该新药是用于治疗致命的黑色素瘤, 小型临床试验数据取得令人吃惊的效果。现在，它的关键临床研究方案由于包含一对照组而引发医学伦理的争辩.  黑色素瘤目前没有特别好疗效的药物, 普通化疗基本没有什么效果, 而且还给病人带来很大痛苦. 因此在某些业内人士看来, 给予病人施以见效甚微的化疗, 无异于给病人死刑.  癌症化疗加安慰剂辩论时，没有什么比数额特别痛苦死刑更好。和讨论击中了前面 纽约时报，最近刊登了一篇文章, 其中记述的两个堂兄弟正在参加PLX4032的临床试验, 与致命的疾病抗争. 但他们二人的遭遇截然不同,  一位是参加试验组, 病情明显好转, 一位不幸被入选对照组, 即用普通化疗加安慰剂，病况很不乐观。后者恳求医生让他换到试验组, 被拒绝, 因为这是临床试验的铁律, 不能中途任意更换, 否则打乱秩序, 无法统计临床试验结果.

这样的做法, 尽管很不人道或不符合医学伦理, 但对药物开发和药政管理和审批专业人士来说不难理解，它清楚地认识到做这样的经典临床试验设计，需要一个与治疗水平相当的疗法作比较。但治疗这些黑色素瘤的医生太清楚，他们对无法接受试验药物治疗的病人和家属也感到无奈和同情.  在某种程度上, 对照组的病人是在做铺垫和牺牲, 这是很残酷的现实, 现在还没有办法来打破这种随即双盲的经典方案。

Sloan-Kettering肿瘤研究中心的查尔斯索耶斯博士告诉纽约时报记者: 在的临床试验中,  接受对照组的病人, 随着化疗，病人遭受很大痛苦，而治疗反应率要比试验组低得多，医生必须回答的问题是 ' 你真的在帮病人？。 “ 但PLX4032药物毒性低, 效果很好,  反应率很高, "  这样的新药为什么还要按部就班, 硬要做相应的对照组?  我们的临床试验设计应该做相应改变.

FDA肿瘤药审批部门的理查德帕兹杜尔博士，暗示他愿意就这个问题作灵活性考虑和变通。但是，对于临终病人，一个灵活性的临床试验方案, 不是短期能帮助那些临终病人. 他们最需要的是现在就给予新药治疗, 救人一命, 而不是象上述堂兄弟中的一位不幸者接受安慰剂等死。