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您关注的生物与医学领域近期确实有重要突破。以下就这两项进展补充具体信息:
1. 细胞衰老逆转新机制
关键发现:北大团队在《Cell》发表的研究揭示,通过靶向组蛋白H3K9me3修饰(一种表观遗传标记),可重启衰老细胞的染色质开放性,恢复部分干细胞特性。
技术路径:使用小分子抑制剂定向清除“表观遗传垃圾”,使老年小鼠的肝脏、皮肤细胞生理年龄逆转约30%,且未观察到癌化倾向。
意义:该研究为开发延缓器官退行性疾病的药物提供了新靶点,论文中提及的候选化合物已进入临床前安全评估。
2. 基因编辑疗法Exa-cel日本获批
治疗原理:通过CRISPR-Cas9编辑患者造血干细胞中的BCL11A基因,重新激活胎儿血红蛋白合成,替代缺陷的成人血红蛋白。
临床数据:在日本三期试验中,95%的β地中海贫血患者脱离长期输血,镰状细胞病患者疼痛危象减少90%。
应用现状:该疗法2023年已在美、英获批,本次日本获批后将成为亚洲首个商业化CRISPR疗法,单剂治疗费用约2800万日元(医保谈判中)。
关联进展
麻省总医院同期发表基于碱基编辑的 “表观遗传沉默”疗法,可精准关闭致病基因而不破坏DNA双链,临床前显示更高安全性。
我国“十三五”重大新药创制专项已布局 衰老干预药物 研发平台,首批候选药预计2027年进入临床试验。
如需查询原文或具体技术细节,建议访问《Cell》期刊官网及日本PMDA(药品医疗器械局)公告页面。
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GMT+8, 2026-2-13 12:48
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