通过公益创投方式,募集基金资助稀有疾病的药物创新研发,在国外是比较流行的.

美国有好多支疾病相关的公益基金. 最大的基金当然是比尔盖茨基金会.世界上最富有的二位大佬，比尔盖茨夫妇和巴菲特分别出资几百亿美元。大部分疾病相关的基金会是民间非盈利性机构。管理得好的基金会财务相当稳健。理财投资和民间捐赠确保基金会可以长期维持，并每年给与足够的捐赠和投资。并形成良性循环。

健点子前一期曾经报道了采访CureDuchenne公益创投基金及管理人支持DMD药物开发的案例和实践。这是非常值得赞赏和推崇的做法。

该机构自成立之日起，就以支持开发复制DMD疾病相关的药物和治疗为己任。获得了民间和患者家属的大力支持。

早在2004年,CureDuchenne就投资了130万美元,支持Prosensa Holdings母公司的发起成立.2014年8月11日, CureDuchenne再度追加700万美元.增持了Prosensa的股份,幸运的是,3个月后, BioMarin出资6.8亿美元现金,一次性支付,收购了Prosensa. 作为该公司的最早投资者和长期支持者, CureDuchenne得以高价退出.获利巨大. 用这笔获利的现金回报,发起成立了旗下第一公益创投基金.并请专业投资人打理该基金的投资和管理.

注： 2014年11月, BioMarin药业出资6.8亿美元,按每股17.75美元现金收购了Prosensa公司,另外还有二笔分别与美国何欧盟药物批准为条的二个8000万美元的里程碑支付. 但这些里程碑支付,并没有兑现.因为FDA最终没有批准这家公司所开发的DMD药品,

有了这笔资金,CureDuchenne发起成立了CureDuchenne Venture.风险基金,这是该非盈利组织旗下的公益创投基金. 投资管理有方.该基金截至至2017年4月,已先后投资参股和支持了12家公司和项目.有三个已成功退出. 并且已撬动了13亿美元的风险投资机构,生物技术公司和大药厂的资金.用于支持DMD疾病相关的创新研发.

CureDuchenne设立于2003年,其创始人兼CEO是Debra Miller, 这是全球最大的DMD患者群公益服务机构.专注于投资和扶植,DMD药物开发企业以及科研机构创新研发.该机构的资金来源主要来源于爱心人士和机构的慈善捐赠,后期逐渐演变成,有自己的公益创投,通过早期支持和投资生物科技公司,获得股权投资收益,再进一步反哺DMD研发公司和项目.形成良性循环和可持续发展.

当然CureDuchenne不是最早和唯一的疾病相关的健康公益慈善加公益创投机构, CF是美国著名的疾病相关的非营利性机构,囊肿性纤维化基金会. 它在2015年签约完成了一件重大事件.于其资助合作伙伴,Vertex药业签署33亿美元的销售提成权的转让.也就是说Vertex药业一次性买断了Kalydeco的销售提成权.,一举成为全球基金相关慈善基金中,净资产最高和最有钱的慈善医疗基金会.

Prosensa:是基于挪威 Leiden 大学创新发明的知识产权,通过授权所剥离出来的资产创办的生物技术公司,

美国CF基金会,创办于1955年,多年来一直是资助学术界研究,寻求治疗CF方面的药物和发明.不求经济回报.直到1994年,当 Beall成为CF基金会的CEO之后,资助模式才发生重大改变. CF基金会开始尝试直接资助生物科技公司,寻找和开发治疗CF相关疾病的药物.作为交换条件,基金会获得所资助公司的股权,或产品销售的提成.在得到董事会认可批准后, Beall在1998年开始进行电话营销,随机打电话给潜在合作方.最后只有一家公司回电,它是位于圣地亚哥的Aurora Biosciences,后来成为Vertex的一部分.经过协商,CF基金会同意出钱资助Aurora Biosciences公司的新药合成和筛选项目.公司同意支付相关产品产业化之后的销售提成.

CF基金会随后与Aurora(后来的Vertex公司) 签约合作,开始资助该公司的CF新药研发,其中一项最终成为FDA批准的新药 Kalydeco, CF因为早期投资介入,获得巨大的投资收益和回报. 据报道,该新药的开发.CF基金会一共提供了1.5亿美元的持续支持. 当Vertex药业通过技术转让获得该药独家经销权后, 销售稳步上升并开始逐渐扭亏为盈时,该公司下狠心,付高价,以33亿美元的价格,从CF基金会手中买断了Kalydeco 药的销售提成权。

盖茨基金会也是有与疾病相关的公益创投扶植项目。而且是全球最大的公益慈善基金。它先后投资了许多生物技术公司。也在某些生物科技公司的投资的早期投资中赚取丰厚的投资收益。比如该基金会投资500万美元，参股Anacor公司，三年后辉瑞以52亿美元收购该公司，盖茨基金会获得8670万美元的投资回报。眼光和运气都不错，

无论是以上几个案例，还是其他非营利组织在健康产业中的公益创投，失败的就作为慈善捐赠，成功地就拿一大笔回报。这还是合情合理的。因为毕竟这是冒了风险，付出代价的。但也不乏批评者，认为这样的非营利性组织通过股权投资获益，其实也增加了患者的治疗负担。这不是真正的公益。而公益性组织如果没有必要的赚钱手段和理财模式，其财务状况会变得极为糟糕。长此以往，任何一个公益基金都会遇到资金不足，难以维系的问题。当年诺贝尔基金不做及时调整，允许专业化市场化的投资理财，恐怕诺贝尔奖基金会将山穷水尽，无法支持每年渐升的各类奖金。

既然国外非营利性基金可以这么灵活而专业地投资理财，并用市场化的手段获得公益慈善的收益，反过来持续支持健康产业研究与开发。并撬动更多资金，这样美好的事，为什么不能发生在中国。

笔者认为，这也许与现今中国的工商，税务和立法有关。中国不乏有爱心的公益捐赠和赞助。但中国公益创投还只是在初始阶段。许多相应的优惠政策和立法并没到位。设立民间非营利性机构十分困难。稍微一不小心，就有可能有非法集资，触及违法违纪的雷区

那么怎么才能促进中国的公益创投，鼓励更多的富人能人投身于公益慈善事业？

最重要的是立法，保证这样的公益事业及机构的合法性，给与必要的税务减免和抵扣。同时要鼓励和支持商业上成功人士，不仅出钱，而且出力从事公益慈善和公益创投。现在中国已有公益创投机构和公益创投人士，但规模很小，落户困难。加上红十字基金的管理不善，慈善基金的不合理使用和低效配置，使得民间捐赠的积极性受挫。中国还没有相应的遗产税实施，没有很好的捐赠文化和理念，使得国内的慈善捐赠和公益创投发展缓慢。举步艰难。

笔者希望，这方面的立法要尽快启动和试验性实施，尤其是对生物科技和健康产业的高风险投资要网开一面。给与必要的放行和鼓励政策。借鉴国外的经验，结合国内实际情况，有步骤地开放和试行公益慈善和公益创投事业，不要养样事都要政府包办。相信民间的力量和百姓的智慧。能办好更多更好的公益性事业和项目。，