6月2日下午基本是在第一分会听的报告,主要是关于创新药物和非专利药的。第一场是johnson & johnson 的一位老先生Dr. Kafrissen,是强生北美医药的chief scientific officer,也是公司管理层的成员(member of management board),他的演讲题目是phaseⅢB/Ⅳ临床研究的关键,说实话听不大懂,大概讲了一些研究计划制定的strategy和后期对市场开发的准备如确定治疗中的定位和用户定位什么的。给我印象深刻的是他给出的一组新药研发的数据,以前单知道新药研发成功率低,在临床各期都有很大比例被毙了,所以平均下来研发成本现在高达billion dollar,令我没想到是Kafrissen 指出即使在成功上市的新药中也只有20%的才能获得达到或超过投资的回报。想想还真寒,这还真不是一般公司顶得住的。这令我回想起第二天一个创建生物技术公司的speech,就举例提到一些以一两项技术或是新药创建的新公司,在经过几轮融资发展后,有些在二三期临床通过后接受大公司的投资控股甚至并购,之后收益蛋糕被大公司横切一大块,但创始人却也抽身而出,获益不浅;有些公司新药在二三期通过后放手一搏,失败了前期投资者血本无归。这也算是种赌博吧。
第二场的的演讲者给我留下很深的印象,是位50岁左右的女士Grace Wong,来自澳大利亚,穿的是民族服装,我一开始还以为她是澳大利亚本地人,会后交流才知道她是中国人,不过3岁就离开中国了。她在好几家生物技术、制药公司做过研究方面的工作,包括知名的genentech和阿斯利康。她的演讲题目是AK-1 for radioprotection and AK-2 for protection against viral infection. AK-1、AK-2是他们命名的新的cytokine,她发现AK-1能在细胞被radiation 辐射后保护正常细胞,而导致非正常细胞死亡,这个效果有可能能应用在放疗的辅助治疗上;AK-2、AK-8可以选择性的导致病毒感染的细胞死亡,同时能保护正常细胞不被病毒感染,而且他们发现这种效应对广谱的病毒都存在。她成立了一家名为Actokine Therapeutics的 公司,可能是出于对新发现的保护,她在演讲过程中每当有人进来想拍照时,她总是提醒“No photoes”。
之后还是回到分会一听了两个报告,一个是“promises and challenges of next generation Drug-device combination products”,不了解的领域;一个是“ophthalmic Drug development: From concept to phaseⅢ drug candidate-a case study for a biotech start-up company”,是一个由科研转向市场的例子,演讲者Dr. Liang是一家公司的executive vice president,也是哥伦比亚大学的兼职教授,发现了一种旧的化合物对造成红眼pink eye的各种病原(细菌、真菌、病毒)都具有广谱的杀灭效果,他们在调查了市场后发现这个新药主要有几个优势,一是目前市场上治疗红眼的FDA批准药物只有寥寥几种,二是对比药效,已有药品大多药效针对一种或几种病原,尤其缺乏对病毒引起的pink eye的疗效。目前已进入phaseⅢ研究。在演讲中给我印象深刻的是Dr. liang对FDA对他们在新药审批和临床研究中的起到的作用的很高评价,对他的团队科研转向产业,经验不足下,FDA对审批每一步的详细指导,比如由于他们的新药是一个已有的化合物,FDA已有临床前的许多数据,所以他们公司可以节省很多时间精力和成本;又如一期临床的项目很多,但不需要全部完成就可以提前进入二期临床研究,这样一旦后一期临床失败,可以节省资金浪费。