新药审评需要“一审二帮”

李连达   李贻奎

早在1987年新药审评办法公布后，我曾大力提倡新药（特别是中药新药）的审评工作需要“一审二帮”。“一审”是从严审评，六亲不认，在重大原则问题上绝不通融。“二帮”不是帮助走后门，蒙混过关，而是帮助申报新药者深入了解新药研制及审批有关政策、法规、标准，以及各项研究的基本要求，各种申报资料的技术标准。在学术上、技术上进行宏观指导，使申报单位少走弯路，也使审批工作在“审”与“帮”两方面发挥作用，有利于新药研制与审批工作的健康发展。

一、为什么提出“一审二帮”？

在新药审评办法公布时，我国一些科研单位特别是药厂，对新药研制与审评的政策、法规，不够了解，对技术要求及标准，不熟悉。有些高水平科研单位，完全按照科学研究而不是新药研究的特点进行工作，申报材料学术水平很高，方法指标很先进，实验结果很漂亮，学术论文水平也很高，评个国家科技二等奖当之无愧。但是申报资料不符合新药审评要求，该做的工作未做或做的不合要求；不必做的工作，大作特作。结果不能通过审评，需要补做很多工作，甚至大部分要重新做，这个问题在中药界尤为严重。正如有的高考学生，成绩优秀，满腹经伦，理应高分录取。但是答卷时不符合考题要求，该答的未答好，不必答的却十分精彩，答非所问。结果是一肚子学问的高材生，却名落孙山后，未能录取。在新药研制及申报过程中，这样高水平学术研究因不符合新药的特殊要求而一败涂地者，并非罕见。因此，当时的有些官员及专家同意“一审二帮”，指导一些研制单位及药厂按照政策、法规、技术标准及新药申报资料的特殊要求，做好整体研究设计和每一项试验的具体计划，顺利完成各项工作，甚至一次报批即获批准。使我国新药研制及审批工作健康发展，更加法制化、规范化、标准化避免了很多弯路和人力、财力、时间的浪费。

二、新药研制及审评与其他学术研究有何区别？

新药研究以应用为目的，以治病救人、安全有效为首要目标。所有研究工作申报资料及评审标准，都必须直接或间接为此主要目标服务。研制重点及申报资料必须充分证实新药的安全性、有效性、质量可控性。而与此无直接关系的其他学术研究内容不强求。但是不能以其他高水平研究取代新药研制的最基本要求，新药研制要求几十项工作全部“及格”，任何一项不合要求都不能通过审批，这与其他研究要求一点突破，而不要求全面突破不同。不能违反有关政策法规技术标准以及各项申报资料的具体要求。那么是否遵照有关规定做工作、报资料，就能符合申报要求？事实并非如此。

1、有关新药研制及审批的政策、法规、技术标准等，多为宏观的，普遍性、通用性的原则性规定，不可能具体详尽，也不可能对千变万化个别化的新药品种都有详细规定。

2、新药审批工作中“朝令夕改”时有发生。主管部门根据工作要求经常出台一些新政策、新法规、新要求、新标准。很多研制单位、药厂对这些不了解、不熟悉、不能很好掌握。因而走弯路，甚至被否决者，时有发生。因此及时的“一审二帮”十分必要。

3、根据工作需要，特别是一些新情况、新问题，“朝令夕改”还常发生于“内部精神”“内部规定”“内部共识”~~~，只有内部掌握，既无明文公告，也无处可查，更难掌握。例如在2006年一年全国批几千个新药证书，而在2013年只批几十个新药，如此剧烈变化，新药审批的政策法规技术标准并无重大修改，主要是一些“内部规定”的结果。因此没有明文规定的“朝令夕改”更难掌握，更难执行。给新药研制和报批带来更大的困难。也说明及时的“一审二帮”的必要性，对于少走弯路，少一些不必要的损失，是很重要的。

三、非学术因素的影响

由于主观部门曾发生一些经济大案，新药审评部门成为最敏感、最受关注、风险最大的部门。有关官员及专家，如履薄冰，如临深渊，“瓜田李下”避之犹恐不及，在与研制单位、药厂或有关人员接触时，面无表情，一副神圣不可侵犯拒人于千里之外的判官像，甚至在局里开会时，师生见面不打招呼，只能偷偷点头示意，会后无人时再热情打招呼。

呜呼！哀哉！在这样紧张高压气氛下，能做好工作吗？能不得高血压吗？

为了正常工作，进行“一审二帮”，“官民”双方的正常接触与合作是必要的，为官清廉在于实质，不在于形式。既使官民完全隔离也未必能防止老虎再生。加强药审办官员、审评专家与研制单位的正常合作（当然不是钱权交易），特别是对研制单位、申报单位的指导工作是很必要的。我曾见一些领导，和蔼可亲，官民一家，一副为民服务的公仆像，但是在执法时铁面无私，六亲不认，在原则问题上，寸步不让，值得敬重。

希望在药监局里能够多一些生动活泼、和蔼可亲、团结合作，而又对执法如山、公正廉洁、六亲不认的公仆。

新药研制与审批工作的改进与完善，势在必行。涉及药政、药监、药检等多方面的体制机制改革工作，需要通盘考虑，全面布局。

以上谬论，仅供参考。