作者：王小乐

来源：生物医药行业动态（Biomed24）

公司

过去半年里，以CRISPR/Cas9技术为基础的，最出名的3家基因编辑公 Editas Medicine，Intellia Therapeutics和CRISPR Therapeutics分别在资本市场获得了骄人成绩，Editas和Intellia成功IPO，登陆纳斯达克；CRISPR顺利完成B轮3800万美元融资，并且获得拜耳3亿美元的投资。

Editas Medicine

• 融资市值：2016年2月，Editas Medicine在纳斯达克（Nasdaq）成功IPO，融资9440万美元。以2016年8月6日股价计算，Editas Medicine目前市值维持在9亿美元左右。

• 关键人物：张锋、Jennifer Doudna、George Church

• 目标疾病：勒伯尔氏先天性黑蒙(LCA)、血液类疾病、肿瘤免疫疗法（CAR-T）

• 合作企业：Juno Therapeutics

Intellia Therapeutics

• 融资市值：2016年5月，Intellia Therapuetics在纳斯达克成功IPO，融资1.08亿美元。以2016年8月6日股价计算，IntelliaTherapuetics目前市值维持在7.24亿美元左右。

• 关键人物：Jennifer Doudna

• 目标疾病：甲状腺素蛋白淀粉样变性、α1-抗胰蛋白酶缺乏症、乙肝、血液干细胞移植、肿瘤免疫疗法（CAR-T）

• 合作企业：诺华、Regeneron

  
  

CRISPR Therapeutics

• 融资市值：2016年7月，CRISPR Therapeutics宣布完成B轮3800万美元融资。迄今为止该公司总融资额已达1.4亿美元。

• 关键人物：EmmanuelleCharpentier

• 目标疾病：囊肿性纤维化、失明、血液病及先天性心脏病等

• 合作企业：拜耳、Vertex

技术革新

Cas9酶是CRISPR基因编辑技术的关键点。2015年Editas的创始人张峰在著名杂志《Cell》刊登文章表示发现了比Cas9酶更具有优势的替代物Cpf1。

半年以来，CRISPR技术革新的焦点无疑是2016年5月由河北科技大学韩春雨团队刊登在《Nature Biotechnology》的研究成果：发现了CRISPR基因编辑技术中关键酶Cas9的替代物NgAgo。文章表示以DNA为导向的NgAgo酶比Cas9酶更具有优势，而且特异性更高。

然而质疑声不断。澳大利亚国立大学的GaetanBurgio、西班牙国立生物技术中心的LluisMontoliu均表示无法重复该实验。8月2日，《Nature Biotechnology》发言人表示：“将按照既定流程来调查此事。”

各国政策和临床应用

CRISPR基因编辑技术在为基因研究和疾病治疗带来便利的同时，也带来了巨大的伦理道德和安全性争议。2015年中山大学黄军领导的研究团队在《Protein& Cell》上发表编辑人类胚胎的论文，引起了巨大争议。尽管如此，多数国家已经在有限范围内批准基因编辑的临床应用。

2016年2月，伦敦Francis Crick研究中心的Kathy Niakan团队成功获得了英国人类胚胎和受精监管局(HFEA)科研监管许可。该团队将应用CRISPR/Cas9技术对健康的人类胚胎进行基因编辑。这是基因编辑领域的全球第一个国家级许可。

2016年4月，日本生命伦理专门调查委员会宣布：允许日本相关机构在基础研究中“编辑”人类受精卵的基因，但出于安全和伦理方面的考虑，不允许将该技术应用到临床和辅助生殖中。

2016年6月，美国国立卫生研究所（NIH）的咨询委员会批准了Juno Therapeutics公司的一项人体基因编辑临床试验。研究人员计划利用CRISPR技术编辑一名癌症患者的免疫细胞。同时，研究人员希望通过此次试验了解CRISPR技术在癌症治疗中的效果以及人体免疫系统对于来自于细菌的Cas9酶的免疫反应。这项试验目前还需要美国FDA和伦理委员会的批准。

2016年7月，中国四川大学华西医院宣布获得医院伦理委员会批准，最快于下个月针对肺癌患者开展基因编辑治疗。该团队计划利用CRISPR-Cas9基因编辑技术修饰的细胞来治疗肺癌患者。此次试验有望成为全球首例CRISPR基因编辑人体试验。

其他应用

2016年4月，利用CRISPR-Cas9基因编辑技术得到的工程化蘑菇已经在美国开始种植并且售卖。美国农业部目前并没有对这一行为进行管制。。这种新型的CRISPR-Cas9基因编辑蘑菇因为并不含有来源于病毒或细菌之类“植物有害生物”的外源DNA，因此不在美国农业部监管程序范围之内。这种被基因编辑过的白色双孢菇（Agaricus bisporus）获得了抗褐变的能力。在过去5年里，大概有30种转基因生物避开美国农业部监管系统的，其中很多都是利用基因编辑技术产生的。

CRISPR被誉为和PCR技术同等分量的技术发明。该技术的三位核心人物张锋、JenniferDoudna和Emmanuelle Charpentier更是被视作诺贝尔生理学或医学奖的热门人选。2016年3月，三位大神与其他四位科学家同获加拿大盖尔德纳奖。但是围绕CRISPR技术专利的争夺战仍在继续，不排除三位大神以后法庭见面的可能。颁奖台见了，法庭再见的画面一定很美。