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罕见病、孤儿药与人类担当:圆锥角膜治疗的抉择过程

已有 1390 次阅读 2019-7-8 10:45 |系统分类:科研笔记

 我当时最想采取的方案是滴眼液,试图想办法参与到他们的实验组里。

对罕见病的药物开发,我在创新研究的圣地SPRU访学的时候,知道英国和西班牙的学者在开展这方面的政策研究。他们试图找到一条合适的路径,站在促进人类共同体共同福利的道德高度,来促进这方面的研究进展。SPRU专门有个团队在做医药创新政策研究,我在SPRUhost就是这个团队的领导。

一种药物开发成本是巨大的,药物开发成本不是药物本身的成本。除了药物成本,还包含研发成本。药物研发实际上是试错过程,可以说是one-in-a-million-shot。而所有的失败,都是沉没成本,而最终成功的,也许就是那么一个很平常很简单却真的很管用的东西。但发现这个平常简单却管用的过程却历尽千辛万苦,这千辛万苦而沉没的成本,后来都转移到平常、简单却管用的最终产品中的。但最终产品本身的制作,却不是很困难,成本也不高。为了保护原创,人们用专利来保护这些药品的独家开发权,而且,因为常见病病例比较多,用药多,均摊一下,沉没成本也就随着用量的增加而单位成本减少,即使有专利成本在内,一般人也是消费得起的。但罕见病病例少,罕见病的药物不可能生产很多,沉没成本均摊到单位产量中,还是很高,会使这些罕见病人难以承受。

大概因为针对罕见病的药物产量不是很大,针对某种罕见病的药物开发种类单一,没有同类产品,这类药物有个惹人心疼的名称:孤儿药。负责任的政府会给开发罕见病药品的厂商一定的减税补贴等政策倾斜,鼓励药品开发商开发针对罕见病的药品。因为这种政策倾斜,开发成功的药,就取得一种特别的地位,人们把他称之为“孤儿药品地位”。美国FDA给获得孤儿药品地位的医药开发公司提供为期七年的减税和专有权,旨在鼓励医药公司研究与开发治愈罕见疾病的的医学产品。美国食品和药物管理局(FDA)认识到制药公司缺乏开发罕见疾病治疗的动力,于是建立了孤儿产品开发办公室。 FDA的这个分支机构通过行使19831月孤儿药法赋予的权利,为那些致力于治疗罕见疾病的公司提供激励措施http://mp.weixin.qq.com/s/j5Wj9eOC3YKdzVTElytG-g

儿子没有得罕见病的时候,总觉得哪些病,哪些病有没有药可治和自己毫不相干,但晴天真的有霹雳,罕见病也真的离我,或者离你也不遥远。他就在某个角落里潜伏着,猝不及防地就袭击着路过的我,也袭击着路过的你和他。所以,尽管这种病患病率不高,我们也应该给出这种疾病以尽可能好的治疗方案,患病得人再少,也是我们人类的成员,我们不能把他们放弃,就正如我们不能放弃我们患了不治之症的亲人一样。

说是美国FDA专门建立了孤儿药产品开发办公室,我不知道我们中国有没有相应的机构。把涉及到少数人的人类疾患,也当做政策的一个不可缺少的方面,来认真做,是大国情怀,大国担当,甚至可以说是人类担当。我强烈呼吁我们国家应该从政策上支持罕见病的药物开发。我不知道我这个弱小的女子在此发出的呐喊,是否有人会听,但作为一个母亲,我却不得不大声疾呼,为了人类的共同福利,请抛开经济算计,尽可能支持罕见病的药物开发。 

按照http://mp.weixin.qq.com/s/j5Wj9eOC3YKdzVTElytG-g及其原出处https://www.aao.org/headline/topical-treatment-keratoconus-gains-orphan-status这种治疗手段是一种非手术、非激光处理的角膜交联治疗手段,仅每日用其滴眼即可达到交联手术的效果。我一直试图弄明白这种治疗手段的原理是什么样子的,所以,查了查公司的背景,知道这是一家制作给药系统的公司,想着可能是按照角膜地形图,精确设计给药部位和给药剂量的治疗方案。这样的话,如果所用的材料和角膜同质,而且能够完全融合,那么在角膜薄的地方,加厚角膜,并使其完全平滑,反光投射如正常角膜一样,可能不仅仅至于交联的效果,视力提高也是完全有可能的。但这种方法的关键变量就是给药部位和给药剂量,能达到完美的效果吗?

我想起上海交大的金拓教授,他也是做给药系统的,多年前我们一起出差,他详尽地给我介绍过他的产品,记得他好像也要在美国开一家类似的公司,就请他帮忙看看可靠与否,金拓教授对治疗原理是及其信任的,对同业能达到临床应用试验的程度,也是非常钦佩的。所以,他给那家公司的技术负责人写了一封信,看看能否让中国人加入试验组,可惜对方没有回信。我们最终不得不放弃这一疗法。

 



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