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并不孤独的孤儿药(下篇): 孤独在中国 精选

已有 5733 次阅读 2013-4-30 00:16 |个人分类:生物制药|系统分类:观点评述|关键词:孤儿药,,罕见病| 孤儿药, 罕见病

   

    和欧美孤儿药形势一片大好不同,孤儿药在我国是真正的孤儿,目前我国尚没有自主研发成功任何一种孤儿药,患者只能期待国外药品公司在中国尽快获得罕见病药物的注册,所以孤儿药在我国是真正的孤儿,我国的罕见病患者大都有一把心酸泪。我个人认为,我国在孤儿药政策制定、研发水平和欧美比,大概要落后几十年,要追赶上去,还有很长的路要走。

首先从孤儿药政策法规上看,早在30年前美国就专门制定了孤儿药法案,这大大促进了孤儿药的研发(详见我的另一博文并不孤独的孤儿药(上篇): 孤儿药概述),此后不久,欧盟也通过了类似法案,另外就全球看,澳大利亚和亚洲的日本、韩国、新加坡和我国台湾都有相关的孤儿药法案,全球共有40多个国家和地区通过了孤儿药相关法案。2009年初,我国《新药注册特殊审批管理规定》颁布实施,将罕见病用药审批列入特殊审批范围。然而迄今尚没有一部专门的孤儿药法律出台,这自然从法律政策层面严重阻碍了我国孤儿药的研发。另外,我国虽然也将一些比较常见的罕见病,如血友病等纳入大病医保范畴。但是,绝大多已在我国上市的孤儿药都没有被纳入医保范围,这也导致我国罕见病患者即使有药可治也治不起。而我国据估计至少有上千万的罕见病患者,所以这也导致相当大的社会问题。

对于我国孤儿药的尴尬现状,财新网曾在今年(2013)3月份刊登了财新《新世纪》记者蓝方的报道,标题就是尴尬孤儿药(感谢汤森路透的宁笔先生的热情推荐),这也是我所看到的有关我国孤儿药现状最有深度的报道。为了这篇报道,该记者背后一定做了许多工作,采访了许多人,也查阅了许多资料,写的很有专业水准。除了本文上面提到的问题和尴尬现状外,该报道提到的问题还主要有:1)救命的孤儿药不可及,文中提到2000年到2010年,美国上市了64孤儿药,中国仅有16种;其中,中国市面上的孤儿药10种完全依赖进口,一种以进口为主。具体以白血病为例,美国在1983年到2009年上市的20种白血病用药中,只有11种在中国上市,平均上市时间比美国晚了6.6年。”  我国做为人口第一大国,拥有世界最大的罕见病药物市场(当然是指人口而非销售额),大多数孤儿药制药企业都想进入中国。但他们的产品要被引入,却困难重重。该报道也深度分析了困难的原因,在此不再赘述。2)我国孤儿药现状的另一问题是:研发缺乏动力,而对于欧美的孤儿药制药企业而言,他们有足够的动力来投巨资研发,这在我的另一博文并不孤独的孤儿药(中篇):群雄逐鹿,有过较详细的论述。据上述报道,中国的投入非常有限。丁锦希等学者研究统计,从1999年到2007年,中国国家自然科学基金共资助32种罕见病366个科研项目,8935.8万元,资助力度仅为美国十分之一。我觉得这低估了美国的在孤儿药的研发经费,由于美国的药物研发经费大头是私营企业(也没有听说有什么公营的制药企业)投资的,所以如此算,中美在孤儿药的投资差距就更大。

3)还有一个因素,就是上面也提到的孤儿药谁来埋单的问题,在欧美,虽然大头是由保险公司买单,不是由纳税人埋单,但是由于美国从立法上做出规定,任何商业保险公司不能拒绝罕见病患者的投保,罕见病患者只需每年比一般人多支付1000美元的保费,就可以使用任何药物,所有费用由保险公司承担。所以,保险公司成本增加,必然增加普通人的保费,所以最终还是多数人的钱少数人花。另外,中国台湾地区则对罕见病人使用的药物及维持生命所需的特殊营养品费用,施行全额报销。在日本,罕见病人会得到直接的政府补助,收入越低,得到的补助越多,没有经济收入的患者由政府全包。(上述引号内内容皆直接引自上述财经网报道)。如上所述,我国绝大多数市场上的孤儿药都没有纳入基本药物目录/医保范围,这个问题也引起我国不少有识之士和人大代表们的关注和呼吁(2-4),其中最为著名的要算是全国人大代表、安徽大学物理与材料科学学院院长孙兆奇了,他今年(2013)8次带着呼吁完善罕见病医疗保障制度的建议参会。他说,罕见病药物几乎全部依赖进口,药价很高,不是普通家庭能承受的,必须探索建立罕见病的救助体制,将罕见病的治疗纳入医保体系。4)每年高昂的医疗费别说我国的普通老百姓付不起(许多罕见病患者家庭因病致贫),就是在美国,相信99%的罕见病患者家庭也无财力自掏腰包。最近,全国人大常委会委员、全国人大财经委委员乌日图建议在国家药品储备中增加治疗特殊疾病、罕见疾病的“孤儿药”品种,并通过储备库及时调剂此类药品,保证医院此类药品的供给,但是这个建议的一个可能问题是:由于孤儿药大多是生物药,和化学药相比,保质期更短,储存条件也更苛刻,所以即使是储备的话,成本也会很高

尽管我国孤儿药早晚会纳入医保体系,但是我个人认为,在可以预见的将来,恐怕都很难,尽管我国已是世界第二大经济体,但是人均以后,家底还是相当薄,尽管我国公款吃喝的钱即使拿出十分之一也足够为孤儿药埋单了,但是,人家公务员如果再不能吃点、喝点,公务“员”就更只能是公务“远”了。另外,目前我国销售的孤儿药基本都是进口的,价格不是一般的贵,且患者一般需要终身用药,在此情况下,将孤儿药都纳入医保体系,我国现在显然难有此财力。

另外,对于我国目前生物医药研发现状来看,来我国的孤儿药研发在以后至少10-20年内,我个人认为还是会以仿制欧美已经过了专利保护期的孤儿药为主,从我国最近公布的“十二五”生物制药领域的规划来看,未来几年“十二五”期间药物研发还是以我国重大疾病为主。这个从国家层面也可以理解,我国连重大疾病都是以仿制药为主(或者说基本都是),就更没有财力和精力来研发孤儿药了。但是即使是仿制,由于孤儿药以生物药为主,仿制难度和成本都远非化学仿制药可比。根据生物探索网站的一篇报道生物仿制药通常研发需要8-10年,比化学药仿制药3-5年要长很多;研发经费通常需要1-2亿美元,远高于化学仿制药的100-500万美元;生物药物是特征复杂的大分子药物,具有复杂的空间结构,细胞培养的条件(温度和营养)、产品的加工、纯化、储存和包装都会影响产品的生产,整个过程中的微小差别会对最终产品的质量、纯度、生物特性以及临床效果产生巨大的影响。"  所以,孤儿药的仿制也需要我国政策上的扶植,不然我国以后连仿制的孤儿药恐怕都不会有。当然另外一个方式就是和国外大公司合作研发创新孤儿药,这对于想进入中国市场的孤儿药企业而言是一个双赢的合作。这样的试水已经开始,201210月,跨国制药企业赛诺菲与中国医药工业研究总院签署合作备忘录,共同进行我国首个罕见病领域疾病诊断及治疗的联合研究。如我在另一博文提及的,赛诺菲就是全球最大的专门生产、研发孤儿药的健赞(Genzyme)的东家。正如有的中文报道所呼吁的, 我国“政府应支持类似的国际合作创新,借助政产学研联合支持一批“孤儿药”研发项目,同时鼓励制药企业大力研发“孤儿药”尽管我国的孤儿药、罕见病患者目前在我国很孤独,我国的孤儿药领域任重而道远,但随着我国在生物制药领域每年超过20%的快速增长,我国的孤儿药未来是光明的(但道路是曲折的)。

后记:在本文完稿后,偶然看到中国罕见病网(hanjianbing.org), 这个网站的内容、使命等多方面,个人感觉很类似于我在另一博文提到的美国的National Organization for Rare Disorders (NORD,罕见病国家组织,http://www.rarediseases.org)根据中国罕见病网官网介绍,该网“是中国第一家罕见病综合信息交流平台,由瓷娃娃罕见病关爱中心和中国社会福利基金会瓷娃娃罕见病关爱基金共同创办。”该网有关罕见病的信息内容非常全面,有许多志愿者、爱心人士参与运作,我觉得这个网站对于罕见病患者及其家属会非常有帮助。而对于瓷娃娃罕见病,又称为成骨不全症(又叫脆骨病),也是一种基因缺乏症,从名字就可想象得此病的儿童的悲惨生活。而瓷娃娃罕见病关爱基金,据中国罕见病网介绍,“是2009 年 8 月由瓷娃娃罕见病关爱中心发起,在中国社会福利基金会正式成立的,为开展救助成骨不全症等罕见病患者及家庭等相关医疗生活救助、社会服务工作而设立的专项基金。是中国第一个专门服务于罕见病群体的专项基金。(博主评论:这个值得一赞)” 今年2月28日,瓷娃娃罕见病关爱中心联合李连杰的壹基金等慈善组织共同主办了第二届中国罕见病高峰论坛,所以罕见病和孤儿药在我国也引起了越来越多的关注。

参考资料

1.  Orphan Drugs: Big Pharma’s Next Act? : http://www.lifescienceleader.com/magazine/past-issues3/item/3561-orphan-drugs-big-pharma%E2%80%99s-next-act

2.  罕见病发病率上升 “孤儿药”产业亟待政策支持: http://www.yigoonet.com/2013/zixun_0109/1478.html

3.      300名患者的“孤儿药” 你何时才能不“孤独”: http://gcontent.oeeee.com/4/92/492ac8e3c1194431/Blog/64f/7fd092.html

4.  孤儿药不再孤单代表委员关注罕见病治疗用药: http://www.yybnet.com/www/news/12/102869.html

相关阅读:

并不孤独的孤儿药(上篇): 孤儿药概述

并不孤独的孤儿药(中篇):群雄逐鹿,

 

                                                                          全文完

本文部分内容发表于2013年5月29日《中国科学报》,标题为“孤儿药如何不孤独”。孤儿药本系列博文的主要内容发表于《中国医药技术经济与管理》杂志2013年第4期(略有删改), 标题为:并不孤独的“孤儿药”。

(王守业写于2013429日,最后修改于20134月30日,文首图片来自网络,致谢作者

 



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