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单基因遗传疾病的基因疗法
周丽娟1,2,王京春1*,高宏斌1,赵东平1,2
1. 中国科普研究所,北京100081
2. 中国科学院科技战略咨询研究院,北京100190
摘要 基因疗法是全球突破性技术之一,在单基因遗传疾病治疗中已取得突破性进展。阐述了不同的基因疗法策略、载体和基因编辑技术的特点,综述了脊髓性肌萎缩症、Leber先天性黑蒙2型、血友病、β-地中海贫血的发病机理、临床表现、基因疗法的开发进程以及临床试验情况。目前,上述4种单基因疾病的9种基因疗法已分别取得美国食品药品监督管理局突破性疗法资格、欧洲药品管理局的优先药物资格或者已经批准上市。基因疗法的研究还面临着许多挑战,但随着科学研究的深入和科学技术的不断发展,将有更多的患者获得治疗。
关键词 基因疗法;脊髓型肌萎缩;Leber先天性黑蒙2型;血友病;β-地中海贫血
(责任编辑 傅雪)
http://www.kjdb.org/CN/Y2020/V38/I15/89
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