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又一个简单化合物被FDA认定为孤儿药

已有 4501 次阅读 2013-8-30 21:34 |系统分类:海外观察| 化合物

Firdapse被FDA认定为突破性新药(孤儿药,orphan drug)8月27日,Tiny Catalyst制药公司的Firdapse被FDA认定为突破性新药(BTD)。Firdapse(通用名:amifampridine phosphate,磷酸阿米吡啶。实为一种简单的化合物——3,4-二甲基吡啶)。2010年,该药已在欧洲获准用于一种致命的自身免疫性疾病,被用于治疗兰伯特-伊顿(Lambert-Eaton)肌无力综合征(LEMS),此症的特点是肌肉无力。目前Firdapse在美国进行III期临床试验,以期获得FDA批准。

 

这个药最先由BioMarin公司开发,并在欧洲销售,2012年10月,它将美国市场的权利授予Catalyst公司。 二甲基吡啶又称卢惕啶(1utidines)。有6种异构体。能与二甲基甲酰胺和四氢呋喃混容,易溶于冷水,溶于热水,乙醇及乙醚,有吡啶和薄荷混合气味。用途:医药工业中可用于生产抗动脉粥样硬化血脉宁,还可用于生产对蛔虫,布氏姜片虫、鞭虫、蛲虫等有效地光谱驱虫药驱蛲净。

 

Firdapse的适应症专利能够保护至2027年。预计上市后,每年的收入能够达到1亿美元。

 

 

 



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