萝卜硫素治疗罕见病（弗里德赖希共济失调）

弗里德赖希共济失调是一种罕见的遗传性神经系统疾病，会逐步损害人的运动能力、身体协调性与语言功能。研究人员目前正在研究西兰花中含有的天然化合物萝卜硫素，希望借助它提升该疾病相关的缺陷蛋白水平，从而保护神经细胞。

斯威本大学的研究人员发现，西兰花有望用于治疗一种极为罕见、尚无治愈手段的疾病，澳大利亚仅有约200名该病患者。

科研人员正在研究西兰花中的一种天然化合物，探索其能否用于治疗罕见神经系统疾病——弗里德赖希共济失调。斯威本大学的研究表明，该化合物能够作用于与该疾病相关的生物过程。

弗里德赖希共济失调会造成大脑与脊髓内的神经元不断退化，逐步影响患者的运动、语言能力，甚至危及生命。澳大利亚约有200名患者，目前该疾病尚无根治方法。

西兰花中的化合物可提升关键蛋白水平

研究发现，西兰花所含天然化合物萝卜硫素，能够提高弗里德赖希共济失调患者体内缺乏的蛋白——弗里塔辛（frataxin）的含量，同时还可以保护易受损伤的神经细胞，使其免受伤害。

研究还发现，萝卜硫素能够影响多项和疾病相关的生理过程，包括细胞应激与炎症反应。

儿童患者可选治疗方案十分有限

本研究第一作者、斯威本大学副教授法伊思·夸表示，该研究结果意义重大。尽管儿童是该病的主要患病群体，但目前还没有专门获批用于儿童的治疗药物。

“弗里德赖希共济失调是一种破坏性极强的罕见遗传病，它会一点点剥夺孩子行走、说话、玩耍的能力，最终还会威胁生命。”她说道。

“这种新型治疗制剂可以针对疾病的根本病因发挥作用，同时能够在全球范围内提供价格亲民、易于获取的治疗手段，为受这种缩短寿命疾病困扰的家庭带来更多治疗希望。

“本次发现让我们距离这样的未来更近一步：患有弗里德赖希共济失调的儿童能够拥有更高的生活质量、更强的自主生活能力，长期生存概率也得到提升。”

下一道难关：开展临床试验

夸副教授表示，由于弗里德赖希共济失调十分罕见，大众对它认知不足，这也加大了科研经费的获取难度。

“我们希望能够拿到科研经费，开展临床试验，进一步证实这种西兰花来源的化合物对弗里德赖希共济失调患者的积极疗效。”她说道。

“萝卜硫素在儿童和成人身上的安全性已有充分验证，高纯度的活性萝卜硫素也已有市面在售产品。这意味着，如果临床试验取得成功，就能快速投入使用，让患者尽早获益。

“哪怕我们仅仅提升了公众对这种致残疾病的认知，或是改善了一名患者的生活质量，我们的所有付出就都有价值。”

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