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世界上首个回体基因治疗药物——并非基因编辑 精选

已有 1312 次阅读 2017-4-12 22:34 |系统分类:海外观察|关键词:基因治疗 基因编辑 药物 医学 病毒 罕见病 遗传疾病

        四月十号,基因治疗领域的先驱人物Luigi Naldini(此人将很有可能因为发明慢病毒载体获得诺贝尔奖)在EMBO Molecular Medicine撰文回顾了世界上首个回体基因治疗产品Strimvelis的诞生历程。Strimvelis是治疗一种叫做ADA-SCID的重症免疫缺陷病的基因治疗药物。ADA-SCID是极为罕见的常染色体隐性遗传疾病,它还有一种更为人所知的名字’气泡婴儿症’值得一体的是,该项基因治疗药物的核心技术并非目前火热的基因编辑技术,而是一种听起来似乎比较’危险’的技术,即由HIV改良而来的慢病毒载体技术。




       说起病毒载体,从事基因治疗研究的科学家是又爱又恨。爱的是病毒载体的效率特别高,恨的是病毒载体有一定的危险性。基因治疗史上几次重大挫折都与病毒载体脱不了干系。第一次基因治疗因为使用腺病毒载体,在病人身上引发了严重的免疫反应,导致了病人在短短的4天内身亡。1999年,这位叫做Jesse Gelsinger,仅比笔者长几个月的病人,不幸以这样的方式名垂基因治疗史。So sad! 所谓祸不单行,仅仅几年后,2003年基因治疗发生了第二次事故。稍微给人一点安慰的是这次的结果稍微好一些。这次使用的是逆转录病毒载体,虽然有几位病人被诱发了白血病,其中一位还死于白血病,但大部分病人毕竟治好了。这两次事故直接把基因治疗打入了一个低谷。有一段时间内公众对基因治疗是谈虎色变,而从事基因治疗的科学家也是士气低落——有的换了研究方向,有的都不敢跟人说自己是做基因治疗的。基金部门则收紧了对基因治疗研究的投入。总之,大致2000-2010年这段时间内,基因治疗的日子很难过。

        好在事物总是螺旋发展的。有一部分科学家深入研究了逆转录病毒诱发白血病的机制,另一部分科学家则据此改进了原有的病毒载体技术。制药巨擘GSK最先嗅到的基因治疗成功的先机。2010,GSK和米兰的SanRaffaele Telethon基因治疗研究所展开合作。这项合作在2016年开花结果——Strimvelis通过了欧盟的审批。这是世界上首个回体基因治疗药物,也是世界上第三个通过国家监管机构审批的基因治疗药物。

        GSK目前对Strimvelis定价是60万欧元左右,并且保证无效退款。即便如此, 60万欧元对发达国家的普通百姓而言无疑是一个天价,更不用说收入更低的国内普通百姓了。如何支付这笔巨款,无疑是病人家庭,社会和政府部门需要面对的一个难题。

        此外,笔者以为,未来几年,基因治疗还有下面几个看点,1)基因治疗的长期的安全性和有效性如何? 2)基因治疗能否扩展到更为常见的遗传疾病,比如血友病等。3)病毒载体技术和基因编辑技术如何竞争,谁能胜出? 4)Stimvelis会否在几年后登陆我国,我们如何应对? 5我国是否需要在这基因治疗领域做一些前瞻性规划?




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