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GDDN：疾病富集和药物优先排序分析平台

已有 520 次阅读 2026-6-13 19:44 |个人分类:科普|系统分类:科普集锦

GDDN：疾病富集和药物优先排序分析平台

组学和下一代测序平台改变了我们对生物学的理解。基因组学、转录组学、表观基因组学和蛋白质组学即使在单细胞分辨率下，也提供了关于基因组、基因表达、调控和蛋白质动态的关键信息。这彻底改变了遗传研究和临床应用。全基因组或靶向测序在癌症诊断中常被执行，以指导特定治疗。乳腺癌中的 BRCA1/2 筛查、肺癌中的 EGFR 突变、用于免疫治疗的 PD-L1 基因调控以及肌钙蛋白诊断是一些最成功的临床例子。

尽管临床取得了成功，组学数据的定量后下游分析仍具挑战性。生物医学研究中最关键的两大挑战是解读大量靶点的生物背景和制定有效的治疗干预策略。目前广泛使用的方法和工具很少能够独立解决上述任务。开放靶点平台（OTP）提供了靶病关联和药物优先排序的综合套件。然而，OTP 考虑了独特的目标-疾病对。因此，发现流程侧重于单个关联，而非多个基因的综合贡献。类似地，DisGeNET 也关注单个基因-疾病对。GDIdb 是一个数据库，用于根据已知的基因-药物相互作用和预测的“可药物”来识别可能调控基因集的药物。DrugCentral、DrugBank和 ChEMBL数据库将疾病或基因靶点与药物联系起来。因此，缺乏一种系统化的方法将基因集（源自各种组学技术）先与疾病，再与药物关联。

为了填补这一空白，More等人开发了 GenesetDiseaseDrugNetwork（GDDN）资源（图1，https://cbdm-01.zdv.uni-mainz.de/shiny/piyusmor/GDDN/）。GDDN 提供了一种综合方法，用于统计学上将功能相关的基因集与疾病联系起来，并识别和筛选潜在药物候选。GDDN 的 Web 服务器建立在公开可得的知识之上。它基于生物医学记录中的基因和疾病注释，以及经过验证的药物-靶点相互作用和药物适应症信息。GDDN 将能够对来自组学研究的基因和蛋白质集合进行功能解读，并通过利用这些基因与疾病之间的关联来发现潜在的药物候选物。

图1 GDDN网页服务器实现的图形表示

参考文献

[1] Piyush More, Jean-Fred Fontaine, Vincent ten Cate, Philipp S. Wild, Miguel A. Andrade-Navarro. GenesetDiseaseDrugNetwork (GDDN): a web server for disease enrichment and drug prioritization bioRxiv 2026.05.22.727145; doi: https://doi.org/10.64898/2026.05.22.727145

以往推荐如下：

1. 分子生物标志物数据库MarkerDB

2. 细胞标志物数据库CellMarker 2.0

3. 细胞发育轨迹数据库CellTracer

4. 人类细胞互作数据库：CITEdb

5. EMT标记物数据库：EMTome

6. EMT基因数据库：dbEMT

7. EMT基因调控数据库：EMTRegulome

8. RNA与疾病关系数据库：RNADisease v4.0

9. RNA修饰关联的读出、擦除、写入蛋白靶标数据库：RM2Target

10. 非编码RNA与免疫关系数据库：RNA2Immune

11. 值得关注的宝藏数据库：CNCB-NGDC