(开博客的目的之一是给发表了的英文报道找个地方出中文版。此文原文是
CHINESE GENE THERAPY: Gendicine's Efficacy: Hard to Translate 发表于2006年11月24日《Science》杂志，第1233页http://www.sciencemag.org/cgi/content/full/314/5803/1233)


支持中国在基因疗法上取得的进展的临床数据经常只是在中文刊物中发表，这使西方的读者无法阅读。为了帮助交流，《人类基因疗法》(Human Gene Therapy，简称HGT)的主编James Wilson 2005年邀请了将今又生投放市场的深圳赛百诺生物技术公司总裁彭朝辉写一篇英文综述，总结一下支持中国第一个基因治疗产品的发表过的临床数据。

彭的综述发表在2005年9月号的HGT上，该文已经被不少专家作为中国临床实验结果的最可靠表述而引用过10多次了。但是，当美国波士顿Dana-Farber 癌症中心的头颈部肿瘤项目的医学主任Marshall Posner看了记者翻译的中文原文报告的临床实验结果后说，很难评估这些临床结果。Posner说，实验“的设计缺乏高度的结构、看不出来使用了什么程序、也看不出来患者是如何随机化的”。其他人则对数据的质量表示怀疑。

将彭的英文总结与中文原文比较，《Science》发现总结没有将有些信息包括进去。比如，彭将参加一期（安全性）临床实验的12名患者描述为患有“advanced”的癌症，而中文文章中描述其中7位患者的肿瘤是局部的、没有扩散到淋巴结，是初次接受治疗。虽然中文原文报告说，所有12位患者除了接受今又生治疗外，都做了手术，但是彭在总结治疗效果时只提了今又生治疗，并指出接受了治疗的11位患者的肿瘤消退了，3年后没有复发。在一次电话采访中，彭说他不慎遗漏了手术的数据。

彭的综述讨论了2001-2002年进行的今又生的所谓2/3期临床实验，但是原始论文中只报告了2期临床实验，这些实验规模比较小，总共有124位患者参加。(3期临床实验应该比较大，是用来显示疗效的。) 香港威尔士王子医院的临床肿瘤科主任和主治医生Anthony Chan说，这些实验还有一个问题，它们比较了头颈癌的今又生治疗加放射治疗与单独放射治疗的效果，但是“没有提供一个完全缓解的定义”，然而在这些情况下完全缓解是尤其难以界定的。

中国国家食品和药物管理局(SFDA)在没有标准的3期临床试验数据的情况下，在2004年批准了今又生的生产。彭的解释是：SFADA在1999年5月前批准的新药不需要3期临床实验数据，而且因为“我们的临床实验是在1999年以前被批准的，我们没有被要求做3期临床”。彭补充说，这不是问题，“SFDA批准了我们的药是因为它安全且有效”。

(Jerry Guo协助报道)

原文如下：

CHINESE GENE THERAPY:
Gendicine's Efficacy: Hard to Translate

Clinical data supporting China's advances in gene therapy often appear in Chinese-language journals--which are inaccessible to many Western readers. To bridge the gap, James Wilson, editor of Human Gene Therapy (HGT), last year solicited a review in English summing up published clinical evidence behind China's first gene-therapy product, Gendicine, by Peng Zhaohui, CEO of SiBiono GeneTech in Shenzhen, the company that put Gendicine on the market.

Peng's review in the September 2005 issue of HGT has been cited at least a dozen times by experts as a definitive view of Chinese clinical trial results. However, Marshall Posner, medical director of the Head and Neck Oncology Program at the Dana-Farber Cancer Institute in Boston, says that, after reading translations of the original reports, the findings are hard to evaluate. The trials "were not done with a high degree of structure, and it is not clear what protocols were followed or how patients were randomized," Posner says. Others question the quality of the data.

Comparing Peng's summary with original Chinese-language reports, Science found that the summary did not include some information in the originals. For example, Peng described patients in a phase I (safety) clinical trial of Gendicine as having "advanced" cancers. But a Chinese-language report said seven of the 12 participants in this trial had limited primary tumors that had not spread to lymph nodes. Although the original paper reported that all 12 patients received surgery along with gene therapy, Peng's summary of therapeutic effects mentioned only treatment with Gendicine, noting that 11 patients who received it had a remission of cancer lasting more than 3 years. In a telephone interview, Peng said that he had inadvertently omitted data on the surgeries.

Peng's review discussed so-called phase II/III trials of Gendicine in 2001-2002, citing three primary publications. But the primary papers reported only phase II trials--relatively modest ones that had enrolled a total of 124 patients. (Phase III trials are larger and demonstrate efficacy.) Another flaw, says Anthony Chan, chair and chief of service of the Department of Clinical Oncology at Prince of Wales Hospital in Hong Kong, is that these trials--which compared Gendicine plus radiotherapy to radiotherapy alone for head and neck cancer--is that "the definition of complete response … was not provided," even though it is especially difficult to define in such cases.

China's State Food and Drug Administration (SFDA) approved Gendicine for production in 2004 without data from a standard phase III trial. Peng's explanation: SFDA did not require such trials for new drug approvals before May 1999, and because "our clinical trials were approved before 1999, we were not required to do phase III trials." Peng adds that this is "okay" because "the SFDA approved our drug on safety and efficacy."

(With reporting by Jerry Guo.)

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