一、引言：从概念到现实

传统新药研发长期面临周期漫长、投入巨大、成功率偏低的困境，行业流传的“三个十定律”——十年时间、十亿美元投入、不到百分之十的成功率——成为压在创新药企身上的沉重枷锁。而人工智能的介入，正在悄然改写这一局面。

2026年，西湖大学与合作机构联合研发的盐酸伊司特韦片（艾普司韦）获得国家药品监督管理局附条件批准上市，用于成人轻型、中型新型冠状病毒感染治疗，成为国内首款AI辅助研发获批上市的创新药。该药物从项目立项到完成临床试验仅耗时三年半。这标志着国内AI制药正式走出实验室概念阶段，进入真实商业化落地周期。

二、AI制药的赋能成效

1. 研发效率显著提升

AI在药物研发多个环节展现出显著的提效能力。数据显示，AI可将临床前靶点筛选、化合物优化环节的研发效率提升2至4倍，降低30%以上的无效试错成本。具体而言：

• 靶点发现：传统靶点筛选依赖科研人员人工梳理文献与比对数据库，周期较长且易遗漏隐性关联。AI通过整合基因组数据、蛋白质互作网络、电子病历及海量科研论文，可快速挖掘潜在靶点。AI赋能后，药物靶点筛选周期可由数月压缩至数日。

• 分子设计：生成式AI使药物研发从“优化现有分子”向“从零创造新分子”转变。英矽智能利用生成对抗网络设计出多款结构新颖的抗肿瘤候选分子，相关管线已进入临床研究阶段。

• 临床前研发周期：AI可将新药临床前研发周期压缩至1年左右。英矽智能首款全流程AI设计的创新药，仅耗时18个月便完成从靶点发现到临床前候选化合物提名。

2. 临床阶段精准提效

AI在临床试验运营管理中也展现出明显优势。依托AI患者画像精准匹配、临床风险智能预警、试验方案优化等功能，新药临床试验入组周期平均缩短30%至50%。AI发现分子的I期临床试验成功率达80%至90%，高于传统药物52%的历史平均水平。

3. 商业化进程加速

随着技术落地，AI制药产业商业化进程不断提速。目前行业主要形成三大商业化落地形态：平台授权与联合研发、自主管线研发、技术服务赋能。跨国合作持续升温：石药集团与阿斯利康达成17.7亿美元合作，英矽智能与武田制药敲定超6亿美元战略合作。2026年上半年，38款创新药获批上市，其中国产创新药31款、占比超80%，创新药对外技术授权交易额超过1000亿美元。

三、现实局限与挑战

然而，热潮之下，AI制药的落地仍面临多重深层次挑战。

1. “生成越多，失败越多”的验证鸿沟

清华大学药学院创始院长丁胜提出了一个令人警醒的观察：AI生成分子的速度越来越快，但药物研发后续环节的失败率并没有随之下降。相反，“生成得越多，失败的越多”，AI效率提升背后，可能意味着更多需要验证的假设和更大的资源消耗。

AI可快速批量生成候选分子，但实验室湿实验、临床试验的验证通量远跟不上AI计算速度，大量优质候选分子积压、落地受阻。数据显示，约六成AI驱动新药研发可通过一期临床验证，但二期、三期成功率大幅下滑，三期临床通过率仅约10%。

2. 数据困境：质量、孤岛与合规

高质量训练数据匮乏与数据孤岛问题是行业面临的首要挑战。优质蛋白质相互作用、抗体结构、临床级生物数据储备不足，分子数据库、临床记录、真实世界证据分散于各类平台，无法形成有效数据合力。

药物研发数据，尤其是失败数据，具有高度商业敏感性。国内药企一般愿意拿出早期、公共、基础性数据共享，但那些更具价值的专有数据在企业实验室、医疗机构内互不相通。不同大型三甲医院可能有上百个业务系统，数据标准并不一致；持续采集患者院外3至5年乃至更长时间的随访数据，更是一项难题。

正如临港实验室数据科学中心首席科学家陈荣华所言，应通过全国优势医学力量协作，尽可能获取真实的人类生物样本和疾病数据，再结合AI等技术深入理解疾病机制。

3. 算法可解释性不足与“黑箱”问题

深度学习模型的决策过程缺乏透明度，难以向科研人员、临床医生解释其预测依据，既影响行业对AI技术的信任，也成为监管审批的主要障碍。纯数据驱动的模型易产出统计学合理但生物学无效，甚至存在安全隐患的分子。

4. 干湿实验脱节

AI在虚拟环境中设计的“理想分子”，往往因溶解度、代谢稳定性等问题在湿实验中失败。若实验结果无法及时回流至AI模型进行优化，AI技术就只能成为“一次性设计工具”，无法实现持续迭代升级。构建“计算预测、实验验证、数据反馈、模型再优化”的完整闭环，是行业亟待解决的核心课题。

5. 监管与人才瓶颈

AI制药的发展面临监管范式待完善和复合型人才短缺的双重制约。在药品生产质量管理、药物警戒等领域，AI仅能作为辅助工具，关键决策必须由人工把控。AI人机协同、跨系统数据流转、智能辅助决策等新型应用模式，对传统行业监管体系提出全新挑战。此外，既懂IT、又懂BT和药物研发规律的人才严重不足。

四、未来之路

1. 打通数据闭环，构建可信数据生态

AI模型的优劣最终取决于喂养它的数据质量。下一步的竞争焦点会从“谁能用AI筛选分子”转向“谁能建立高质量的湿实验数据闭环和临床反馈体系”。未来需要建设医疗健康可信数据空间，依托联邦学习、安全多方计算等隐私计算技术，实现“数据可用不可见、用途可控可追溯”。

2. 深化“干湿一体”的研发模式

推动AI技术与自动化实验室深度融合，构建“设计—合成—测试—学习”的闭环体系，将研发迭代周期从“周”压缩至“天”。将AI应用贯穿新药研发全链条，而非局限于特定场景或单一任务。

3. 将疾病机制理解与分子设计紧密结合

目前AI辅助药物设计仍多在针对已知靶点寻找药物分子。未来，应把搞懂疾病机制与设计优化药物分子紧密衔接起来，借助AI找到的新机制、新靶点，催生全新的药物研发逻辑。AI制药真正颠覆性的突破，在于解码复杂疾病系统的能力，而不仅是药物合成的效率提升。

4. 构建适配AI的监管体系

随着AI推动新药研发不断提速，探索构建适应AI技术发展的药物审批和监管模式已迫在眉睫。应坚持与时俱进和审慎监管并重，持续优化审批和监管规则，做到监管不缺位、创新不减速。同时，需要药企、监管机构、技术机构三方协同，搭建适配AI研发模式的监管标准、验证体系与治理机制。

5. 培养复合型人才

完善医工交叉人才培养机制，为行业输送兼具临床认知与算法能力的跨界人才。鼓励高校院所与药企、AI企业结成创新联合体，将真实药物研发问题引入课程、课题和实训平台。

五、结语

AI正在重塑药物研发流程，并推动其向高效、个体化、精准的方向发展，但尚未大规模改变整个制药行业的基本运行方式。艾普司韦的成功属于个案，并不代表AI制药已经全面成熟。AI无法完全替代科研人员，AI与生物实验、临床医学深度耦合，才是产业长期发展方向。

未来三到五年，AI将越来越普遍地进入药企研发流程。评价AI是否真正改变药物研发，不能只看生成了多少分子、节省了多少时间，更应看它是否提高了研发成功率，是否带来了更好的临床效果，以及最终是否让患者获益。

支持单位：