鲁白：谢谢大家今天来参加圆桌会，很高兴有机会向大家来介绍葛兰素史克中国研发中心。首先我来介绍一下葛兰素史克　（ＧＳＫ）中国研发中心，药物开发部分请管小明博士介绍。

    ＧＳＫ中国缘起自GSK最早做的一个决定：把研发的一部分放到中国。自2007年开始，从一个人逐步发展到拥有各种研发能力，包括小分子的筛选部分、生物部分、化学部分、运营部分，ＧＳＫ中国研发中心至今已有400多人，三大药物研发部门主要分布在上海和新加坡。上海的两个部门，分别做神经退行性疾病和神经免疫性疾病的药物研发，在新加坡是神经通路的研发团队。药物研发过程包含前期研发和后期临床产品开发链，前期药物研发部在神经系统和神经免疫学疾病方面做研究，这是我们的主要部门；同时还有一个团队在进行所有疾病药物研发后期的临床实验，这个临床研发团队不仅仅局限于神经科学，它涵盖包括癌症、心血管疾病的各种疾病；地区分布上，也不仅仅局限于上海，在北京以及其他地方都有，所以说葛兰素史克中国研发中心有相当大的药物研发规模。从研发的角度上来看，整个葛兰素史克公司也是全球最大的制药公司之一。

GSK是一家拥有一百多年历史的全球性药物研发公司，总部在英国。GSK资深领导层做了这样的决定，把中国作为继英国、美国之外的第三个药物研发的大基地，这就意味着今后会有相当大的发展。

    研发中心在中国建立之初是一个小小的研发部门，（现在已经达到４００多人）。研发中心在四年的时间里取得了一些成绩。在这里我们有一些可以量化的指标，比如，四年里，我们已经有8个优选化合物， 6—7个临床侯选化合物，有两个进入临床一期，一个处于临床二期。在这么短的时间里取得这样的成绩，在药厂中是罕有的,也是非常值得自豪的成就。

    为什么会取得这些成就，我想有一些要归功于总部的战略思想，更多的是中国研发中心自己的一些做法。从总部的战略思想上有两点：一个叫做End-to-end，药物开发从靶点开始最后到临床三期，到新药注册。由一个部门负责到底，可以避免部门之间的扯皮。另一个是地方授权，研发中心自己做决定，而不只是一个执行机构，而且每当产生了一个决定以后，总部提供非常好的支持，所以这两点是我们取得成功的优势。

    研发中心分三个药物开发部门：ND(神经退行性疾病)、NI（神经免疫性疾病）和NP（神经通路）。在这三个部门之前是新靶点机理研究，即做探索性的基础研究，是对做新药开发原创研究重要的一块。后面两块是临床开发部门和临床转化部门。药物很多实验都是在动物身上做出来，真正做到人身上需要有一个转化过程，因此有一个很重要的临床转化部门，还有临床开发部门（三期报批）。

    每个部门有一个中央部门的核心支持，核心支持包括很多技术平台，技术平台领导人就是钟忠博士。这就是我们的整个研发结构。

    再给大家介绍一下药物开发基本的过程，首先要找到一个药物的靶点，筛选出和靶点起作用的小分子，所以有一个先导化合物。首先我们要有一大批的靶点，然后找到小的分子能够作用在靶点上，然后先导化合物到临床候选化合物的过渡，这个过渡经过临床前期药代动力学和药物毒理学实验以后到临床侯选化合物，然后就是一期二期三期。当然真正的临床通过报批要到病人手里还有一段时间，但是我们进度的趋势是非常快的。

    在研发中心里做了一系列软性的举措，主要体现在四个方面：第一，大力倡导科学技术的创新，包括员工研究的创新，也包括跟外界大学研究单位的合作的创新，所以科研中心鼓励支持各方面的创新工作，葛兰素史克始终觉得新药开发最关键的是原创性的创新。

    葛兰素史克中国研发中心有一个比较好的有远见的整体战略部署，而不是急功近利，短见的要出成果。战略部署的关键是怎么样做是跟人家不一样的，这是被反复强调的。因为世界上有很多大药厂，在竞争环境里最重要的是怎样发挥自己的优势跟人家做的不一样，所以研发中心非常强调整体战略部署。

    另外，非常强调企业文化，葛兰素史克的企业文化讲求实效，又充满激情，因为公司不想把一个企业变成员工由于为了赚钱而工作，而是想把员工进取的事业心和员工绩效结合起来，希望员工每天到公司来上班都是觉得每天都在追求自己向往的事业，而不是就为了上班和赚钱，所以这是葛兰素史克所倡导的企业文化。

    葛兰素史克同时是注重人才培养，鼓励青年的事业发展。人才培养方面，从这边出来的年轻人都会有这样的说法，在这里每天都学到很多的东西，也有训练的机会，这是公司创造的机会。我们主要是强调这四个方面，也是研发中心四年的经验。

　　GSK的创新有一个长远的历史，至今总共已有5位科学家获得诺贝尔奖。Henry Dale是很早期的诺贝尔奖获得者，他因为在神经刺激的化学传导方面的研究成果获得了诺贝尔医学奖。

GSK是数个公司并起来的，其中一个公司叫做Wellcome，它把相当一大部分钱变成基金会，这个基金会在英国是专门做研究的，基金会里有很多杰出的科学家，最早就是Henry　Dale。

在Wellcome研究实验室工作的John Vane和另外两位科学家因在前列腺素和相关生物活性物质方面的发现获得诺贝尔医学奖。

　　在Burroughs Wellcome 公司工作的George Hitchings 和Gertrude Elion，以及曾经在Wellcome 基金会和Smith Kline　（史克） & French 实验室工作过的James Black 共同获得了诺贝尔医学奖，表彰他们对药物治疗重要原则方面的研究发现。所以GSK是有强调原创研究的传统的。

    葛兰素史克中国研发部到了上海以后在很短时间就建立了基础研究的工作。自然杂志给中国所有研究单位根据他们在《自然》上发的文章来进行排名，前面排的都是清华、北大、中科院的研究所，前５０名里，药厂只有葛兰素史克。我们在很短的时间里发了很多的论文，包括Nature Medicine、免疫学最好的杂志Immunity，还有几篇美国科学院的院刊，已经发表有30多余篇的文章。

    这是一个相当多元化的团队。有相当一部分的海归，主要来自美国高校机构，美国生物制药公司以及其他国际大药厂，这些是我们比较资深的科学家。领导团队的成员一般都有15到20年的国际学术和制药界的经验，还有一大批是从中国招来的年轻科学家，占了55%，所以这个团队是混合的，有国内的，有国外的，有经验丰富的，也有年轻人，因为年轻人很有闯劲，使得葛兰素史克研发中心产生了特有的文化。

    怎么样来营造鼓励创新的氛围呢？葛兰素史克研发中心采取了一系列的活动，有一个活动叫做FIRST，是一种鼓励青年人才研究创新的活动，想法是来自于谷歌，让青年员工有一部分时间做自己提出的课题。每个人提一个想要做的科学方案，大家互相竞争，设有一个评审委员会，请比较资深的科学家来筛选，最后筛选的得奖的科学家，不光给他奖励，还给他基金，让他花一部分时间来做。让每个人做他自己最擅长的，他最喜欢的工作，也是他最能够创造价值的工作。

    今天上午GSK创新日活动主要是为了奖励中国科学家在中国做出的有世界水平的科学发现，希望能够营造一种崇尚创新，崇尚原创研究的科学氛围，来推动中国生命科学人才的培养，所以这就是GSK创新日的宗旨。

    同时，葛兰素史克研发中心还支持各个地方的创新教育，包括清华大学生命科学讲坛，北大“人生与事业”讲座系列，还有北师大中国高等教育论坛，谈高等教育改革、培养人才怎么样为现在的企业服务，这个想法很好，所以都也在做支持。这些是企业之外推动创新的一些做法。

    做药是非常难的事情，做神经系统药比一般的药物更难。为什么花这么大的努力来推动创新，创新看上去也许跟每天做的药物开发没有直接关系，但是创新的大环境是做出新药的基本条件。

现在请小明博士讲讲做药为什么这么难，我们在这样难的环境下怎么样通过创新来取得一些进步。

管小明：大家下午好，刚才鲁总已经介绍了GSK中国研发中心的大概情况，下面讲一些制药行业里的动向以及我们所碰到的挑战，以及中国研发中心的一些想法，一些战略方针和措施。

做药确实非常难，也耗资巨大，但是后面有一个动力，目的非常高尚，因为我们知道各种疾病都危害人类健康。随着社会的发展，寿命延长，生活不断改善，一些新型疾病、代谢性疾病和老年性疾病等和寿命有关的疾病日益增加，确实危害很多人的生命。很多这些疾病目前为止还没有好的药。现在我们的方向主要是针对几个神经系统重大疾病做研究。

首先讲一下生物制药业的趋势。首先传统药厂更加关注药物的安全问题，因为最近药物注册越来越严，对药物安全要求越来越高，现在有很多例子，甚至有一些已经上市的药因为问题又收回，牵扯到一系列的工作，所以这方面非常注意的。另外在研发成本和临床研究的周期上也非常重要，这个跟研发成本也有关系。

其次，小的新兴生物制药公司他们面临的是缺乏投资，因为投资风险也很大，很多投资人也不愿意投到这上面，所以他们要为此花很多精力为公司寻找出路，这也是一个趋势。

    现在大家虽然花很多时间和精力在做新药，但是真正实质上给市场带来巨大收益的突破性的药物非常少，大多数药只是在原本基础上，就是第二、第三、第四、第五有一些阶段性的改善，但是真正实质上的突破比较少。

    另外关于成本风险，特别是临床后期大家也很重视，研发越往后耗资越大，如果后面失败几个的话有可能公司就倒闭，所以对公司来讲压力很大。

    还有一个很特殊的，在知识产权保护方面，制药界是非常重要的部分，在它的专利范围之内确实受到保护，但是也有一个问题，一旦专利过期以后会形成非常大的效益落差，这种情况下公司如何平稳过渡这一关，这也是各大公司重视的方向。

    也是因为风险的关系，很多医药公司立志于投资一些机理比较清楚的遗传性非常见病。做药成功率很低，所以大家找新的出路，所以创新肯定是一条路，但是到底怎么做也是非常大的挑战。

    公司也意识到这个东西，不论是做制药还是做科学，光靠自己的力量是不够的，大家要寻求合作、并购，跟外面一起合作的机会，也包括技术外包和运作上的外包。企业跟很多学院和研究机构有很广泛的联系，大家都在寻找针对药物靶点和技术的合作机会，这个也是制药界当前的趋势。

    GSK中国研发中心主要集中在神经方面的疾病，我们主要集中在三个方面：一个是老年痴呆症，一个是帕金森病，还有一个是多发性硬化症。老年痴呆症和帕金森病都是跟寿命有关系的，随着人们生活质量提高，发病率越来越高。现在，在老年痴呆症开发过程当中，大部分药是围绕着Aβ的变性蛋白来研究，过去认为成功机率很大，但是现在效果并没有那么好，所以大家在寻找其他的机制。在帕金森疾病内，有多巴胺神经细胞的损伤，虽然左旋性－多巴等治疗手段是有效的，但是治标不治本，不能从根本上减缓病人的痛苦，而且短效，所以我们立志要找所谓治本的既有神经保护也有修复性的疗法，从根本上解决病人的痛苦，这个也是很难的课题。

    这张图主要显示了老年痴呆症和帕金森综合症对社会的经济效果。这种病人非常痛苦，会丧失生活能力，对本人有很大的负担，对社会和经济也有很大的负担。这张图显示，在美国一年耗资于老年痴呆症（直接和间接）可以高达一万亿美元。两个病的发展都是非常快，这是2005年到2025年，基本上从2200万增加到2800万，而且医疗费用也不断增加。现有药物只是一些对症的治疗，药效非常有限，而且不是长期的，所以现在一定要想出一些新的方法根本解决这个问题。现在世界上为止没有一个药是从根本上治疗这个疾病的。

    药物研究总体来讲是比较复杂的过程，是非常长远、耗资巨大的，神经药物方面更加复杂，这里有一张简单的图表，三年统计数据：美国FDA通过的药物是2007年57个，2009年90个，其中和神经科有关的病就更少，新型小分子更是少之又少。为什么这么难？第一是机理了解不是很清楚，第二是中枢神经系统找到所谓传统小分子的药是非常困难的事情。做药很重要的部分是动物模型，在动物身上建立模型。在这个领域里，对于人的疾病有判断性的动物模型可以说是没有，所以在这个情况下也增加了做药的难度。

    还有一个跟脑研究有关系的，正常人血液和脑之间有一个屏障，有正常的生理作用，但是对于做药的来讲就增加了一个负担，因为我们的药要到脑袋里才能作用，所以药如何通过血脑屏障又产生了困难。大脑是非常复杂的器官，有非常复杂的功能，可以想像这些药到了脑袋里真正起到药效以外还有可能会产生一些不良反应，甚至安全性问题，这个也是为什么很多药即使通过血脑屏障，但产生了一些副作用，最后也不能成为药。比如老年痴呆症和帕金森疾病，临床实验周期都非常长，成本也非常高，对整个制药界也增加了很多负担，所以这也是一些原因为什么成功率很低。

    成功率低并不反映这个领域没有发展，实际上刚好相反。如果看在神经科学发表的文章，随着时间的增加实际在非常快的增加，GSK中国研发中心也有30多篇的文章。但是神经方面药物并没有增加，而是在降低，所以形成了一些反差，说明神经药物的研究对整个制药界是很大的挑战。

    GSK中国研发中心主要有三个大的团队，分别研究神经免疫性疾病，神经退行性疾病和神经通路，另外还有一个很重要的部分是神经保护因子，它们互相之间都有连带关系。研发中心有一个非常好的End-to-end全程研发体系，还有，我们大家都在一起，互相之间的交流、互相之间的互补也是一个非常重要的原因，这也是为什么我们在这么短的时间取得这么多的成果的原因。

    创新是非常重要的，从各种不同的角度来看问题。学科之间有交叉，另外还有互相平衡，比如说疾病，帕金森疾病和老年痴呆症，以及舞蹈病和多发性硬化症，互相之间都有关系，从一个领域扩展到另外一个扩展，学术方面进行交叉，这个对我们来说也是一个有利因素。

制药的过程当中失败非常多，成功非常少数，为了增加成功的机率我们也想了一系列的措施，研发从开始投入很大的资金和力量到最后是非常小的一部分会有成功。这个当中有几个主要的环节，第一是从靶点角度，一个靶选的不好的话，后面产生药的可能性很小。如果药物不能达到作用的话，这里也会淘汰，就是有好的靶点，有好的药物，最后在人身上也不能有效。在靶点方面，我们现在尝试运用人体干细胞，利用技术平台来帮助。

另外，我们有一个跟学院和研究机构一起做的，寻找新靶点的机制，另外有一种所谓的表型筛选，就是利用疾病，跟疾病有关的表型来作为筛选机制，总体来说希望这三个措施使得我们有更好的靶点。

    另外中国研发中心在中国有很多优越性。今天早上两位生命科学杰出成就奖的获奖者的工作都是跟中药有关系。中药是一个有待开发的宝库，所以我们也愿意在这方面做出一些贡献。小分子的化学库是人工合成，中药是天然的，可能提供新的不同的化学结构，帮助减小在化学分子层面的淘汰率。还有血脑屏障，我们在尝试一些方法使化合物更容易进入大脑当中而达到效果。还有眼模型，眼睛就像脑袋的窗户，有些脑袋里的病变在眼睛里也可以发现。所以我们现在也想通过这个方式在临床上可以找到通过眼睛模式来判断临床效果的措施。另外通过影像学，有针对性的找到合适的病人来做临床测试，或在早期看这个机制在病人里有没有效果。希望通过以上所有的措施，能够增加我们成功的机会，来找到真正有价值的药物。

    药物研发里有一个很重要的就是所谓转化临床研究。可以说有两座山，一个是基础研究，一个是药物研发，他们各有侧重点，各有特性。基础研究可以描述表型，阐明机理，创建一些疾病的模型，而药物开发有靶点，临床侯选药物。我们只有建设一座桥梁把这两者之间联系起来，才能以创新达到科学发展的最前沿。这可以帮助我们更清楚地了解疾病的机制，建立更好的动物模型来开发新技术和寻找新的靶点。这个联系是在药物开发里非常重要的环节，也是我们着力于跟大家合作要找到新的思路，新的方法来解决（药物开发）这个问题。

    在GSK有很好的创新历史，有很多诺贝尔奖的获得者，但是GSK本身能力毕竟是有限的，所以利用外部的合作是非常重要的。为了更好的合作，我们也在尝试很多新的方法，比如我们有一个所谓的EDU，这是专门跟学院建立合作关系的部门，这是中国研发中心自己创造的一条路。另外，对一些技术项目评估以后，如果很好的话也可以通过ＢＤ部门引进。我们的合作对象是对药物开发有意向的专家，充分利用外部专家特长技术和理念。大前提是一种双赢的模式，必须要双方有这个动力才能达到，总体来讲我们愿意加强与外界合作，来共同解决研发过程中的难题。

    这张图举了一些我们在国内和国外的合作伙伴，包括清华大学、同济大学、香港科技大学、哈佛大学等等，通过广泛的跟学术界和学校之间的研究，想把最好的科学发现也应用到药物研制当中来。

    在广泛合作里还有一个非常重要的机制，就是跟各类疾病的基金会的合作。这些基金会，有它非常特殊的特征，比如这些基金会往往注重于某一种疾病，投入很大的一笔资金，有高度使命感，不要盈利，只要有利于病人，所以动力很大。积极寻找开发有效的治疗手段，对学校和制药公司是很有效的补充，有些疾病研究做起来很难，花很多钱不一定有很好的效果，所以基金会就帮助你铺路，帮你把动物模型做好，建立一些测试手段，寻找生物标记，投资早期生物制药公司，同时还可以跟多个生物制药公司合作，最后的目的是想把大家的力量集中起来解决药物研发的目标。

    这张照片是我们员工排成的GO GSK，这张是后期临床研究的同事。我们都很热爱我们的工作，如果真正做自己喜爱工作的话，工作就不觉得辛苦了。做药是非常艰难的过程，实际工作非常辛苦，但是我们的使命感非常强，大家热情很高。

    谢谢大家。

媒体问答：

媒体（医药经济报）：罕见病由于患病人群比较少，研发难度较高，投资风险也较大，所以很多公司都不做，但是我们看到GSK在这方面大量的投资，一直保持很好的兴趣，这么做的理由是什么？

鲁白： 罕见病人数很少，花这么大力量来投资这个药，最后回报也不是很高，为什么我们坚持做。除了社会责任感以外，还有一点非常重要，就是罕见病有一些机制跟常见病机制有相关之处，一旦把这条路开出来，我们在治疗罕见病过程当中可以学到怎么样来治疗复杂病的切入点。所以基本的计划是一个药先到罕见病人身上有没有作用，如果有作用了，安全性有一定积累以后，再把同样的药用在常见病病人身上，这样风险就会有所下降。所以我们开发罕见病药的第二个问题就是把目标最终放在非常常见的老年痴呆或者是帕金森综合症病人。现在至少有一两家跨国公司也开始做罕见病。

媒体：哪一年把罕见病作为研究重点的？

鲁白：两年前，GSK专门成立罕见病部门，这个部门投入了相当大的一笔资金，着力做各种各样的罕见病。

媒体：部门叫什么？

鲁白：罕见病部门，另一个动力是因为FDA对罕见病的特殊审批。

媒体：我是人民网的记者，我有两个问题。

第一，刚才管总介绍了中国研发中心把研究神经性疾病药物作为重点，这个是出于什么样的考虑，您刚才也介绍了神经生物学药的研发障碍有那么多条，GSK在研发方面有哪些方面的优势。

第二，中国研发中心有一个特有的EDU合作模式，与高校、科研院所进行合作，还有跟基金会合作，能不能介绍一下现在有哪些合作项目和成果？

管小明：神经科学确实在做药的方面非常难，GSK神经学研究放在中国，有多方面的原因。第一，从公司角度，GSK有非常悠久的神经科学研究的历史，尤其在英国和美国。现在GSK整个神经科学研发都到中国来。当初为什么选择在中国做神经方面的研究，这也与中国的新兴市场和科学家资源有关，研发中心创始人臧敬五博士本身就是神经科学家。

为什么这么难还做这样的东西？简单的说做药没有一个地方是容易的。神经退行性疾病方面要做本质性改变的药物，现在任何一个公司都没有，大家都还是在做，但是它的影响实在太大，全球性的病人越来越多，而且带来的危害也非常大。比如老年痴呆，社会影响和病人痛苦实在太大，所以尽管这个很难，大家还是努力去做。

 鲁白：稍做补充，很多媒体，很多人包括员工经常也会想一个问题，为什么GSK把研发重点放在中国，大概在五年前我就跟一个朋友谈这个问题，在中国做高科技的开发最怕一点就是知识产权，但最后还是决定来了。看来不是一个大问题。后来有各种各样的说法，一个是中国研发投资便宜，中国员工便宜，中国材料便宜，我可以简单讲一下，绝对不是，在中国的投资不比在英国、在美国少。

其实一个很重要的基本认识点是中国的科学这两年进步非常大，而且中国还有一个文化跟其他地方不一样，中国特别有企业家精神，愿意去闯，愿意去试；

还有一个是人才，所以从GSK战略考量主要从科学、从环境和人才几个角度来考虑。

还有一个是与时俱进。中国是一个大国，在中国经济崛起的大趋势下，谁早进入谁就会受益。中国在整个医药开发包括在整个世界经济里会起越来越重要的作用。

    再讲一下EDU，这个东西是非常特殊的，EDU不是局限在中国，还有在英国，在美国，在加拿大。为什么要做EDU的事情，因为我过去在NIH（美国国立卫生研究所）工作了十四年。在大学做科研的科学家想的一件事情就是怎么样发表文章，因为发表文章就可以申请基金，申请基金他的团队就可以继续存活，就可以继续竞争。而药厂就是想做药，这里有一个很大的鸿沟在里面。但双方专长上也是有一个互补，大学科学家比较容易做创新，比较容易根据科学发展找到靶点，但是他们没有能力把靶点变成小分子药物。而大药厂有一个完整的机构，长处是在药物筛选，长处在做独立药物实验和临床实验，如果把这两者互补起来，这样就是非常好的互补。

    有些科学家是著名科学家，发表一两篇文章对他来说已经不是特别重要，他更希望他的研究成果能够帮助病人，所以有兴趣开发药物。有了这个兴趣以后就比较好谈。还有一些科学家甚至已经做了初步探索，比如试了一下做小分子的筛选，试了一下做动物模型，像这样的科学家是我们最主要的合作对象，因为他有兴趣，尽管从药物开发角度还比较浅，但毕竟他自己做了一些，而我们缺乏的就是最科学前沿的靶点，所以这是一个互补工作。

    当然我们也有失败的，不是做得不好，而是药物开发肯定是有失败的。我们所采取的办法就是双赢互利，科学家通过科研中心最后知道这个东西用这个方法做是做不下去的，就可以采取别的方法，而科研中心也知道这个靶点有什么特性，今后类似靶点会遇到什么样的问题，所以大家是双赢互利的关系，有成功的，有失败的，也有现在正在做的，有加拿大的，有英国的，由美国的，积累了相当多的经验。

    EDU是我们学术合作的一种形式，我们现在有多种形式，最近出台了一个新形式，把我们自己的科学家派到大学常驻在那里，等于把我们一个小的团队全部建在这个学校里，这是另外一个相对较少见的做法。

中国研发中心最近签了好几个双向合作的合同，这些合同，具体就是做到哪一步，研发中心就投资多少，这也是为了大家共享成果，所以这个方法对大家来说都是双赢的做法。我们把这些叫做学术界的卫星单位合作，我们还会继续做。

科学创新日也是有这样一个目的，为了加强跟国内科学家的交流，寻找机会合作，也是希望通过这个方法一方面推动科学的发展，另外一方面推动转化跟药物开发的研究。

管小明：还有一个问题是疾病基金会，例如Michael J. Fox Foundation，Michael J. Fox是一个很有名的演员，自己得了帕金森疾病，所以用他的影响力建了基金会，我们与他们有很密切的合作，从靶点，从化学，从生物标记都有广泛合作，而且这是非常有效的，因为他们不是为盈利，只要能够把病治好，我们的合作是很愉快的。

鲁白：基金会有两种，一种基金会目的是要提高社会对疾病的认可与关注；还有一种基金会，在美国较常见，就是基金会的创始人往往自己非常有钱，但是自己亲人、家人得了这样的病，所以在他有生之年一定要想出办法来把这个病治好，在这样的情况下，他特别有动力，希望找到这么一种药。于是他就来找我们药厂，说有什么我可以帮助你做的。

我在纽约见到过一个企业家，亿万富翁，她女儿得了运动神经元疾病，这个疾病有三型。一型很早就有可能会死，二型是终生躺在床上，三型症状轻点就是坐轮椅，这个全美国只有两三万个病人，病人很少，很多人听都没有听过这个病。这位企业家就是通过她的努力去说服各个特别好的科学家，让他们来做研究，她又专门拿出钱来支持科学家做动物模型，做药物筛选模型，还专门出资支持两家小公司，开发新药。所以像这样的基金会是起到了桥梁作用，这是非常值得倡导的事情。

媒体：我是中国医药报的记者，药物研发过程是全链条的，中国科研中心临床不只是在中国做吧，全世界也应该在做，是吗？中国临床是审批国外备案的，能够做到同步研发吗，这样做可以很快做出一个结果吗？

钟忠：GSK中国研发中心在中国早期科研是局限于神经类药物，所以刚才管总和鲁总都讲到几个典型疾病，像老年痴呆、帕金森疾病，这些药物目标是全球性的药物，对这些药物的研发做早期临床是针对全球性市场，所以我们在中国做也可能在全球做，这个没有一个特别的选择。因为是全球的考量，所以很多工作比较针对于全球。

GSK有另外一个部门，一些是GSK在国外已经上市的药，因为前几年中国药物市场还是在一个发展的过程，前几年有一个不同的状态，在国外已经上市的药，病人已经受益的药在中国没有办法受益，对GSK来讲这是一块很大的缺陷想弥补的，所以这方面我们也是投入很大，目的就是把欧洲和美国已经上市的药，很多都是非神经类疾病的药，像肿瘤、心血管病、呼吸道传染病的药物尽快引入到中国来。

我们确实有一个目标，在最近几年内把团队做的非常强，就可以做到GSK不管哪个方面的药如果在全球上市的话，中国也争取尽快上市，这是很大的目标，这个目标确实不是一件很容易的事情，因为也是有很多困难要克服的，中国有很多条件要克服，包括在中国跟药监局的沟通，这些环节都要跟上才能做好，但是这是很大的目标。GSK有一个很强的信念，就是“以病人为重”（Patient focused)，我们希望中国的病人跟全球病人一样都可以受益。

媒体：刚才说到生物医药，现在生物医药是越来越专注于某一个细分，有明确的疗效，同时有生物标志物的研发，你们针对神经领域是不是针对某一种疾病也有生物标志物明确有效。

管小明：个体化医学已经是一个热题，老年痴呆不是一种病，是一组病，怎么样针对这些病人，是不是能够研究一种药可以治疗所有病人还是这个药针对其中某一部分特别有效，这个也是我们考虑的。在这个领域目前还没有成功的例子，但是你刚才提出的问题是很好的方向，大家也在考虑怎么样对症下药，这个是大家共同关注的。

媒体（新华网）：刚才说到GSK已经把研发中心放到中国，因为从中药里可以吸取很多这方面的精华。在这几年的研究当中，中医药对神经科的发展当中会有哪些突破性的进展，就是与西药相比有比较好的方面和局限性？

鲁白：中药里确实有好东西，但是，过去有些做法是不够科学的，我们一定要用现代科学的方法才能把中药里优秀的部分真正变成药。

一般的药除了有效之外还有两个基本的指标，第一就是单一化合物，第二是分子结构清楚，这是FDA审批药的基本条件。

FDA现在意识到中药这个东西有效，不能用死硬的政策，所以改了，对中药领域有了一个特殊的批准方法，除了有效之外，还要有物理学、化学和生物学的方法，也就是有一个说可以重复鉴定的指标，相当于一个标准化。这样从审批角度来看的。

    怎么来看中药？钟忠可以讲怎么样用药里的单体做成一个库，管小明可以介绍中药里的优势多靶点。

钟忠：从药物筛选平台来讲，中药很明显的资源就是天然化合物，怎样利用天然化合物是个难题，我们确实已经花了很多精力，包括也跟中国很多专家寻求合作，就是把很多中药里的单品收集过来建立一个化合物库，化合物部自己也做了很多筛选，把这些化合物介绍给GSK全球其他研发部门的同事，他们也很感兴趣，很多情况下他们觉得这些化合物对他们有启发，也是他们开发药的源头，这方面的工作已经开展了。

管小明：刚才提到多靶点，比如痴呆症，是一组病，是有多方面的因素产生的。如果想更有效地应对这种病，只针对一种机理可能只能起到一部分的作用。中医有其独特性，非单一化的不同配方，理论上来讲同时可以作用到多种机理，多种靶点。

媒体（光明日报）：不知道贵公司和世界其他大的制药厂之间有没有什么默契，比如避免在科研研发和生产方面人力财力物力之间的浪费，比如我参加过几次雀巢公司和瑞士诺华联合搞的研讨会，其中也涉及到老年痴呆这种病。如何预防这种病，像青蒿素诺华也在搞这个东西。大药厂之间会不会有这种默契，就是我们在搞这方面的研究，对方也在搞，或者我们避开他，或者有什么方法，或者采取丛林法则。

管小明：你刚才说的几种情况都有。

比如中国的研发中心，我们是在中国唯一一家专注神经学的跨国公司。但有很多常见病，你也做，我也做，这种情况有；但是互相之间的默契合作也有。刚才说到疾病的基金会，这个基金会专门立了一个项目叫做生物标记，临床研发非常追求的是有生物标记，早早跟他们探讨哪个有效，哪个无效，现在在病例里没有好的标记，靠任何一家药厂做都非常难。大家也意识到这一点，通过基金会大家一起合作，十几个药厂投资一起做，结果出来共享，这样会提高效益，这是非常好的，大家提高效益避免走弯路。最后的经济效益都反映到最后的病人身上，药厂节约了钱，病人也节约了钱。

当然为什么不能完全融合在一起，这是有自由的市场竞争。但在比较重大的疑难疾病上，靠自己微薄力量是不能解决问题的，所以这也是一个趋势，大家一起合作，有突破的话大家一起来处理。

鲁白：一个是竞争机制，竞争是基本原则，做科学，做商业，都一样。这个不能叫浪费，只有在竞争的基础上有淘汰才会出来好的东西，所以竞争是一定要的。我们在行业里也有一个基本的做法，叫做竞争前空间，这个空间里大家应该合作的。

媒体（医药经济报）：您认为在基础研究阶段采取合作方式更好，但是针对某种疾病靶点治疗方面竞争方式比较好？

鲁白：不是，讲基础研究，关于靶点方面也是有竞争的，特别是新的靶点的竞争，竞争里最重要的一条是知识产权保护，一旦拿下来就是要有知识产权保护，我讲的是竞争前的那一块空间，就是共享共益的，但投资巨大。生物标记是大家共同的，是推动整个领域进步的

媒体：但是据我了解各自不同研发机构也在针对不同疾病的生物标记各自在做，很少有合作的。

鲁白：生物标记大家有在合作，包括老年痴呆症和帕金森疾病，自闭症。

媒体：你们跟哪家合作？

鲁白：Michael J.Fox Foundation领头叫做PPMI（Parkinson's Progression Markers Initiative (帕金森氏综合症进展标记物研究项目），老年痴呆是NIH（美国国立卫生研究所）的ADNI　（老年痴呆症神经影像学研究项目），有第一期，有第二期，中间还有中间期，目的就是要找到生物标记，大家都可以公认。主要原因是这个数据不能从一个地方出来，要从世界各个地方大量数据出来定义老年痴呆前期、老年痴呆初期、中期，需要一个世界统一的客观标准。