一次用药将“坏”胆固醇减半整整一年

Fig. 1 An experimental CRISPR therapy produced substantial, year-long reductions in harmful blood fats after a single infusion in an early human trial. Credit: Shutterstock

据克利夫兰医学中心(CLEVELAND CLINIC)2026年9月20日提供的消息(https://scitechdaily.com/new-treatment-cuts-bad-cholesterol-in-half-for-a-full-year/)，据报道，单次输注实验性CRISPR-Cas9疗法可安全地将LDL胆固醇降低52.5%，甘油三酯降低47.8%，如治疗后12个月所测。这表明在早期人体试验中，一种实验性的CRISPR疗法在单次输注后产生了长达一年的有害血脂大幅减少。相关研究结果已经在《新英格兰医学杂志》(New England Journal of Medicine)发表——Reference: “Durability of CRISPR-Cas9 Gene Editing Targeting ANGPTL3 with CTX310” by Luke J. Laffin, Stephen J. Nicholls, Russell S. Scott, Peter M. Clifton, Renate Koops, Ashish Sarraju, Shweta Singh, Qiuqing Wang, Kathy Wolski, Huansheng Xu, Jen Nielsen, Naimish Patel, Jason M. Duran and Steven E. Nissen, 27 August 2026, New England Journal of Medicine. DOI: 10.1056/NEJMc2609825. https://doi.org/10.1056/NEJMc2609825

如果一次输注可以降低胆固醇一年呢？一种名为CTX310的实验性基因编辑治疗在服用药物后胆固醇和其他血脂仍然很高的人群中显示出早期的希望。

在克利夫兰医学中心的一个小试验中，接受最高剂量治疗的患者一年后仍有大约一半的低密度脂蛋白(LDL)或“坏”胆固醇水平。这种治疗通过关闭肝脏中的基因来起作用。

这个名为ANGPTL3的基因有助于调节血脂。关闭它可以降低与心脏病有关的LDL胆固醇和甘油三酯。CTX310将CRISPR-Cas9编辑机制传递到肝脏以进行这种改变。CRISPR-Cas9是一种允许研究人员修改DNA特定区域的技术。

胆固醇下降持续整整一年

这项1期研究是第一个在人体中测试CTX310的研究，包括15名患有耐药性脂质紊乱的患者。在用皮质类固醇和抗组胺药预处理后，参与者接受了每公斤体重0.1至0.8毫克的单次输注。研究人员监测了安全性，并测量了ANGPTL3、LDL胆固醇和甘油三酯水平。

Fig. 2        Credit: Cleveland Clinic

早期发现(https://newsroom.clevelandclinic.org/2025/11/08/cleveland-clinic-first-in-human-trial-of-crispr-gene-editing-therapy-shown-to-safely-lower-cholesterol-and-triglycerides)两个月后，LDL胆固醇和甘油三酯水平有所下降。新的结果检验了这些影响是否会持续12个月。在随访的一年里，所有剂量的减少都持续存在。在最高剂量下，LDL胆固醇比预处理水平低52.5%，甘油三酯低47.8% (Fig. 2)。

克利夫兰诊所心脏病学家、该研究的第一作者卢克·拉芬(Luke Laffin)博士说：“根据2025年11月提供的初步数据，降脂效果的持久性令人印象深刻。”

长期跟踪安全

在一年的随访期间，没有发生与治疗相关的严重不良事件。这些发现为一小部分人的治疗提供了早期评估，需要更大规模的研究来进一步调查。

卢克·拉芬说：“令人鼓舞的是，在试验和治疗后的一年里，没有出现与CTX310相关的严重安全事件。我们期待着继续在更多患者中研究这种疗法。”

根据美国食品药品监督管理局(FDA)对所有基因编辑疗法的建议，参与者将在未来15年内接受额外的长期安全性随访。

该研究由CRISPR Therapeutics AG、瑞士楚格(Zug, Switzerland)的资助；卢克·拉芬博士所在的机构已获得CRISPR Therapeutics的研究资助。

上述介绍仅供参考。欲了解更多信息敬请注意浏览原文或相关报道(会议：2026年欧洲心脏病学会 / Meeting: 2026 European Society of Cardiology)。

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