CAR-T细胞疗法早期是用于癌症治疗，就是利用基因工程对T细胞进行改造，增强其对目标细胞的清除能力。自身免疫疾病存在特定类型的免疫细胞，如果能选择性清除，能产生特定疾病的治疗效果。

12月11日一个著名演员周海媚不幸去世，引起人们对系统性红斑狼疮的关注，系统性红斑狼疮是一种典型的自身免疫性疾病。属于自身免疫疾病的还包括，牛皮癣、类风湿关节炎、多发性硬化、甚至1型糖尿病也是。自身免疫性疾病简单说就是免疫系统把身体自身成分当成病原发生攻击导致的疾病。

自身免疫性疾病（autoimmune disease，AID）是指机体免疫系统对自身成分的免疫耐受被打破，从而攻击自身的器官、组织或细胞，引起损伤而诱发的一类疾病。一般而言，健康的免疫系统应处于一种动态平衡，促炎反应和抗炎反应相互作用，共同维持免疫稳态。在理想状态下，免疫系统可以通过中央耐受和外周耐受来维持对自身抗原和无害环境因素（过敏原、共生菌群等）的无反应性。在病原体入侵或自身细胞变异的情况下，免疫系统启动，开始识别并清除这些致病因素。成功地消除后，免疫系统将再次恢复到免疫稳态。然而，如果机体不能有效地实现免疫稳态，持续的免疫过度活跃或抑制，则可能导致自身免疫病或癌症的发生。

最常见的自身免疫性疾病：

▉ 桥本甲状腺炎

桥本甲状腺炎，是免疫系统攻击产生甲状腺激素的细胞，导致甲状腺功能低下。桥本甲状腺炎症状包括：甲状腺肿大，颈部前部肿胀、体重增加、疲劳、抑郁、关节和肌肉疼痛、怕冷、心率减慢、月经过多或不规则。女性发病率比男性较高。

▉ 系统性红斑狼疮

系统性红斑狼疮，是一种累及皮肤、关节甚至内脏器官的炎症性结缔组织病，多发于女性。系统性红斑狼疮常见症状包括：蝶形皮疹、光过敏、肌肉和关节疼痛、疲劳、发热等。

▉ 类风湿性关节炎

类风湿性关节炎是最常见的慢性自身免疫性疾病之一，其特征是手、足小关节的多关节、对称性、侵袭性关节炎症。类风湿性关节炎常见症状包括：关节疼痛、压痛和肿胀、关节僵硬、体重减轻、乏力、虚弱。女性患病率是男性的2-3倍。

▉ 1型糖尿病

1型糖尿病是自身免疫系统攻击胰岛β细胞，从而破坏导致胰岛素分泌绝对减少，从而出现高血糖的一种自身免疫性疾病。好发于儿童、青少年时期。常见症状是口渴、多饮、多尿、多食以及乏力消瘦、体重急剧下降等症状十分明显。

▉ 炎症性肠病

炎症性肠病，是一种长期、特发性肠道炎症性疾病，主要包括克罗恩病、溃疡性结肠炎。炎症性肠病常见症状包括：胃痛、腹胀、持续性腹泻、便血、体重减轻、乏力、腹腔疾病。成年人炎症性肠病发病率约1.3%。

‘It’s all gone’: CAR-T therapy forces autoimmune diseases into remission (nature.com)

工程免疫细胞使15名曾经使人衰弱的自身免疫性疾病患者重获新生，没有新的症状或治疗。这些结果带来了希望，即这种被称为CAR-T细胞疗法的方法有朝一日可能会扩展到各种其他疾病，这些疾病是由流氓免疫细胞推动的，这些免疫细胞产生针对人体自身组织的抗体。

根据12月9日在加利福尼亚州圣地亚哥举行的美国血液学会会议上公布的数据，所有15名参与者（每人患有三种自身免疫性疾病中的一种）自治疗以来一直保持无病或几乎无病。第一批参与者在两年多前接受了治疗。

这些成功虽然是初步的，但都是令人激动的，费城宾夕法尼亚大学的肿瘤学家Marco Ruella说。“我们都很兴奋，”他说。“潜力很大。”

CAR-T疗法利用称为T细胞的免疫参与者。从接受治疗的人身上取出T细胞，经过基因工程改造以产生称为嵌合抗原受体（CAR）的蛋白质，然后重新引入人体内。在许多疗法中，T细胞被定制来识别一种称为B细胞的免疫细胞产生的蛋白质。当重新引入时，CAR T细胞将靶向B细胞进行破坏，这是治疗由异常B细胞引起的癌症的有用特征。

B细胞还通过制造攻击健康组织的抗体来驱动一些自身免疫性疾病。2019 年，研究人员发现，识别 B 细胞的 CAR T 细胞减轻了患有类似于狼疮的疾病的小鼠的症状，狼疮是一种影响多种器官的自身免疫性疾病1.

大约在同一时间，德国埃尔朗根大学医院的研究人员正在建立自己的CAR-T中心，以提供癌症治疗。在该中心的一次会议上，一位风湿病学家向癌症专家询问了一名患有系统性红斑狼疮的年轻女性的建议。她的几个器官正在衰竭;她的医生估计她活不了多久了。这位年轻女子坚持要他们尝试一些新的东西。

该团队想到了小鼠研究，但不愿在人体中进行尝试。CAR-T疗法可能会产生严重的副作用，接受者必须首先接受强化化疗，杀死许多现有的免疫细胞。“一开始我们很害怕，”团队成员Fabian Müller说，他是埃尔朗根 - 纽伦堡弗里德里希 - 亚历山大大学的肿瘤学家，在圣地亚哥会议上介绍这项工作之前的新闻发布会上。那个女人坚持要他们试试。

Müller在会议上报告说，第一位参与者以及随后的其他人经历了相对轻微的不利影响。Erlangen团队最终使用这种方法治疗了另外两种自身免疫性疾病：系统性硬化症和特发性炎症性肌炎。成功仍在继续。

此后，其他小组也采用了这种方法，并报告了类似的结果。本月早些时候，另一个团队将第四种自身免疫性疾病称为重症肌无力添加到成功列表中2.研究人员开始怀疑最终名单会有多长。“我们才刚刚开始，”在波士顿马萨诸塞州总医院设计针对癌症的CAR-T疗法的Marcela Maus说。“可以做很多事情，这在十年前是不可想象的。”

然而，在现阶段，尚不清楚这种成功在多大程度上归功于CAR-T疗法，而不是杀死许多参与者预先存在的免疫细胞的化疗，Ruella警告说。这可能有助于消灭错误的B细胞。

现在，穆勒陷入了梦幻般的微笑，因为他惊叹于他所看到的显着康复：例如，这个在接受治疗前努力走路10米的人，现在经常在镇上步行10公里。“这些年轻人花在医生身上的时间比和朋友在一起的时间还多，”他说。“他们会把他们的早餐描述为一把药丸，他们只是塞进去。

“一切都过去了，”他说。“从医生的角度来看，这几乎是最令人高兴的事情。