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ALSmiR:肌萎缩侧索硬化症关联的miRNA生物标志物资源
肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 是一种复杂的迟发性神经退行性疾病,其特征为上、下运动神经元进行性功能障碍和死亡,以及肌肉无力和萎缩。ALS 显著的临床和分子异质性阻碍了理解其病理机制和开发有效疗法的努力。从症状出现到诊断的时间估计为 10-16 个月,从症状出现到死亡的汇总生存时间估计为 32.2 个月。这种延迟为经过漫长诊断后的疾病管理留下了狭窄的窗口。经临床验证的生物标志物可以支持早期诊断、提高预后准确性、支持患者分层并提高临床试验效率。
MicroRNA (miRNA) 是 ALS中研究的候选生物标志物之一。这些内源性小非编码 RNA 通过翻译抑制和靶标 mRNA 降解来调节基因表达。 miRNA 表现出关键的生物标志物特征,包括稳定性、非侵入性或微创采样以及使用 RT-qPCR 等可用方法进行检测。在过去的十年中,ALS miRNA 研究已扩展到患者群体、生物样本和分析方法。然而,这些评论涵盖了固定的发表期,研究人员仍然必须咨询个别研究,以检查表达结果及其临床和方法学背景,然后再决定哪些 miRNA值得进一步研究或该领域仍存在哪些空白。
为了满足这一需求,Amoros等人开发了 ALSmiR(图1,https://alsmir.dokhlab.org/),这是一个公开的、手动管理的、可搜索的数据库,包含来自人类生物体液的基于 PCR 的 miRNA 表达数据。 ALSmiR 补充 miRBas,、HMDD和 miRTarBase,分别提供 miRNA 序列注释、疾病关联和靶点相互作用。重要的是,这些资源不是 ALS 特异性的。ALSmiR 包括将 ALS 患者与健康对照进行比较的原始同行评审研究,并通过年度文献检索和作者提交添加了新研究。每条精心策划的记录都将表达增加或减少或无统计学显着差异的 miRNA 发现与其出版物以及报告的临床、人口统计、生物样本和方法学信息联系起来。研究人员可以在其临床和方法学背景下评估候选生物标志物,并识别未充分研究的 miRNA、ALS 群体和生物样本,以生成新的假设或为研究设计提供信息。

图1 ALSmiR 的文献检索和出版物筛选。该流程图显示了之前发布的搜索(左)和更新后的搜索(右)
参考文献
[1] Mariana A. Amoros, Srinivasan Ekambaram, Reda M. Iskandar, Zachary Simmons, Nikolay V. Dokholyan. ALSmiR: a curated evidence resource for ALS-associated microRNAs for biomarker discovery. bioRxiv 2026.10.16.759728; doi: https://doi.org/10.64898/2026.10.16.759728
以往推荐如下:
5. EMT标记物数据库:EMTome
8. RNA与疾病关系数据库:RNADisease v4.0
9. RNA修饰关联的读出、擦除、写入蛋白靶标数据库:RM2Target
13. 利用药物转录组图谱探索中药药理活性成分平台:ITCM
19. 基因组、药物基因组和免疫基因组水平基因集癌症分析平台:GSCA
22. 研究资源识别门户:RRID
24. HMDD 4.0:miRNA-疾病实验验证关系数据库
25. LncRNADisease v3.0:lncRNA-疾病关系数据库更新版
26. ncRNADrug:与耐药和药物靶向相关的实验验证和预测ncRNA
28. RMBase v3.0:RNA修饰的景观、机制和功能
29. CancerProteome:破译癌症中蛋白质组景观资源
30. CROST:空间转录组综合数据库
31. FORGEdb:候选功能变异和复杂疾病靶基因识别工具
33. CanCellVar:人类癌症单细胞变异图谱数据库
36. SCancerRNA:肿瘤非编码RNA生物标志物的单细胞表达与相互作用资源
37. CancerSCEM 2.0:人类癌症单细胞表达谱数据资源
38. LncPepAtlas:探索lncRNA翻译潜力综合资源
40. MirGeneDB 3.0:miRNA家族和序列数据库
41. RegNetwork 2025:人类和小鼠基因调控网络整合数据库
42. CircTarget:多种细胞类型circRNA调控综合数据库
43. GreenCells:植物lncRNA单细胞分析资源
44. RM2Target 2.0:RNA修饰的写入者、擦除者和读取者靶基因数据库

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