摇头丸治疗创伤应激障碍的申请被PDA委员会否决

在一项令一些观察家感到震惊的决定中，美国食品和药物管理局的主要顾问投票认为，派对药物MDMA治疗创伤后应激障碍的有效性尚未得到证实。

MDMA therapy for PTSD rejected by FDA panel (nature.com)

一个独立科学咨询委员会的成员以9票对2票的投票结果认为，MDMA的人体试验没有证明其疗效。他们还以10比1的投票结果认为，摇头丸（也称为摇头丸）的风险大于其益处。FDA在决定是否批准药物时不必遵循其咨询委员会的建议，但经常这样做。

投票凸显了评估迷幻药物的困难以及FDA评估精神病治疗的能力有限。“投反对票感觉很奇怪，”宾夕法尼亚州匹兹堡大学的委员会成员兼统计学家萨蒂什·艾扬格（Satish Iyengar）说，因为这种药物的效果似乎如此强烈。“它的问题太多了。”

会议于6月4日在马里兰州银泉举行。

MDMA是一种合成化合物，可以唤起欣快感并提高能量水平。它已被批准在澳大利亚有限使用，用于治疗创伤后应激障碍（PTSD）和抑郁症。

几十年来，位于加利福尼亚州圣何塞的非营利性组织多学科迷幻研究协会（MAPS）一直在进行MDMA临床试验，并在全球范围内开展药物合法化运动。该协会的商业部门，圣何塞的Lykos Therapeutics，已经制定了一个MDMA治疗方案，包括一系列心理治疗课程，以及由两名治疗师组成的团队管理MDMA的三个课程。该公司表示，这个想法是，MDMA本身不是一种治疗方法，而是帮助人们向他们的治疗师敞开心扉，了解可能难以面对的创伤性事件。

在向FDA提交的申请中，Lykos引用了两项临床试验1,2其中共有约200名创伤后应激障碍患者接受MDMA或安慰剂治疗。超过80%接受MDMA治疗的患者的症状有显着改善。当研究人员在6-24个月后对这些参与者的一部分进行随访时，这种效果似乎持续存在。

但FDA的科学家自己对Lykos的研究有一些担忧，他们认为这些研究缺乏关键的心理和生理安全数据。一个主要的担忧是，参与者和他们的治疗师几乎总是可以分辨出他们是否接受了MDMA或安慰剂。美国食品和药物管理局（FDA）在会议前发布的一份报告称，这些数据“难以解释”。

“事实是，你不能让这些研究失明，”FDA精神病学部门主任Tiffany Farchione在会议上说。2016年，MAPS和FDA就一项协议达成一致，其中未参加试验的独立评估员将评估每个人的精神进展。但FDA工作人员和咨询委员会仍然担心人们对接受药物的期望会影响他们对药物的反应。

其他问题包括大约40%的试验参与者在试验前服用了非法MDMA，这可能会使样本产生偏差。许多人在最初的试验和随访之间寻求其他治疗方法 - 包括迷幻药 - 这表明他们的症状可能持续存在，他们的改善可能并不完全归因于MDMA。

咨询委员会成员的许多问题都集中在心理治疗的作用上。Lykos已经开发了一种治疗方案，该方案将与药物一起给药。但FDA不对治疗进行监管。它能做的最多就是确保监督药物给药的医生提供一些治疗。

Lykos的方案赋予治疗师在如何对待客户方面有很大的自由裁量权，这让一些委员会成员担心，试验参与者可能会根据他们是否接受药物或安慰剂而获得不同的治疗体验。他们指出，一个好的治疗师可以使无用的药物看起来有效，并且没有办法将这两种效果分开。小组成员还担心治疗师将如何接受培训，并呼吁制定强有力的法规，以保护人们在药物影响下免受临床医生的虐待。

Farchione说，她希望咨询委员会能够帮助该机构解决这些问题，特别是考虑到许多其他公司正在研究FDA最终需要评估的迷幻疗法。“我认为我们正在开辟新的领域，我们希望正确地建立它，”她说。

马萨诸塞州波士顿的非营利性组织临床和经济评论研究所（Institute for Clinical and Economic Review）的一份报告进一步引发了人们的担忧，该研究所分析了医疗程序，报告称，在初始试验中经历不好的人被劝阻参加后续研究。Lykos在委员会会议上否认了这一点，FDA正在进行调查，该调查将在对药物做出决定之前结束。

“我对委员会的投票感到非常震惊”，纽约市西奈山伊坎医学院的精神病学家雷切尔·耶胡达（Rachel Yehuda）说，他没有参加委员会。“这非常令人失望。”她说，专家们在八小时的听证会上提出了一些好的观点，特别是关于接受治疗的人的安全。她希望FDA能够找到解决这些问题的方法，而不是简单地否认这种药物。“我希望我们从委员会的智慧中吸取教训。FDA预计将在8月发布决定。

Lykos在一份声明中说：“虽然我们对投票感到失望，但我们致力于继续与FDA合作，在未来几周内对我们的[新药申请]进行持续审查。