近年来，我国在基因组编辑领域的科技创新活动呈现明显追赶态势，所发表的科技论文和专利数量仅次于美国，居全球第二位。其中，近 5 年来，我国在基因组编辑领域发表的论文数量占全球论文总量的比例从 6.7%提高到 14%，专利数量占比从 20.5% 上升至 60%（图1）。图1 我国在基因组编辑领域的论文和专利产出占比年度趋势同时，我国基因组编辑相关基础研究也取得了一系列重要研究成果。在动植物育种方面，中国科学院遗传与发育生物学研究所利用 TALEN 和CRISPR/Cas9 技术获得具有广谱抗白粉病的小麦品种，中国科学院动物研究所利用 CRISPR/Cas9技术培育出低脂抗寒猪。在医学基础研究方面，广州中山大学首次修改人类胚胎中与地中海贫血症相关的基因，为治疗地中海贫血症提供了可能；南京医科大学等机构在全球率先培育出首对靶向基因组编辑猴，为建立猴疾病模型和研究人类疾病奠定了重要基础。在临床应用方面，我国是全球首个将 CRISPR/Cas 用于人体试验的国家，迄今至少有86名患者接受了基因组编辑治疗，批准了至少九例基于 CRISPR/Cas技术的肿瘤治疗临床研究。在基因功能研究方面，中国科学院于 2017 年启动了基因组标签计划（Genome Tagging Project，GTP），利用世界领先、独创技术在体外编辑“人造精子细胞”，构建了可大规模生产标签小鼠文库的平台，有望在未来开展基于该特色平台的大科学研究计划。此外，我国政府非常重视基因组编辑技术的研发，并将基因组编辑技术列为多个国家级发展规划的重点发展方向。这些均为我国基因组编辑技术快速发展奠定了坚实的基础和有利的创新环境。然而，未来我国基因组编辑技术在发展的同时还存在诸多挑战与问题。与发达国家相比，我国尚未形成完整、顺畅的基因组编辑产业链（图2）。其中，我国高校和科研院所集中在基因组编辑技术产业链上游，主要从事基因组编辑技术的基础研究。在中游，国内相关企业主要集中在试剂盒开发和提供基因敲除、载体构建等服务上，没有较为成熟的技术研发企业；同时，由于整体技术实力较弱，其核心技术被欧美企业垄断，因此没有吸引到相关的金融投资。在下游，以 CAR-T 为代表的基因治疗技术临床探索初步展开，然而主要以医院为主体，企业很少参与相关研发。总体而言，我国高校和科研院所等研发主体在基因组编辑技术领域没有掌握相关核心技术，缺少基础原创性和突破性的重要研究成果，从而使得我国基因组编辑技术发展与应用可能受制于人，存在较大风险。图2 中国基因组编辑产业链示意图（浅灰色表示无或较少布局）加强基因组编辑技术的原创性研究，改进与优化基因组编辑技术 尽管我国已经是基因组编辑领域的研究论文和专利产出大国，但我国的研究更多属于跟踪型或应用拓展型，未掌握相关领域的核心技术。因此，我国未来应该采取以下措施，扭转上述不利局面。一是鼓励和支持更具源头创新的研究，如加强新型微生物核酸免疫系统作为基因组编辑新资源的研究，探索其重编程能力以及特异识别外源 DNA 或 RNA 的分子机制，为发展新型基因组编辑工具提供源头创新。二是加强针对基因组编辑技术瓶颈以及衍生技术的研究，尤其是在提高基因组靶向修饰的精度与效率、降低脱靶效应、提高特异性、对细胞的影响等方面，仍有很大的提升空间。重视基因组编辑的应用研究，推动我国基因组编辑技术的产业化发展基因组编辑技术进入产业化已是大势所趋，其潜在的经济效益更是不可估量，必将对农业生产、医疗、制药等国计民生产业产生重大而深远的影响。欧美等国家和地区的多家公司已经在相关领域先行启动了商业化运作，并取得了一些突破性的进展。因此，建议国家相关部门采取以下措施，推进基因组编辑技术产业化发展。一是尽快制定政策和行业使用规范与指南，按照不同领域的具体情况，逐步推进基因组编辑技术的产业化发展。例如，根据我国的研究基础以及先前的监管经验，可以优先推动基因组编辑技术在农业领域的产业化应用，再将其逐步扩展到制药、临床等方面的应用。二是组织法律、政策、学科等相关专家对我国基因组编辑技术应用的知识产权风险进行评估，建立一套知识产权运营和预警机制，为基因组编辑技术未来的产业化发展保驾护航。加强风险评估和风险管理，制定适合我国国情的基因组编辑治理框架目前，我国对基因组编辑等新技术及产品是否需要监管以及如何监管等尚未给出明确说法。因此，国家相关部门应尽快建立一个基于科学证据，明晰、适中的监管框架，以促进新技术的快速发展与合理应用，同时保障生物安全和社会稳定。其具体措施包括：一是相关部门组织专家研讨或者委托第三方机构开展基因组编辑技术风险评估工作，为后续监管框架的制定提供科学证据基础。二是根据不同应用领域（如医学、农业等）特点，制定适合本国国情的监管重点和监管内容。三是明确监管主体。例如，监管对象是技术还是应用、使用什么标准进行监管、哪个部门来主管、由谁来制定治理标准等。我国相关法律和制度的建设应该跟上基因组编辑技术的发展，并且需要适度把握好科学规范、避免误用滥用和鼓励科研探索之间的关系。一是组建法律与技术专家委员会，以制定相关法律法规、检查法律与技术的适用性并减少运行障碍等。二是梳理我国现有与生物技术、临床治疗、干细胞治疗、转基因生物安全等相关的法律法规，了解基因组编辑技术及其产品的监管政策或法律是否存在空白。三是制定新的管理政策和法律法规，明确责任主体，并就将来有可能出现的违法违规问题做出严格的规定，并能根据需求和技术发展进行适时的更新调整。加强基因组编辑技术的科学知识普及，建立科学家 -公众对话机制作为一项新兴的技术，基因组编辑技术在各领域的应用将会不可避免地带来生物安全与社会伦理等问题。因此，政府主管部门、科研界、产业界应高度重视公众的理解和参与，充分保障公众对基因组编辑技术的知情权。其具体措施包括：一是政府相关部门应构建相关利益方参与的平台和沟通对话渠道，通过设立专门网站等形式及时发布政府权威消息，使每一项新型技术的立项研发、应用推广都在公众的监督之下。二是科学团体通过多种形式的科普活动，努力提高公众的科学素养，既要让公众了解基因组编辑技术的积极作用，也要及时让公众意识到其潜在的风险，使公众能够更加理性地看待基因组编辑技术及其相关产品。三是产业界需建立科研与行业的自律意识和行为规范，严格按照国家的法律法规开展相关实验，适时公开其研究所取得的重要进展，使公众及时了解基因组编辑技术的研发和应用现状。本文摘自《颠覆性技术创新研究——生命科学领域》（中国科学院颠覆性创新技术研究组编，2020年6月出版）一书文前及第三章部分，内容有删减标题为编辑所加。
生命科学领域是颠覆性技术高度孕育、密集涌现、迅速发展、渗透力强、影响既深且广的重大创新领域。本书在对颠覆性技术长期跟踪研究的基础上，提出识别与评估颠覆性技术的指标体系和方法，重点围绕生命科学领域若干典型颠覆性技术，对其演变进程和颠覆性影响等进行了分析，对国内外相关规划政策和创新治理进行了比较研究，并对我国相关颠覆性技术的发展和治理提出了意见建议，为有关政府部门、科研和智库机构、创新型企业等和广大读者提供参考和借鉴。
目录
序 i
前言 vii
第1章 颠覆性技术识别方法分析及探索 1
1.1 颠覆性技术的认知与辨析 1
1.2 颠覆性技术识别进展及方法 6
1.3 颠覆性技术识别方法研究 21
1.4 生命科学领域典型颠覆性技术遴选 28
第2章 基因测序技术 36
2.1 基因测序技术的概念与内涵及发展历程 37
2.2 基因测序技术的重点领域及主要发展趋势 50
2.3 基因测序技术的颠覆性影响及挑战应对 65
2.4 我国发展基因测序技术的建议 75
第3章 基因组编辑技术 88
3.1 基因组编辑技术的概念与内涵及发展历程 88
3.2 基因组编辑技术的重点领域及主要发展趋势 95
3.3 基因组编辑技术的颠覆性影响及挑战应对 103
3.4 我国发展基因组编辑技术的建议 110
第4章 合成生物学 115
4.1 合成生物学的概念与内涵及发展历程 115
4.2 合成生物学的重点领域及主要发展趋势 118
4.3 合成生物学的颠覆性影响及发展举措 122
4.4 我国发展合成生物学的建议 132
第5章 基因治疗技术 136
5.1 基因治疗技术的概念与内涵及发展历程 136
5.2 基因治疗技术的重点领域及主要发展趋势 142
5.3 基因治疗技术的颠覆性影响及发展举措 157
5.4 我国发展基因治疗技术的建议 168
第6章 干细胞治疗技术 177
6.1 干细胞治疗技术的概念与内涵及发展历程 177
6.2 干细胞治疗技术的重点领域及主要发展趋势 179
6.3 干细胞治疗技术的颠覆性影响及发展举措 193
6.4 我国发展干细胞治疗技术的建议 198
第7章 免疫细胞治疗技术 202
7.1 免疫细胞治疗技术的概念与内涵及发展历程 202
7.2 免疫细胞治疗技术的重点领域及主要发展趋势 205
7.3 免疫细胞治疗技术的颠覆性影响及发展举措 222
7.4 我国发展免疫细胞治疗技术的建议 225
第8章 类脑智能 229
8.1 类脑智能的概念与内涵及发展历程 229
8.2 类脑智能的重点领域及主要发展趋势 235
8.3 类脑智能的颠覆性影响及发展举措 256
8.4 我国发展类脑智能的建议 265
第9章 颠覆性技术创新前瞻性治理 270
9.1 颠覆性技术创新前瞻性治理的特征 270
9.2 颠覆性技术创新前瞻性治理的核心研究框架 272
9.3 颠覆性技术创新前瞻性治理的程序 295
（本文编辑：王芳）
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