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建议成立中国的‘基因治疗计划’

已有 2445 次阅读 2018-4-9 16:41 |系统分类:观点评述| 基因治疗

 

        九年前出国的时候,我国医药领域比较尴尬,几乎所有的重量级药物需要依赖国外公司。出国这些年,在国外真真切切的感受到祖国的诸多变化,第一个是高铁,第二个是J20,第三个是航天。当然,还有其他多个领域已经具备和世界竞争的实力。然而医药领域依然是比较尴尬。仿制、跟风依然是主流。美其名曰‘二次创新’。一旦有国外药物专利到期,则有众多国内药企眼泛绿光。

        国外化学药物研发经历了几十年甚至上百年的积淀,要想与之竞争不是不可能,但是效果如何,大家也看到了 — 不明显。要想完成超越唯有穿越到未来,从未来看现在,开辟新的战场。

        基因治疗无疑是最能代表未来医药的领域之一。它可以完成传统疗法无法实现的疗效,治愈地中海贫血、血友病、老年黄斑变性等并不罕见的罕见病和渐冻症等一些罕见的罕见病。以地中海贫血为例,广东地区中重型β地贫患病率达1.74/万。传统的输血和驱铁疗法可以耗费上百万,而病人依然很难活过20岁,给病人家庭带来了极大的经济负担和生活压力,以至于出现了父亲给患病女儿挖坟让其提前适应冰冷的“坟墓”的报道。这一切,完全有可能通过基因治疗实现一次性的治愈来避免。

        令人遗憾的是,即使是基因治疗这个新兴领域我们也已经落后了,而且落后还挺远。比如欧盟分别于12年和16年批准了GlyberaStrimvelis两个基因治疗药物用于治疗遗传疾病。由于收费昂贵和病人稀少,这两个药物在市场上并不算成功。Glybera已经关闭产品线,而Strimvelis据说去年才用到第一个病人。然而,这两个先驱药物无疑为基因药物的产品开发、药物审批和政策法规的完善提供了经验和人才贮备,也为下一个基因治疗药物积蓄了力量。美国在基因治疗市场化方面进程较欧盟稍晚,但市场化方面可能更加成功。17FDA批准了 Spark Therapeutics公司的Luxturna用来治疗RPE65基因缺陷的失明患者。而更具影响力的Bluebird公司的地贫基因治疗药物不知不觉也已经走到了临床三期。

        我国基因治疗研究处于相对尴尬的境地。投资机构认为遗传疾病病人太少,或者研究太早期,不愿介入。国家和地方政府机构层面,虽然意识到了基因治疗的重要性,甚至写入了‘十三五’规划,但毕竟雷声大雨点小,很少看到资金投入。本人回国的第一个国家基金申请就是关于遗传疾病治疗载体技术的开发,然而竟以‘可行性不大,资金有限,只能资助更重要的项目’的理由给拒绝了。这其实只是20万的小项目。而有意思的是,仅仅过了几个月这个载体技术竟然被我们开发成功了,不知道评审今后看到文章作何感想呢。上海市虽然雪中送炭通过浦江人才给予了20万的资助,但毕竟杯水车薪。与之对应,本人博士同期毕业的丹麦同事则从丹麦基金拿到了1000万的资助,用于开发遗传疾病的基因治疗药物。

        这些年,我国的人类基因组计划、精准医学计划、脑计划无不最先由国外提出,我们快速跟进。国外高调提出这些计划一方面确实是为了促进科学进步和人类发展,另一方面可能也有为了分担研究成本的小算盘。而真正可以‘赚钱’的项目,比如细胞治疗、基因治疗一直没有高调的‘计划’,都是悄悄的干活,甚至还防着你一点。

        因此,建议国家或者地方政府层面设立‘基因治疗计划’,用5年左右的时间,持续投入基因治疗药物的研发,钱也不用太多,一共5个亿顶天,争取上市几个基因治疗新药。这个计划关乎上百亿到上千亿的市场,关乎无数遗传疾病患者的生活质量和家庭幸福以及社会发展。












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