新药通常需要10到15年才能开发出来，耗资数亿美元，成功率只有百分之几。最大的障碍之一是通过人体临床试验。许多在动物研究中显示出希望的化合物，当申请人类中使用时会遭遇失败，因为它们要么被证明无效，要么引起不可接受的副作用。

Stem cells could help uncover new uses for drugs (nature.com)

药物是否安全用于人类有没有简单手段？一种特别有用方法是尝试将现有药物应用于非适应症。因为这些药物已经被证明可治疗一种疾病，首先被证明对健康人和病人都是安全的，所以只需要确定它们也能有效治疗另一种疾病，并且在使用时不会出现并发症。

日本大阪Towa Pharmaceuticals正在采用一种新颖方法来测试已推出的产品对治疗其他疾病的功效。通常，这种测试需要在动物中确定其药理作用，但对人类疾病的外推总是不确定的。

Towa总裁Itsuro Yoshida说。“使用诱导多能干细胞来探索药物潜力并确认疗效，使我们在速度和成功率方面都具有优势，利用这种工具发现的一些重新确定适应症的老药正在开发过程。”

Towa研究人员希望通过使用诱导多能干（iPS）细胞来加速药物重新定位过程，这是日本的一项发现，允许从患者身上回收的干细胞重新编程为许多不同的细胞类型。

高级运营官Osamu Uchikawa说：“使用我们基于iPS的药物重新定位平台，我们希望将新药推向市场，成为那些无法治愈的人的希望灯塔，特别是在医疗需求未得到满足的中枢神经系统疾病中。

“我们正在研究使用溴隐亭治疗家族性阿尔茨海默病。这是在与京都大学iPS细胞研究和应用中心共同开发的成功计划之后，使用来自该疾病患者的iPS细胞，“内川说。“溴隐亭有许多用途，包括抑制催乳素和生长激素的过度分泌，以及用于改善帕金森病的状况。对于阿尔茨海默氏症，我们希望防止认知功能以及行为和心理症状的恶化。”

Towa正在创新的另一个领域是疾病诊断。通常，当患者开始出现症状时，他们才被诊断出患有疾病。如果能够在疾病表现出来前发现它们，将导致更高的治疗成功率和更好的生活质量。通过其子公司Protosera，Towa在大阪启动了一项健康测试服务，根据血液样本中的标志物筛查疾病风险。

“除了成熟的结直肠癌标志物外，Protosera正在开发各种疾病的风险标志物，”Protosera科学研究和业务发展总经理兼执行副总裁Hidehisa Tachiki说。“我们的测试产品将很快包括胰腺癌，胆道癌，痴呆和类风湿性关节炎等的测试，这些测试是使用Protosera专有的Blotchip-MS血肽分析技术开发的。”

肽生物标志物检测传统上使用凝胶电泳进行，凝胶电泳是一种耗时的顺序过程，可分离血液中的蛋白质。Blotchip-MS方法基于凝胶电泳和基于激光的质谱方法，该方法使用Protosera开发的芯片快速处理大量样品，从而实现快速肽层分析和同时测量多个肽标记物。

“我们使用这种技术开发了一种用于测试结直肠癌风险的试剂盒。这是一种基于血液分析，不需要饮食限制或粪便采样，“Tachiki说。“我们专注于开发针对诊断选择不佳的疾病的新检测技术，并通过健康维持和早期发现（特别是癌症）为改善治疗结果做出贡献。”

Towa目前正在参与与大阪国际癌症研究所的联合研究项目，以确定与成人T细胞白血病和淋巴瘤发病相关的生物标志物，并开发相关的测试技术。它还在大阪国立脑心血管中心的开放创新实验室开设了专门的研发设施。到目前为止，Towa一直在收集医疗数据，以调查来自植物的化合物紫杉醇的潜在防痴呆作用。

2022年，该公司在大阪的KENTO创新园NK大楼开设了另一个研发设施，Protosera的研发设施已搬迁到该大楼。Towa现在正在考虑在KENTO进行一项队列研究，利用Protosera的技术来检测生物标志物。

这两个创新的例子反映了Towa不断改善患者护理的理念。“我们将继续在现有框架之外的新领域接受大胆的科学挑战，例如通过iPS药物发现重新定位药物和开发新的疾病风险测试，”吉田说。“通过这种方式，我们将通过为各种状况提供产品和服务来增强我们对生活质量和健康预期寿命的贡献，无论是健康、症状前疾病还是疾病。

Towa不断寻求提高其制造工艺和产品质量。在其生产设施中，它正在开发一种不对称合成反应方法和连续流动合成，以提高制造稳定性。该公司还开创了配方技术，例如口服崩解片，这些片剂比传统药丸更容易患者服用，但在制造过程中足以接受相同的加工处理。

“我们应用最新技术来提高产品质量，”吉田说。“我们通过增强设施和设备来不断升级产品，同时加强和简化我们的研发职能。