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和癌症作斗争(46)被误解的癌症临床试验 精选

已有 11588 次阅读 2017-2-21 21:38 |系统分类:科普集锦| 癌症, 临床试验

|菠萝

一个抗癌新药平均要10年才能上市,很大原因是需要经过严格的临床试验,这对于保证药物质量至关重要。但大众对于临床试验的认识存在一些误区。

一个极端,有人把试验药物当成最后救命稻草,产生不切实际的期望。

另一个极端,有人无论如何不愿意当“小白鼠”,错过一些难得的机会。

真相往往在极端之间。

今天,菠萝想给大家解释一些常见误区。


误区一:临床试验只是测试药物的有效性


药物必须有效,这毫无疑问。临床试验的重要任务是证明新药有效,但这不是唯一目的。

和验证“有效性”同等重要的是验证“安全性”。

无论中药,西药,藏药,苗药,100%的药物都有毒副作用。

无论是人工合成,还是纯天然,100%的药物都有毒副作用。

关键是剂量。

离开剂量谈药效,或者毒性,都是耍流氓。

新药必须在一定剂量范围内有效,还得在同样剂量范围有可控的毒副作用,才能被批准上市使用。

早期临床试验,首要任务是验证药物的安全性,其次才是有效性。对于科学家来说,药物安全性远比有效性重要。一个能杀死癌细胞,但导致心脏骤停的药,毫无意义。


能杀死癌细胞的药,非常多。

但同时不杀死患者的,不多。


误区二:参与试验就是当“小白鼠”,风险极高


临床试验是为了测试新药对患者的效果,因此,肯定是自带风险,不是100%可预测的。但是,这不代表药厂会把患者简单当成“小白鼠”。

首先,临床试验对药厂来说是非常昂贵的。在美国,每位参与临床试验的患者,大约要花费药厂10万美金!在中国,大概30万人民币。

要知道,70公斤重的纯银不过值4万美金,如果说患者是“小白鼠”,那也是“小白银鼠”。药厂会精挑细选最适合参与试验的患者,慎之又慎。药厂希望试验成功的心情,绝对一点不比患者弱。


其次,临床试验通常分为123期,越往后,我们对药物效果和风险理解越多,成功概率越高。因此,参与后期临床试验,虽然不保证有效,但已经不能说是盲目试药了。

还有另一种更有中国特色的情况。由于政策法规,很多外国新药是已经在国外上市后,才开始来中国做临床试验。这样的“临床试验”几乎就等于免费送药,因此强烈推荐!


误区三:临床试验被分到对照组就是用无效安慰剂


遇到双盲试验,常有人问我两个问题:

1:怎样才能保证被分到试验组?

2:被分到对照组,是不是就是彻底悲剧,吃面粉去了?


答案很简单。1:没有办法,分配是随机的。2:不是彻底悲剧。


新药临床试验通常都会有试验组和对照组,只有这样的客观对比,才能真正证明新药/疗法有效。但这样一来,很多人担忧运气不好,被分到对照组,完全不用药,耽误宝贵的时间。

事实并非如此,科学家没那么无耻。

首先,癌症临床试验有时候是“单臂”(Single Arm),也就是没有对照组,只有试验组。

其次,如果有对照组,癌症新药测试中,绝大多数时候都是使用“目前最常用的标准疗法”,而不是安慰剂。比如,在测试最新免疫药物PD1抑制剂的时候,对照组通常使用标准化疗。


这样的设计,有两个重要意义。

一:最大限度地保证了参与试验患者的利益。即使被分到对照组,就是使用标准疗法,和不参与临床试验一样,并没有损失。

二:能证明新药是否比标准疗法好。我们真正关心的不是“新药是否有效”,而是“新药是否比现有疗法更有效”。


所以简单总结一下用药情况:

·        不参与临床试验:标准疗法

·        参与临床试验,进入对照组:标准疗法

·        参与临床试验,进入试验组:新药

所以,并没那么糟糕。


误区四:分到对照组,就没有使用新药的机会


很多人怕被分到对照组,是觉得那样彻底失去了使用新药的机会。

事实上并非如此。

不少抗癌药物临床试验中有一个设计叫“交叉(crossover)”。

它大概的意思是,当对照组患者使用标准疗法,确定无效,同时试验组新药展现疗效的时候,患者可以选择“跨组”,使用新药进行治疗。

这样,尽最大可能保护参与试验的患者利益。

所以,即使被分到对照组,依然有机会使用新药。


小结:

如果没有临床试验,就没有任何新药。任何严谨设计的临床试验,都有很大的科学价值和社会价值。

任何参与临床试验的患者,不仅是为了自己的健康,更是为了社会的福祉,值得我们尊敬。

癌症新药临床试验,绝大多数时候是针对标准疗法都已经失效的患者。对于这群人,需要考虑的不是“是否应该加入临床试验”,而是“如何寻找成功概率最高的临床试验”。

这需要长期学习和知识积累,扫清对临床试验的误解,是关键的第一步。


作者:菠萝,本名李治中,美国杜克大学癌症生物学博士,癌症科普作家。著有《癌症.真相:医生也在读》,荣获“2015中国好书”,第十一届文津图书奖。联系作者:checkpoint_1@126.com

菠萝原创文章,原载于微信公众号菠萝因子(checkpoint_1)欢迎个人分享,未经许可,公共平台或帐号谢绝转载。


参考文献:

https://www.mskcc.org/blog/clearing-clinical-trials-myths-and-misconceptions

https://health.clevelandclinic.org/2014/04/10-biggest-cancer-clinical-trial-myths-busted/

http://catalyst.phrma.org/debunking-common-myths-about-clinical-trials





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