Parkinson's disease medication may benefit ALS sufferers

(Picture Source: http://www.cwst.net/art/2019/4/26/art_312_25041.html)

A medication used to treat Parkinson's disease could help patients with amyotrophic lateral sclerosis (ALS), according to a new drug screen performed on reprogrammed patient cells.

A Japanese team that included scientists from Tohoku University Graduate School of Medicine generated induced pluripotent stem cells from the blood of patients with ALS — the motor neuron disease that famous physicist Stephen Hawking suffered from.

The researchers grew the stem cells into motor neurons — the brain cells that deteriorate in ALS — and then tested a library of more than 1,200 previously approved drug compounds for agents that would stave off neurodegeneration.

Ropinirole, a drug that activates dopamine receptors in the brain, emerged as the top hit. It helped protect neurons derived from people with both familial and sporadic ALS. The authors are now planning a randomized clinical trial to test ropinirole in ALS patients.

References:

[1] Nature Medicine 24, 1579–1589 (2018). doi: 10.1038/s41591-018-0140-5

[2] https://www.natureindex.com/highlights/5212cbb8140ba07e3b000013

[3] http://www.cwst.net/art/2019/4/26/art_312_25041.html (中国女科技工作者网 人生指北 【人生指北】王志珍：人工合成胰岛素中，一个少为人知的.pdf) http://www.cwst.net/col/col388/index.html 中国女科技工作者风采 (女科技工作者社会服务奖 -- 青年女科学家风采 -- 女院士风采)

[4] 2020年科学突破奖(breakthroughprize.org)——生命科学奖: Arthur L Horwich, Virginia M-Y Lee,et al.

亚瑟·L·霍里奇（Arthur L. Horwich）

耶鲁医学院、霍华德·休斯医学研究所

获奖理由：发现了分子伴侣在调解蛋白质折叠以及阻止蛋白质聚合中的作用。

在耶鲁和慕尼黑两地合作，哈特尔和霍维奇联合发现了人体内的一种支持机制，可以确保蛋白质准确折叠成应有的形状并在细胞中发挥各种作用。随着年龄增长，这种机制容易放慢，使得蛋白质聚集混乱，就像“在平底锅中被加热的鸡蛋蛋白一样凝结”。这种问题可能会成为许多疾病的开端，例如癌症、阿尔茨海默病、帕金森病、亨廷顿病以及其他神经退行性疾病。现在，许多研究正在探索如何恢复或者维持这些细胞的折叠机制，这样可以在人体衰老过程中阻止蛋白质的错误聚合，保证身体正常、健康地运转。

弗吉尼娅·曼仪·李（Virginia Man-Yee Lee）

宾夕法尼亚大学

获奖理由：发现了额颞叶痴呆和肌萎缩侧索硬化症中的TDP43蛋白聚合体，并揭示了不同细胞类型中不同形式的α-突触核蛋白是导致帕金森病和多系统萎缩的原因。

简介：大多数阿尔茨海默病患者的神经元中会出现由tau蛋白组成的缠结网络。 1991年，李提出了“tau蛋白假说”，认为这些缠结会抑制神经元的正常放电。她还在帕金森病和肌萎缩侧索硬化症患者神经元中发现了类似的缠结结构。此后，李揭示了错误折叠的蛋白质在中枢神经系统细胞间扩散的过程。通过重复tau蛋白的病理演化过程，李提出了与神经退行性疾病相关的蛋白质路线图，并阐明了神经退行的常见机制。她的研究为寻找相关药物靶点开辟了一条新道路。

et al.