http://www.nature.com/news/global-initiative-targets-progressive-multiple-sclerosis-1.15948

多发性硬化是一组发生在脑和脊髓的以髓鞘脱失为主要特征的疾病。髓鞘脱失呈多发性、播散性小病灶，或多个病灶融合成较大病灶，病灶分布于CNS白质，小静脉周围炎性细胞浸润，神经细胞、支持组织、轴突相对完整。1421年荷兰伯爵Jan VanBeieren最在记述一例可能的MS病例。18世纪英国Este公爵，他是维多利亚女王的表弟，英王乔治三世的孙子，他用日记的形式详实而生动地记载了自己长达26年的病史和症状，后来的神经病学家给他作出MS的身后诊断。法国著名的神经病学家Charcot细心的观察他家里的年轻女佣人全部病程，后来一生收集了35个病例，并观察到了髓磷脂的缺失。

多发性硬化全球分布，不同地区发病率差异很大，估计目前全球有年轻患者100万。多发性硬化病因和发病机制至今不清楚。可能和以下因素有关。1、病毒感染与自身免疫反应：流行病学研究发现，MS与儿童期接触某些环境因素有关，推测这种因素可能是病毒。如果说病毒感染是引起MS的最初事件，自身免疫反应可能作为继发机制起作用。2、遗传因素：MS有明显的家族倾向。寻找易感基因是目前研究的热点。3、环境因素：高纬度地区发病率高。生活环境、生活方式、食物和毒素对MS的发病和复发起所用。按预后分成四种类型：10%良性型、50%～60%复发-缓解型、缓解进展型和慢性进展型。

Carol Steinberg1995年被诊断出多发性硬化，当时被FDA批准治疗多发性硬化的药物只有1种，到今天已经增加到11种。但不幸的是，Steinberg仍然遭受疾病的痛苦煎熬，因为所有这些药物对她都没有作用。她的疾病类型是进展性多发性硬化，这种疾病的特点是随着发病时间延长，神经系统功能被破坏的病情逐渐加重。11种药物都是针对复发-缓解型，但是对进展型往往无效。85%的最新确诊患者属于复发-缓解型，不过10到20年后，大多数演变成为进展型。

缺乏有效药物的Steinberg仍然带病坚持工作，她在麻省担任出庭律师，但必须依靠轮椅出行。

一个全球进展型多发性硬化联盟希望能解决进展型多发性硬化的治疗难题，帮助成千上万如Steinberg这样的患者。9月11日，在多发性硬化临床和研究欧美国委员会联合会议，该联盟宣布用6年时间投入2200万欧元，启动致力于进展型多发性硬化治疗的研究。

所有被批准的多发性硬化药物都是针对炎症反应的，机体免疫细胞攻击神经系统是复发-缓解型多发性硬化临床症状的基础原因。

和复发-缓解型多发性硬化不同，炎症反应只是进展型多发性硬化的小部分原因，进展型多发性硬化更重要的病理因素是神经退行性改变。

大约10-15%的患者被诊断后，没有任何药物能缓解病情的持续恶化。只有一种药物被认为对复发-缓解型继发性进展型有帮助。这是一种免疫抑制剂，原来是用于治疗某些恶性肿瘤，有明显的心脏副作用，医生非常不喜欢使用这个药物。

上周在波士顿会议上公布22个试点项目对科学家全面理解进展型多发性硬化有很大帮助。一些项目针对遗传因素，用生物标志物和反应来分析临床实验治疗的效应。瑞典于墨奥大学神经科学家Anders Svenningsson将分析rituximab直接注射到患者脊髓腔是否有效。过去研究发现静脉注射该药物无效。

建立理想的动物模型是寻找有效治疗方法的重要前提和基础。合同研究公司Renovo Neural 的Robin Avila教授获得7500欧元开发化学药物诱导进展型多发性硬化动物模型。进展型多发性硬化联盟是由美国、欧洲和澳大利亚多发性硬化学会领导，将计划于今年11月成立国际合作网络，这些获得资助的所有研究机构都会纳入这个合作网络。联盟共同主席Giancarlo Comi希望联盟出资赞助的项目中有一种药物能在2019年前能完成中后期临床研究。