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干细胞技术卡在最后一公里
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见习记者 姜天海
干细胞技术的临床应用代表着未来医学发展的一大方向，其中承载着多种疑难杂症解决的希望。
然而近年来，从研究到应用的最后一公里，干细胞技术的发展走得并不顺畅。究其原因，不仅是因为公众对干细胞研究的不了解，也有立法规范上的不明确，更有人打着干细胞治疗的旗号牟取利益。
干细胞技术在我国是否已经成熟？脐带血是否能包治百病？除了骨髓和脐带血之外，是否还有更好的干细胞来源？
12月初，在北京举办的首期“中国科学报社干细胞媒体沙龙”就对这些问题进行了深入的解读。
脐带血治百病？
一直以来，市场上都存在着“一个脐带血可保一家人”的说法，“脐带血包治百病”的宣传也使本就不了解干细胞技术的老百姓更加困惑。
对此，法国医学科学院外籍院士、国家干细胞工程技术研究中心主任、中国医学科学院血液学研究所教授韩忠朝向《科学新闻》记者解释：“脐带血是含有造血干细胞的，但说什么病都能治是不科学的。它主要适用于儿童白血病、再生障碍性贫血、免疫缺陷和遗传性疾病的治疗。”
根据临床数据显示，脐带血的造血干细胞往往在数量上“不给力”。
据了解，对应1公斤体重的人需要使用2.0×107的脐带血有核干细胞，而一次性脐带血存储的有核细胞仅为3.0×108左右。这也就意味着，一份脐带血造血干细胞仅能够支持体重在15公斤左右的患者。
“由于脐带血中的造血干细胞数量有限，因此主要适用于30公斤以下儿童，否则治疗效果会比较差。”韩忠朝表示，“一般的大夫不会采用脐带血作为首选，而是选择外周血或父母骨髓来源的干细胞。”
而且，如果是自身患有的先天性疾病的人，那么即便储存了脐带血也不能用于治疗。例如遗传性白血病患者，就不能用自己的脐带血干细胞进行移植手术。
“任何一个治疗手段都是有局限性的。”中国医学科学院血液学研究所儿科学教授、儿童血液病诊疗中心主任竺晓凡强调。
造血干细胞是发现最早、且使用历史最长的干细胞技术。早在1956年就已经成功开展了第一例骨髓移植手术。
但随着干细胞研究的进一步深入，研究人员却发现，脐带血并不是造血干细胞的主要来源。骨髓、外周血、胎盘中也含有数量巨大的造血干细胞。“按数量分析，它们大概有脐带血中造血干细胞的8~10倍。”韩忠朝表示。
现在，我国干细胞领域的专家正在将研究重心转移到另一个干细胞“新星”。
“变废为宝”的间充质干细胞
在安全性已经过考验的成体干细胞中，还有一大代表——间充质干细胞。它不仅更加高效安全，而且也更加符合人类的伦理认知。
早在20世纪90年代，研究人员就在骨髓中发现了间充质干细胞。但随着研究的深入，人们发现这一类干细胞几乎存在于人类身上的所有组织、器官，不仅含量丰富、易分离，而且免疫原性低，可以变废为宝。
“它是继造血干细胞之后，另一类在世界范围内广泛应用的干细胞。”韩忠朝介绍道，尤其是在胎儿出生时附属的围产期组织，如胎盘、脐带中特别丰富。
目前，间充质干细胞所涉及的适应症已达到130多种。这就意味着，130余种既往药物治疗无效或者效果很小的疾病，有望通过这种手段治愈。
据中国人民解放军307医院全军造血干细胞移植中心主任陈虎介绍，间充质干细胞主要具有以下几大功能：首先是组织分化的能力。在体外可以诱导成脂肪细胞、骨细胞、神经细胞等，不仅可以进行创伤修复，治疗发育不全症、组织退行性疾病，还可以抗衰老。其次就是进行血液病、骨髓移植的造血支持。
它还有一个重要的功能是免疫调节。这就好比细胞社会的“社区居委会”，负责调控各个细胞之间的矛盾。这个特性可以用来治疗免疫异常类疾病，如移植物抗宿主病（俗称排斥反应）、重度炎症反应等。
在干细胞移植中，发生重度排斥反应就可能夺取患者的性命。但间充质干细胞可以诱导免疫耐受，从而减轻排斥反应。
陈虎及其团队在全球首次利用供者的间充质干细胞及造血干细胞进行了联合移植，使急性排斥反应从53.3%降到11.1%，慢性排斥反应从28.6%降到14.3%。
特别是围产期组织，不仅增殖分化能力强，而且免疫原性也比较低，是除了胚胎干细胞以外，增殖分化能力最强的干细胞。
“最关键的是，这种干细胞是‘废物利用’，是符合伦理的，这与在胎儿身上直接取是不一样的。”而且，韩忠朝还提出了它的另一大优点，“胚胎干细胞直接用在人身上会长瘤子，但围产期干细胞直接使用就是安全的。”
“卡”在最后一公里
目前，中国在干细胞整体研究和应用方面排名紧随美国，在骨髓、脐带和胎盘干细胞研究方向的论文数量和质量甚至位列世界第一。
但由于目前国内关于干细胞的政策法规尚不明朗，中国的干细胞技术在走向市场时，却反而放慢了脚步。在中国干细胞新药审批尚且为零的时候，美国、韩国、加拿大、澳大利亚早已批准上市了8种干细胞新药。
美国批准的3项干细胞治疗费用高昂，一例就可能要达到数百万元。韩忠朝介绍，这主要是因为美国多采用增殖分化能力有限的骨髓间充质干细胞，“传代培养到第6~8代就培养不下去了”，但是脐带胎盘、围产期的间充质干细胞则可以传至30多代。也就是说，美国从18~36岁健康男性身上采集的骨髓，要想分离传代到脐带间充质干细胞同样代数的细胞，需要汇集50个人的骨髓细胞。
“50个人身上骨髓细胞的安全性本身就比一条脐带差，成本高是肯定的了。”陈虎分析道。
他指出，科学也逐渐证明，脐带胎盘、围产期的间充质干细胞确实在很多方面优于骨髓间充质干细胞。但是国外很多公司早就投入到骨髓干细胞的技术中，因此只能继续走下去。“但是，最终能用于临床成为药品的，我相信肯定是脐带或胎盘的干细胞。”
中国科学家在围产期、脐带胎盘干细胞方面的原创性研究成果已经走到了世界前列，基本领域内所有相关专利都来自中国。因此，抓住机遇，厚积薄发，形成造福百姓的新药疗法，是当前最迫切的需求。
但是干细胞应用的最后一公里却受到种种限制。
早在2006年，韩忠朝的科研团队就开始向国家药监局申请脐带间充质干细胞注射液批号，但至今毫无进展。
“我们现在积累了很多干细胞的技术产品，只待国家开放政策。”韩忠朝恳切地说，“科技部、发改委、基金委对此提供大量支持，但因为要用到人身上，卫计委和药监局相对保守。这边国家支持，那边注册、审批又无路可走”，体制机制上的限制都导致干细胞技术的推广和应用遭遇困境。
“国家没有政策，行业没有引导、没有标准、没有法规、没有指导原则，不知道怎么申请，不知道怎么检测，不知道怎么审批。”陈虎举出的这一串“没有”和“不知道”，也道出了很多中国干细胞研究人员夜不能寐的无奈。
“幸亏干细胞制品有人种的限制，否则国外的干细胞治疗药物可能早就进入中国市场了，中国的干细胞研究局面也绝不会是现在这样。”陈虎说，“老是讲国家原创性成果，现在胎盘、脐带的干细胞研究就走到前列，我们却没有力量促进它进一步前进，眼看着就要错失发展的机遇。”■
《科学新闻》 (科学新闻2014年12月刊 科学传播)
https://blog.sciencenet.cn/blog-85876-857096.html
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