aBIOTECH重磅 | 重塑基因编辑！AI设计的OpenCRISPR-1首次在植物中实现高效定向诱变与引导编辑

生成式人工智能的飞速发展，使得基因组编辑核酸酶的“从头设计”成为可能，以OpenCRISPR-1为典型代表，不仅为自然演化形成的CRISPR系统提供了开源备选方案，更有效拓宽了技术应用的自由实施（FTO）空间。但是，目前该类人工设计编辑系统在植物领域仍缺乏全面系统的功能验证。

近日，美国密苏里大学Bing Yang教授团队联合合作者在aBIOTECH 发表了题为“AI-Designed OpenCRISPR-1 Enables Efficient Targeted Mutagenesis and Prime Editing in Rice”的研究论文。该研究报道了在水稻（Oryza sativa）中开发的、经单子叶植物优化的OpenCRISPR-1基因组编辑生态系统，并对其进行了系统性验证。

通过靶向水稻OsSWEET感病基因家族，作者证明OpenCRISPR-1在水稻愈伤组织和稳定的T0代植株中均支持高效的多基因靶向编辑（复式编辑），突变频率最高可达100%。深度测序表明，OpenCRISPR-1的突变谱与化脓性链球菌Cas9（SpCas9）高度相似，有利于产生可预测的功能缺失等位基因，从而赋予水稻对白叶枯病的广谱抗性（图1-3）。

为构建完全开源的平台，作者整合了AI设计的开放骨架sgRNA（OpsgRNA），该骨架在多个靶位点上均能保持极高的编辑效率。此外，通过工程化改造，作者开发了基于OpenCRISPR-1的引导编辑系统OpenPE6c，进一步扩展了该工具箱。在水稻原生质体中，OpenPE6展现出了与经典SpCas9-PE6c相当的精准编辑效率，同时显著减少了非精确副产物的产生，表明这种AI设计的核酸酶具有更高的保真度（图4-5）。

研究结果证实，OpenCRISPR-1是一个功能丰富、性能优异且公开获取的植物基因组高级工程平台，为全球精准作物育种的发展提供了一个透明的框架。

本研究核心创新点：

• 首个AI重塑的植物基因编辑生态系统： 成功将AI从头设计的开源核酸酶OpenCRISPR-1引入水稻，建立了经单子叶植物优化的全新植物基因组编辑平台，极大拓展了全球作物的“运营自由度”（FTO）。

• 效率拉满，突变率高达100%： 针对水稻OsSWEET基因家族开展了高效的多基因靶向编辑。无论是在水稻愈伤组织还是在稳定转基因的T0代植株中，其突变频率最高均可达到100%。

• 精准抗病，媲美传统经典工具： 深度测序证实，OpenCRISPR-1的突变谱与传统的SpCas9相似，能精准产生可预测的功能缺失等位基因，使水稻获得广谱的抗白叶枯病能力。

• 全开源工具箱的强力升级（OpsgRNA+OpenPE6c）：创新整合了AI设计的OpsgRNA骨架，在多靶点中维持高效编辑。成功开发出引导编辑系统OpenPE6c，在保持与SpCas9-PE6c相当的高精确编辑率的同时，显著减少了非精确副产物，尽显AI设计的高保真度优势！

• 助力全球精准育种“民主化”： OpenCRISPR-1的成功验证，为植物基因组工程提供了一个高效、通用且完全公开透明的公共获取平台，将有力推动全球精准作物的创新育种与技术普及。

引用本文：

Gupta A, Ahuja R, Liu B, Adero M, Pham DT, Frommer WB, et al. AI-Designed OpenCRISPR-1 Enables Efficient Targeted Mutagenesis and Prime Editing in Rice. aBIOTECH 2026:100054.

https://doi.org/10.1016/j.abiote.2026.100054