一组数字，两个家庭

据国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）发布的年度统计，2020—2025年我国共有23875项以药品注册为目的的临床试验在开展（IST口径），年均约4775项，较2019年的2386项翻了一番；若再计入此前尚未备案的研究者发起临床研究（IIT），规模更为庞大。这意味着，每年都有成千上万名患者，通过临床试验第一次接触到尚未上市的新药与新技术。

数字背后是具体的人。据媒体报道，华南某企业一款靶向CLDN18.2的自体CAR-T疗法（IMC002）在针对胃癌／胃食管结合部腺癌的Ⅲ期注册性试验中，发生受试者死亡：一名49岁男性患者在输注试验药物约7小时后，突发双侧硬膜下血肿、蛛网膜下腔出血并脑疝，经开颅手术后长期昏迷，于2026年4月26日去世。值得注意的是，围绕死因存在明确分歧——申办方、研究机构与研究者认为，该颅内出血这一严重不良事件（SAE）与试验药物无关，而可能与清淋预处理所用化疗药物相关；家属则质疑其与试验药物有关，并认为知情同意书未充分提示颅内出血等致命风险。目前该事件尚无权威结论，家属已启动司法鉴定程序。

更早之前，华东某医院罕见病基因编辑IIT项目的患儿死亡事件曝光后，多家医院暂停了一批AAV基因编辑相关项目；亦有媒体披露受试者在试验后接近失明。

一边是家属难以接受“与药物无关”的结论，一边是主要研究者与申办者同样身处科学与法律的夹缝。问题由此浮现（注1）：当一款在研药物造成损害，“相关性”由谁认定、按什么标准认定，赔偿又该由谁兜底？

“归因难”是制度性困境

需要承认，在足够大的样本量下，没有任何在研药物能保证零严重不良事件，损害的发生难以完全避免。临床研究的伦理底线，是风险与获益的权衡、充分的知情同意，以及损害发生后的及时救治与补偿——这也是《赫尔辛基宣言》确立、并为我国《药物临床试验质量管理规范》（GCP）第四条所采纳的原则。

真正的断点在于“归因”。科学上，因果关系的判定从来不是“发生在用药之后”即可成立，而需综合时间关联性、生物学合理性、去激发与再激发、剂量—反应关系等多重证据（即所谓Bradford Hill准则）；而前沿疗法的罕见严重不良事件又缺乏基线发生率，鉴定机构很难对个案给出确定结论。以CAR-T为例，清淋预处理化疗可能造成骨髓抑制与血小板减少，细胞回输后可能出现细胞因子风暴（CRS）、免疫效应细胞相关神经毒性（ICANS）及凝血功能异常，这些混杂因素相互叠加，使“药物相关还是预处理相关”的判断尤为困难。于是，受试者一方缺乏举证能力，伦理委员会与监管部门难以就个案下判，法律途径又因周期长、标的额低、专业门槛高而少有人走，最终形成一片“接近空白的地带”。 

从“过错归责”到“无过错先行赔付”

变化正在发生。部门规章层面的《医疗卫生机构开展研究者发起的临床研究管理办法》（2024年）与行政法规层面的《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（国务院令第818号，2026年5月1日起施行），已先后提出针对临床研究受试者的“无过错先行赔付”要求；2026年9月1日起施行的新版GCP（共6章54条）进一步明确：申办者为临床试验相关活动的最终责任人、主要研究者为试验现场的最终责任人，引入“质量源于设计”，并要求完整记录不良事件处置全过程，把补偿机制的安排前移到方案设计阶段。这被视为从“先定过错、再谈补偿”转向“先保障、再厘清”的关键一步。

学理讨论其实更早。Resnik在《Journal of Legal Medicine》系统梳理了研究相关损害的伦理与法律议题^[1]，指出美国联邦法规并不强制要求补偿，却要求在知情同意中予以说明——这种“只披露、不承担”的落差，正是争议根源。Pike在《American Journal of Law & Medicine》提出建立无过错补偿方案^[2]，理由朴素而有力：侵权诉讼难以胜任“科学不确定性下的损害救济”。印度以规则形式细化试验相关伤亡的补偿条件后，Gupta等在《Drug Safety》的评述显示^[3]，路径一旦落地，如何界定赔付范围、避免过度与不足，同样需要精细平衡。

让“兜底”可操作

保护受试者，最终要落到三件可操作的事上：

1. 补偿机制前置。在方案设计阶段即锁定专项保障资金与责任保险，避免“事后协商”。上海自2022年起对生物医药人体临床试验责任保险给予50%保费补贴（单个保单不超过50万元）的探索，值得更大范围复制。

2. 认定与救济分离。设立独立于申办方与研究者的第三方损害认定与快速救济通道，让“相关性存疑”不再成为延迟补偿的理由。

3. 信息透明。按统一口径公开严重不良事件的处置与赔付情况，让受试者与公众能据以判断风险，也让行业经验得以积累。

创新的速度越快，安全网的密度就必须越高。数万名受试者以自身承担了本应由全社会分担的探索风险。给他们一个归因路径清晰、兜底资金明确的制度承诺，不是对创新的阻碍，而恰恰是创新走得更远的前提。

注1：第一财经短视频https://weixin.qq.com/sph/AFY60yZRsJ

参考文献

1. Resnik DB. Compensation for research-related injuries: ethical and legal issues. Journal of Legal Medicine, 2006, 27(3): 263–287. DOI: 10.1080/01947640600870866. PMID: 16959652. https://doi.org/10.1080/01947640600870866

2. Pike ER. Recovering from research: a no-fault proposal to compensate injured research participants. American Journal of Law & Medicine, 2012, 38(1): 7–62. DOI: 10.1177/009885881203800101. https://doi.org/10.1177/009885881203800101

3. Gupta YK, Pradhan AK, Goyal A, Mohan P. Compensation for clinical trial-related injury and death in India: challenges and the way forward. Drug Safety, 2014, 37(12): 995–1002. DOI: 10.1007/s40264-014-0230-3. PMID: 25288194. https://doi.org/10.1007/s40264-014-0230-3

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