在彻底关上病毒载体基因疗法的大门后，辉瑞（Pfizer）并未放弃对“治愈型”技术的追求。这一次，它将筹码押在了更精准、更具平台潜力的“碱基编辑”赛道。

一、 辉瑞的“回马枪”：锁定Beam肝病管线

根据近日 Beam Therapeutics 披露的年度财报及最新公告，全球制药巨头辉瑞已正式行使选择权，获得 Beam 一款未公开名称的肝病碱基编辑候选药物的全球独家授权。这一决定意味着双方自2022年启动、为期四年的研究合作，正式进入成果兑现阶段。

• 研发重点： 该项目利用 Beam 专有的肝脏靶向脂质纳米颗粒（LNP）技术递送碱基编辑组件，旨在从分子层面“修复”致病基因，实现根本性治疗。

• 分工与权益： 辉瑞将全面接手该资产后续的开发、生产制造以及潜在商业化工作。

o 在1/2期临床试验完成后，Beam 有权支付行权费，将合作模式升级为全球共同开发与共同商业化。

o 届时，双方将按 65%（辉瑞）和 35%（Beam） 的比例分摊成本并共享利润。

二、 战略大掉头：从“传统基因疗法”到“碱基编辑”

辉瑞此次“精准入场”的背景颇具深意。就在去年2月，辉瑞在其血友病基因疗法 Beqvez 获得 FDA 批准不到一年后，意外宣布终止商业化，并全面清理所有基于 AAV（腺病毒相关病毒）载体的传统基因疗法管线。

为何主动“弃旧迎新”？

安全性与精准度： 传统基因疗法（基因添加）更像是在基因组中“空投”一个功能基因，整合位置相对随机；而 Beam 的碱基编辑更类似于“基因文字编辑器”，可以精准修改 DNA 序列中的单个碱基，在理论上降低脱靶风险，提高安全性与可控性。

递送系统进化： 辉瑞在新冠 mRNA 疫苗研发中积累了成熟的 LNP 技术平台，这与 Beam 的 LNP 递送体系高度协同。相比复杂且成本高昂的病毒载体体系，LNP 在规模化生产、成本控制及供应链管理方面更具优势。

三、 钱粮充足：Beam 获 5 亿美元“弹药”驰援

在宣布与辉瑞达成合作的同时，Beam 也为资本市场注入了一剂强心针。Beam 宣布与全球投资机构 Sixth Street 达成一项最高可达 5 亿美元的战略融资协议。

• 资金用途： 主要用于推进其核心产品 risto-cel（用于治疗镰状细胞病）的商业化准备。Beam 计划最早于 2026 年底前向 FDA 提交生物制品上市申请（BLA）。

• 财务前景： 在这笔非稀释性资金支持下，分析师预计 Beam 的现金储备可支撑其运营至 2029 年中。这意味着，在核心产品实现商业回报之前，公司已构建起相对稳健的资金安全垫。

四、 政策东风：FDA 开启“量身定制”审批通道

辉瑞的果断出手，也与监管环境的变化密切相关。就在本周（2月23日），FDA 发布了关于“可能机制框架”的指南草案。该框架旨在为罕见病领域的基因编辑和 RNA 疗法建立更加灵活的审批路径：

• 打破临床规模限制： 对于患者基数极小的超罕见病，不再强制要求大规模随机对照试验。

• 强调机制合理性： 只要治疗机制在科学上具有充分生物学合理性，并且能够通过高质量的小规模研究验证疗效，FDA 可基于机制逻辑给予加速审评或批准。

从“全面撤退”到“精准出击”，辉瑞在细胞与基因治疗（CGT）领域的战略路径已愈发清晰：告别重资产、回报不确定的病毒载体模式，转向更具平台化潜力和可扩展性的基因编辑技术。

随着 Beam 核心产品 risto-cel 迈入上市冲刺阶段，以及双方合作的肝病项目逐步明朗，碱基编辑技术距离真正重塑人类疾病治疗范式，或许已经不再遥远。

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