如果你想知道为什么大型制药公司突然变得更有兴趣开发治疗罕见疾病的孤药，不外乎有以下可能

其一：那就是孤儿药可以卖高价。事实上，最新的福布斯调查发现，针对严重遗传性疾病患者的小群体的孤儿药的价格实在让治疗普通普通疾病的药品价格自愧不如，甚至抗癌药在价格昂贵的孤儿药面前，也该拜下风。目前世界上价格卖得最高的九个药，都是针对罕见病的孤儿药。

虽然癌症治疗的药物按一年的治疗费用计算可以按上万美元计，但对那些身价特殊的孤儿药，治疗费用可以攀登到几十万美元。拿世界上最贵的药为例，Alexion制药公司的'Soliris是世界上最昂贵的药物。这是单克隆抗体药物，用于治疗paroxysymal nocturnal hemoglobinuria （睡眠性血红蛋白尿），这大约影响到大约8,000名美国患者。根据福布斯的报道：年度治疗费用需要40.95万美元。其他三种药物，每年治疗药费超过35万美元。

其二，价格昂贵的孤儿药被药厂所看好是因为，有保险公司报销。史蒂芬-雷萨卡，Medco公司的副总裁告诉福布斯说他还没有遇到过任何一个保险计划，拒绝支付罕见疾病的治疗方法和药物。尽管，他们经常担心否是使用正确的诊断和计算正确的剂量，但从来也不会基于价格说不。

其三，过去大药厂偏好重磅药，无心过问或开发孤儿药，因为要开发一种只有不到20万病人的新药，实在难以赚钱。同时也很难让上万人的销售队伍有用武之地。但如今世道不同了。重磅药越来越难开发，开发周期和风险也越来越大。除了要证明新药安全有效，还要证明新药比老药和仿制药效果更好，不然很可能被FDA拒批。相反，孤儿药虽然针对的病人数目少，但属于Unmet Medical Need。政府不仅批得快和相对容易，而且允许卖高价，帮助企业收回投资成本。现在已有好几百种药物被批准或将要被批准。大药厂过去不喜欢的项目，现在由于Pipeline干枯，也委屈求全，做起孤儿药的买卖。这与这几年大药厂也时兴做仿制药生意一样。如果能控制成本和时间，仿制药照样可以给大药厂带来丰厚的效益和利润。