导语：当前我国迫切需要通过开展高质量、大人群、长期的临床研究，加快积累并形成一系列适合本国人群的特点、安全有效的疾病防、诊、治证据和规范，支撑临床诊疗的安全性和有效性。通过顶层设计，架构一体化、多层次、多学科覆盖、区域平衡的国家综合临床研究网络联盟，实现研究资源的整合与研究质量的控制，推进临床研究高质量、高效率的实施。

随着经济、社会的发展，我国居民健康水平和生活质量快速提升的同时疾病模式也发生着快速转变，健康水平的不断提升面临着严峻的挑战。围绕医学科技重点领域，创新科技发展，不断加强科技对健康水平的支撑，是国家医学科技发展的总体战略需求。

疾病防、诊、治疗的技术规范和标准是指导疾病防治活动的规范化措施，是全链条医学科技创新中最为重要的环节。而当前我国疾病防、诊、治的规范和相关技术标准多是在西方国家人群研究证据上发展而来的，缺乏在我国人群中的安全性和有效性评估，因而迫切需要通过开展高质量、大人群、长期的临床研究，加快积累并形成一系列适合本国人群的特点、安全有效的疾病防、诊、治证据和规范，构建我国临床诊疗循证的医学基石，支撑临床诊疗的安全性和有效性。

当前，国际上高质量的临床研究需要科学的设计、严格的质控、大规模的人群、长期的跟踪研究和多中心共同参与实施完成，具有技术难度高、资金需求量大、质控困难、管理协调工作量大等特点。国际主流的研究模式是通过搭建国家临床研究网络，有效集成研究资源、规范研究过程、高效链接基础研究和转化应用、集成化协同开展研究，提升临床研究的效率和质量。典型医学科技发达国家均在积极完善建设国家临床研究网络，如英国国家临床研究联盟、美国NIH艾滋病、肿瘤临床研究网络等。

我国临床研究存在着“重复分散”和“孤岛化”等问题，长期依靠少数、小范围、分散的研究力量开展，基础薄弱、水平落后，研究成果质量差且不能有效地转化应用，使得原本不足的科技资源长期处于分散、低效的配置状态。借鉴国际相关经验，根据我国医学科技研发特点探索，研究搭建国家临床研究网络，利用我国较大的人口基数和丰富的患者资源，开展规范、科学的临床试验研究，提高我国临床医学研究的质量，推动临床研究成果的转化应用，扭转临床证据“输入国”为“输出国”，为我国疾病防诊治提供科学的解决方案，并为世界疾病规范性、个体化的防诊治策略的发展奠定基础，是我国医学研究模式创新发展的重要任务。

1. 我国临床研究发展现状和问题分析

临床研究是以疾病的病因和诊断、治疗、预防、康复的策略/产品为主要研究内容，以患者为主要研究对象，以医疗服务机构为主要研究基地，由多学科人员共同参与组织实施的科学研究活动。临床研究具有高技术门槛、高资金和人员投入、高水平管理要求等特点，我国已开始重视临床研究，研究逐步规范，但研究的规范化管理和质量控制等环节依旧存在非常严峻的问题，顶层设计依旧薄弱，相关研究亟待开展。近十年我国临床研究数量增长迅速，但研究能力偏弱，近半数的研究主体是外企；当前依然缺乏多中心、大人群、高质量、规范的临床研究。

2012年起，科技部联合相关部委分三个批次启动了11个重点疾病领域的32家国家临床医学研究中心建设工作，开展国家临床医学研究协同网络建设工作，在集聚创新资源、优化组织模式等方面发挥了积极的作用。但我国临床医学研究网络的宏观架构尚缺乏国家层面统一规划，当前仍未形成一体化、多层级临床研究网络，主要存在如下问题：

（1）临床研究机构间功能定位不清晰，相互孤立导致研究的低效。

（2）研究对象招募、随访和全程管理未能高效、高质量实施。

（3）研究规范缺失，研究过程质控不严，难以保证研究质量。

（4）研究伦理管理有待进一步加强，受试者安全保障应进一步提升。

（5）缺乏架构完善的研究信息管理系统，未能实现研究管理和研究过程的信息化管理。

（6）生物样本库规范化管理薄弱，样本库质量和利用率亟需提升。

（7）研究成果转化环节薄弱，需要平台和制度双重的支撑。

2. 国际临床研究的特点

（1）架构多层级临床研究网络

世界典型国家多通过架构临床研究网络，有效整合资源，提高研究的科学性，加速研究进程和成果转化，最终有效提高临床研究效率和质量。

国际典型临床研究网络如英国国家临床研究网络联盟（UK Clinical Research Collaboration，UKCRC），加拿大艾滋病、糖尿病等疾病临床研究网络及其在此基础上形成的加拿大临床研究联盟（Network of Networks，N2），美国NIH药物依赖和药物成瘾临床研究网络、艾滋病临床研究网络、肿瘤临床研究网络等。总体特点如下：

①世界典型国家临床研究网络一般由国家政府、国家级医学研究院或学会发起，可为综合型或单一疾病型临床研究网络，多为2～4层分层结构。

②临床研究网络整合资源丰富，囊括大量国家研究机构、慈善组织、学会、社会团体、企业、医疗机构、社区等。

③临床网络顶层功能为整合资源、控制质量、推动转化应用及组织协调，下面各级网络单元的功能逐渐具体，主要开展制定具体研究策略并实施临床研究等工作。

（2）依托临床研究网络，整合资源，实施高效的临床研究。

（3）建立严格的、国家层面统一且涵盖医学研究设计、过程和成果转化的研究规范和标准。（如UKCRC在国家层面建立了标准化的人员、数据管理工具和临床研究规范、机构注册制度、患者注册制度、信息公开制度、伦理审查制度、研究质量控制规范等）

（4）重视临床研究伦理管理和临床研究人才培训。

（5）采用信息管理系统实现研究过程和研究管理的网络信息化。

（6）加强生物样本库规范化管理，建立样本保存和共享管理机制。

（7）建立并不断完善转化医学平台，促进临床研究应用转化。

3.构建我国临床研究网络的建议

我国临床研究网络架构的总体思想：通过顶层设计，架构一体的、多层次、多学科覆盖、区域平衡的国家综合临床研究网络联盟；通过相关部门的协作和标准规范的统一，实现临床研究资源的整合与临床研究高质量、高效率运行。

（1）国家临床研究网络主体

国家临床研究网络的主体应包括：①医学科技管理部门；②公益性医学科技研究院；③医学高等院校；④各级医疗机构及社区；⑤第三方质控和评价机构；⑥其他，如社会出资方、医疗/制药企业等。

（2）国家临床研究网络层次结构

国家临床研究网络联盟为三级网络，自上而下分别为：唯一的国家临床研究中心；按地区或学科分类的区域临床研究中心和临床研究单元。

①国家临床研究中心

国家临床研究中心是国家临床研究网络的最高核心单位，挂靠在国家级医学研究机构，可由国家医学科技行政管理部门和国家级医学研究机构联合组成。

②区域临床研究中心

区域临床研究中心可按照地区或者临床学科区分，依据地区人群健康需求或者某医学研究领域发展水平，可分为地区型临床研究中心和学科（疾病或健康问题）型临床研究中心两种。区域临床研究中心由多家挂靠机构组成，实行轮值主席管理制。挂靠机构可为医学科研机构、医学高等院校或具有较强科研实力的综合性三级甲等医疗机构。区域临床研究中心覆盖我国华北、东北、华东、华中、西南、西北、华南各大地理分区，每个区域根据实际需求设一至多个区域临床研究中心。区域临床研究中心在国家临床研究中心制定的标准和规范下牵头实施临床研究工作。区域临床研究中心接受国家临床研究中心的指导、管理和监督，负责对下设的临床研究单元进行指导、管理和监督，并在国家临床研究中心和临床研究单元之间起到纽带和桥梁作用。

③临床研究单元

临床研究单元由执行临床研究的医疗机构或社区站点组成。临床研究单元由区域临床研究中心选择、准入考核并设立，根据研究需求实行不固定设置模式。临床研究单元直接接受区域临床研究中心的指导、管理和监督，配合开展相关监管工作。

（3）各级临床研究网络主体的功能定位与职责

①国家临床研究中心

国家临床中心功能定位于：顶层设计、制度规范制定、资源整合、协调关系。国家临床研究中心负责制定国家临床研究网络发展规划；整合多途径资源，合理分配资源；制定推行临床研究相关管理制度、技术标准规范；开展成果评价及技术转化推广工作，促进研究成果向产业化和临床应用转化；成立专家咨询委员，负责临床研究网络的战略咨询和技术评价、仲裁等工作；综合协调各利益相关者关系；开展国际合作交流工作，提高我国临床研究的国际化水平；建立信息网络平台，实现研究团队和研究基地的规范认证并促进临床研究过程管理和资源、成果共享；设立人才培育项目或开展相关培训，促进临床研究人员和管理人员素质的提高并营造研究文化等。

②区域临床研究中心

区域中心功能定位为：组织实施临床研究、开展研究过程管理、上下联通。区域临床研究中心负责设立本区域的临床研究单元，开展研究对象信息注册；负责协调本区域的临床研究资源；负责临床研究方案的制定与实施工作，包括实施统一的质控监督，进行研究全过程管理；管理本中心负责的临床研究的所有信息资源及生物样本资源；为临床研究单元的研究实施和管理人员提供技术支持；实施伦理和实验室安全管理等工作；协助开展第三方质控、评价等工作；按需组建本区域/学科专家咨询委员，负责区域发展战略咨询和技术评价、仲裁等工作；联系国家中心和下级临床研究单元，实现信息联通等。

③临床研究单元

临床研究单元功能定位为：执行临床研究。临床研究单元依据所掌握的临床资源，申请参与相关临床研究工作；严格按照研究方案开展临床研究工作，并可根据实际情况反映问题、提出改进措施；协助保持研究队列并及时反馈研究过程信息。

（撰文作者：中国医学科学院医学信息研究所/贾晓峰、殷环、陈娟）