生命科学和生物技术对医药的影响是多方面的,此处不谈传统制药业在新药研发领域的全面影响,即药物靶点从生理或随机寻找到系统性发现与验证。仅就生物技术对药物形态的改变来说,主要有三个提升:
1)重组蛋白。蛋白药物的发现依赖于几大发现,首先是中心法则的确立,其次是基因工程(主要是限制性内切酶)的发现,在其次就是PCR和蛋白表达系统的优化;
2)单克隆抗体。这无疑是一次重大飞跃,特别是对肿瘤病人来说。因为很多控制肿瘤生长的靶点都是酪氨酸激酶受体,这一类受体没有特异的化学抑制剂,单抗则很好的解决了这个问题;
3)细胞治疗。现在主要的应用还是原生细胞的宿主间移植,比如骨髓干细胞。将来对于肿瘤,血液疾病,免疫缺陷疾病,以及一些轻度的组织损伤,细胞治疗将会
发挥更大的用处。细胞治疗要解决的问题很多,其中重要的有细胞来源,细胞培养技术,副作用,免疫排斥反应等问题。
当然生物技术对医学诊断的推动也是非常大的。当前的胎儿诊断,肿瘤蛋白标记物诊断等,将来的个性化医疗,都是很大的提高了医学的水平。
写于2008年12月16日
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新药开发策略思考的阶段总结