公司已经破产，为什么一个项目还能被抢到1.11亿美元

 本文同步发表于微信公众号：凤凰涅槃之路

8月12日，PTC Therapeutics宣布，在Sangamo Therapeutics的破产拍卖中胜出，将以1.11亿美元现金首付、外加最高1亿美元里程碑款，总价最高2.11亿美元收购Sangamo用于治疗Fabry病的基因疗法ST-920（isaralgagene civaparvovec）。

真正有意思的不是2.11亿美元这个数字，而是它是怎么被“抢”出来的。两个月前，Astellas(安斯泰来)作为基准竞标方, 给ST-920开出的价格只有2500万美元首付 + 最高2500万美元里程碑款。8月10日正式拍卖开始后，PTC、Astellas和TerSera Therapeutics竞价整整两天。最终最终PTC将首付款推至1.11亿美元，是最初报价的4倍多。同一天，Sangamo还把公司的另一部分“家底”，包括衣壳递送、锌指技术和模块化整合酶MINT平台在内的核心技术资产，以5000万美元卖给了礼来。

一家曾经站在基因编辑最前沿、合作伙伴遍布全球大药企的明星Biotech，为什么最终走到了破产拆卖资产这一步？而一家已经进入破产程序的公司，为什么还有一款资产能让几家公司争抢两天，价格越拍越高？

从基因编辑先驱到破产清算，Sangamo经历了什么

Sangamo成立于1995年，最初名为Sangamo BioSciences。在CRISPR席卷基因编辑领域之前，Sangamo押注的是另一项曾经被寄予厚望的技术：锌指核酸酶（ZFN）。2017年，Sangamo利用SB-913项目在Hunter综合征患者体内直接进行基因编辑，完成了全球最早的人体内基因编辑尝试之一，时间甚至早于CRISPR真正进入临床。

技术领先，也让Sangamo一度成为大药企争相合作的对象。巅峰时期，它的合作伙伴名单里出现过Pfizer、Sanofi、Biogen、Novartis、Kite Pharma和Takeda，合作范围横跨神经系统疾病、罕见病、血液疾病和细胞治疗。对于一家平台型Biotech而言，这样的合作阵容一度证明了外界对其技术价值的认可。但从2022年开始，市场急转直下。Sanofi首先终止了双方在镰刀型细胞病领域的合作；2023年3月，Novartis和Biogen又在同一周先后退出各自与Sangamo的神经疾病合作项目。那些原本写在合同里的巨额潜在里程碑，也随着合作终止失去了意义。

合作伙伴接连离场，很快反映到财务报表上。Sangamo的收入从2023年的1.76亿美元下降到2024年的5780万美元，跌幅约67%。今年6月23日，公司最终申请Chapter 11破产保护，并同步为核心资产寻找买家：礼来出价5000万美元收购部分核心技术平台，Astellas则计划以2500万美元首付 + 最高2500万美元里程碑款收购ST-920。但在美国破产程序中，基准竞标并不意味着交易已经尘埃落定。它更像是为待售资产确定一个最低竞价基准，其他买家仍然可以在正式拍卖中出更高的价格。真正的竞争，被留到了8月10日。

临近BLA申报，ST-920成为Sangamo最具价值的资产之一

ST-920是一款治疗Fabry病的一次性AAV基因疗法。Fabry病是一种X连锁溶酶体贮积症，由GLA基因异常导致α-半乳糖苷酶A（α-Gal A）缺乏，进而造成脂质在肾脏、心脏和神经系统等组织中累积。ST-920利用重组AAV2/6载体将正常GLA基因递送至肝脏，使肝细胞持续产生α-Gal A，试图以一次给药替代长期酶替代治疗。

真正推高ST-920价值的，是它已经接近监管终点。在注册性STAAR研究中，33名患者入组，32人完成52周随访；长期随访显示，α-Gal A酶活性提升可维持多年，生活质量及部分心脏指标也保持稳定。ST-920目前已进入BLA滚动提交阶段，PTC接手的并非一个前景未明的早期项目，而是一项已经走到监管审批门口的后期资产。这也解释了为什么Sangamo已经进入破产程序，ST-920却能在拍卖中越卖越贵：破产的是拥有资产的公司，而不是资产本身。

现有商业体系，让ST-920在PTC手中更值钱

PTC愿意支付1.11亿美元首付款，不只是看中ST-920的临床和监管进展，更因为这项资产与其现有业务高度契合。PTC长期深耕罕见病，并已有基因疗法商业化经验。2024年，其AADC缺乏症基因疗法Kebilidi获得FDA批准；公司已经具备罕见病所需的医学、患者服务和商业化基础设施，团队中也有Fabry病市场经验。CEO Matthew Klein因此表示，ST-920可以直接嵌入现有体系，无需大规模新建能力，这也是PTC眼中的“special opportunity”。

这背后是并购中一个很重要的逻辑：同一项资产，对不同买家的价值并不相同。 对需要从头搭建团队和商业体系的买家而言，收购只是投入的开始；对PTC而言，ST-920可以直接进入已有平台，以较低的新增成本转化为新的增长机会。

Fabry基因治疗管线收缩，进一步放大了后期资产的稀缺性

Fabry病目前仍以酶替代疗法（ERT）为重要治疗手段。Sanofi的Fabrazyme已经在美国上市多年，其他市场还有Takeda的Replagal；Amicus的Galafold则为部分适用患者提供了口服分子伴侣治疗选择。

基因治疗一度被认为可能改变Fabry病长期反复治疗的模式，也因此吸引过多家公司进入。但随着临床开发推进，这条赛道不断洗牌。Avrobio已经放弃AVR-RD-01项目，其他Fabry基因治疗项目仍处于不同的临床开发阶段。

相比之下，ST-920已经进入BLA滚动提交阶段，成为距离监管终点最近的资产之一。这也进一步解释了那个看起来有些矛盾的场景：卖方已经破产，买方却越抢越贵。 Sangamo没有足够的资金继续把ST-920推向市场，不代表这款药本身失去了价值；相反，当一个资产已经完成了最昂贵、风险最高的一大段开发旅程，剩下的路又恰好可以由新的买家接着走，它的稀缺性反而会变得更加明显。

公司倒下，资产未必归零

Sangamo从基因编辑先驱走到破产保护，是一家Biotech的失败；但ST-920从2500万美元的初始报价一路竞价到1.11亿美元首付款，又说明公司的命运与单个资产的价值并不总是同步。公司可以因为资金、战略或执行问题走到尽头，真正有价值的资产却可能在新的主人手里继续走下去。这或许才是这场拍卖最值得记住的地方：Sangamo倒下了，但它创造的价值并没有随之消失。

PTC Therapeutics

成立于1998年的美国生物制药公司，长期聚焦罕见病药物的发现、开发与商业化，已建立从研发到全球商业化的完整能力，并拥有多款罕见病获批产品。2024年，其AADC缺乏症基因疗法Kebilidi获FDA批准，使公司进一步积累了基因疗法商业化经验。本次Sangamo破产拍卖中，PTC以1.11亿美元首付 + 最高1亿美元里程碑款赢得Fabry病基因疗法ST-920 https://www.ptcbio.com/

Sangamo Therapeutics

成立于1995年的美国基因组医学公司，是锌指蛋白（ZFP/ZFN）技术领域的早期开拓者之一，长期开发基因编辑、基因调控和AAV递送技术，并曾开展早期人体内基因编辑临床研究。2026年6月23日，公司申请Chapter 11破产保护，随后通过法院监督的拍卖程序出售包括ST-920、锌指技术平台和AAV衣壳平台在内的核心资产。

Sangamo Therapeutics 官网

Astellas Pharma

日本大型跨国制药企业，产品覆盖肿瘤、眼科、泌尿、免疫和女性健康等领域，同时布局基因治疗等新型治疗技术。2026年6月，Astellas成为Sangamo Fabry病基因疗法ST-920的基准竞标方，为后续法院监督的公开拍卖设定初始交易基准，但最终在竞价中败给PTC Therapeutics。

Astellas Pharma 官网

支持单位：