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血液病治疗前景

已有 2075 次阅读 2020-2-3 20:30 |系统分类:观点评述

血液病是骨髓造血异常导致的疾病,这种造血异常有的是遗传,有的是后天感染、辐射等引起的。出现了异常的造血系统,产生大量异常的血细胞,包括异常白细胞、异常红细胞和异常血小板。这里的异常包括数量增多或减少,功能缺失,作为外源性靶点被识别等。造血系统的工作地点就是骨髓,人体中骨髓的存在部位就是扁骨、长骨的干骺端等。其中髂前上棘,髂后上棘是最知名的骨髓储存地点,也是骨髓穿刺的最常用的位置。现在的血液病的诊疗,仍然十分无奈,主要以骨髓移植为主。移植的供体配型需要很长时间,移植的花费需要很大一笔资金。那么,除了移植,还有没有别的方法可以治疗血液病呢?https://www.nature.com/articles/s41591-019-0735-5。这篇文章就给我们提供了很好的思路。骨髓注射改造造血细胞。如果这个方法可行,前景是无限的,想象一下,得了血液病不用怕,只要骨髓穿刺,然后注射一针根据你的异常专配的基因药物,接下来就是等待被改造基因的扩增了。这个方法逻辑可行,因为血液细胞是需要不断更新的,也就是说异常的血液细胞也有代谢清除的时间,骨髓就是产生新的异常细胞的源头,基因注射就是抓住源头,将源头的异常造血细胞替换为正常的或超常的造血细胞,治疗人的血液病。这个方法相比骨髓移植,无需等待配型,花费时间远远缩短,但是花费估计仍然是巨额的,因为制作基因针剂,需要基因检测,配型,制备等步骤,都是专人专制作,制作费很昂贵,但是也给配型困难的患者带来希望。



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