苯丙氨酸解氨酶（PAL）药酶治疗PKU在美旧金山湾区实验进展

                                        杨顺楷                      密西根兰幸市X社区

   PAL药酶治疗PKU在美旧金山湾区已经进入征集PKU患者参加评估一种PEG—PAL注射药酶制剂实验研究阶

段。   据悉，由BioMarin Pharmaceutical研制的这种可注射药酶制剂PEG—PAL已经表明可以降低PKU实验鼠

血液中的Phe水平。按照国家有关PKU项目治疗标准，这种注射药酶制剂PEG—PAL最近已经完成FDA2期临床

研究，所有受试者经过相关测试，结果表明都可以降低血液中的Phe水平。该BioMarin制药公司正致力于推动

药酶制剂PEG—PAL的3期及终期临床实验研究，从而推向医药品市场。据保守估计，PKU患者仅在欧美就有

5万，大陆中国有10万之众哦。笔者在2013年10月5 日博文中已经陈述了我国过去20年在研制PAL用于治疗

PKU不作为的现状，真是令人痛心啊！