药用植物是人类繁衍生息的关键保障之一。大约在六万年前，尼安德特人就已经开始使用药用植物来对抗疾病。中医药、阿育吠陀、阿拉伯和伊斯兰医学、传统的马来医学，被认为是全球主要的传统医疗体系。在19-20世纪，植物化学和药理学技术推动了青蒿素、阿司匹林、吗啡、长春碱、紫杉醇等药用植物天然产物作为临床药物的应用。然而，药用植物的药效成分含量低、种质资源混杂、质量良莠不齐等问题极大制约了其开发和临床应用。

为了突破该瓶颈，科学家们应用多组学策略研究药用植物分子遗传学机制，包括药用植物种源鉴定及药效物质性状的遗传成因。其中，由陈士林团队提出的本草基因组学研究体系、日本RIKEN研究所的Kazuki Saito提出的Phytochemical genomics、美国国立卫生研究院资助的Medicinal Plant Consortium都是通过整合多组学数据（如基因组、转录组、代谢组等）研究药用植物药效物质合成和调控的遗传规律。

药用植物分子遗传学研究根据正向遗传学和反向遗传学原理，将多组学数据应用于药用植物个体、群体或突变体中，追溯药用植物进化轨迹，定位药效物质和关键表型性状的基因，解析其遗传机理。例如，黄花蒿、丹参、红豆杉、人参、栀子、紫苏等基因组揭示了这些药用植物在驯化或进化过程中基因变异与药效物质形成和积累的联系。同时，药用植物分子遗传学研究还包括药用植物天然产物生物合成研究，如大麻素、秋水仙碱、甘草酸、薯蓣皂苷元、黄芩苷等天然产物及其中间体生源途径的全解析。除此之外，药用植物分子遗传学亦关注生物及非生物胁迫对天然产物积累的重要影响。在黄花蒿、长春花和丹参等药用模式物种中，MYB、bHLH、AP2/ERF、WRKY和bZIP等转录因子家族成员在其活性成分生物合成时空调控中发挥着关键作用。

在应用层面上，构建和筛选核心种质资源，并通过分子辅助结合常规育种技术手段可以加速药用植物优良品种的选育。药用植物天然产物含量低可以通过代谢工程技术，利用微生物或植物底盘进行异源生物合成，重建代谢途径，实现绿色生产。

本文内容来自Cell Press合作期刊The Innovation第3卷第6期，以Commentary发表的“Herbgenomics: Decipher molecular genetics of medicinal plants” 。