• 研究背景

创新药物的高强度监管虽为守护患者安全所必需，却也在药物可及性与产业创新之间埋下了张力。在公共医疗体系下，控费需求与价格规制目标交织——既要通过降价提升药物可负担性、实现患者与药企间的价值公平分配，又可能因利润空间压缩导致企业选择性上市，反而限制患者获取。随着精准医疗时代来临，这一博弈更添维度：个性化治疗虽能改善疗效，却伴随研发成本攀升、定价上涨及潜在的市场分割风险，甚至可能成为规避竞争的工具。

近日，意大利布雷西亚大学经济与管理系的 Rosella Levaggi 博士及其合著者在 Pharmacy 期刊上发表了一项研究，系统梳理了不同定价规则对药品支出与可及性的复杂影响。

• 研究概述

本研究通过构建一个可适配药物特性与信息集变化的统一分析框架，系统比较了信息不对称与患者异质性条件下的各类定价机制。研究从完全信息对称的“第一最优”基准出发，逐步引入不确定性、信息非对称及患者特征差异等现实约束，考察成本效果阈值、价值定价、参考定价及准入协议等主流方案的运行特征。

研究发现，理想状态下的第一最优解可通过谈判实现患者获益与产业利润的公平分配，但现实中信息壁垒使该方案难以施行。成本效果阈值机制虽能降低决策不确定性，却可能导致定价趋近阈值上限，且无法反映真实生产成本；若企业预判到监管者的患者群体限制策略，可能通过选择性上市来维持高价。价值定价方案中，边际价值定价虽具控费优势，却可能抑制创新激励；平均价值定价更利于促进创新，但价格水平较高；适应症分级定价在疗效差异显著时更为适用，但企业可能策略性地利用个性化信息分割市场以规避竞争。

最优解图

针对疗效不确定性的管理准入协议虽能加速药物上市，但风险分担设计若过于激进则难以实质降低支出。研究揭示了一个核心困境：监管者在信息劣势下若优先保障可及性，往往面临不可持续的高价；若严控价格，则可能牺牲部分患者获取新药的机会。不同定价规则在激励创新、控制支出与扩大可及性之间存在难以调和的权衡，而企业对疗效异质性信息的策略性运用进一步加剧了这种张力。

• 讨论与结论

价格监管面临可及性与资金价值的根本权衡。信息不对称下，药企通过策略性上市攫取创新收益，支付方控费常以牺牲患者用药为代价。成本效果阈值、价值定价等工具在信息壁垒下效果有限，风险分担协议更添不确定性，国际参考定价亦难实质降价。其核心症结在于信息非对称，需探索兼顾公平与效率的新机制。

经合组织 (OECD) 国家近五分之一医疗支出用于购药，因此药品价格攀升对公共医疗体系构成可持续性质疑。当前药物活性成分日益个性化，虽提升疗效却推高创新成本。在此背景下，监管需在静态效率 (创新价值公平分配) 与动态效率 (维持研发激励) 间寻求平衡。研究表明，若仅考虑患者群体间响应异质性，基于价值的定价是有效工具；一旦纳入信息不对称，各定价方案的价值分配差异甚微；再考虑疗效不确定性，适应症分级定价虽能实现有效患者数量，却常将药物全部经济价值让渡给企业；绩效准入协议或可实现更公平分配，但支付方需谨慎设定返还阈值。综上所述，信息非对称是问题的核心，支付方应在定价架构中正视这一现实，并探索兼顾公平与效率的新机制。

阅读英文原文：https://www.mdpi.com/2226-4787/12/2/50

• Pharmacy 期刊介绍

主编：David J. Wright, University of Leicester, UK

期刊主题涵盖药学服务及临床药学实践、药学教育与培训、药物信息学、分析学及相关技术、药物经济学、法律法规等药物及医疗卫生领域多个方面。目前期刊已被ESCI (Web of Science)、PubMed、PMC、Embase等多个数据库收录。

2024 Impact Factor：1.8

Time to First Decision：22.9 Days

Acceptance to Publication：4.6 Days

期刊主页：https://www.mdpi.com/journal/pharmacy