帕金森病困扰着许多人的生活

https://www.genengnews.com/news/abbvie-voyager-launch-1-5b-gene-therapy-collaboration-aimed-at-parkinsons-other-synucleinopathies/:

美国当地时间2月22日

AbbVie与Voyager Therapeutics联合表示将启动一项15亿美元的基因治疗项目，此项目将专注于治疗帕金森以及其他同样由于α-突触核蛋白的异常累积导致的疾病。这也是两家公司近年来第二次十亿美元级的合作项目，一年前，两家公司合力推进一项主要专注于开发与tau蛋白相关的神经退行性疾病（例如阿兹海默症、额颞叶痴呆和进行性核上性麻痹）等的基因治疗项目。

两家公司表示：他们将计划开发一项或多项治疗方法提供给Voyager的载体化抗体平台，也将作为穿越血脑屏障传递抗体的方法。

Voyager公司使用腺相关病毒（adeno-associated virus，AAV）作为衣壳设计用于一次性静脉内递送编码靶向并结合α-突触核蛋白抗体的基因。他们的发言人表示相比较于现在全身系统性使用抗体的方法，这种新方法可以在患者的大脑中提供更高水平的治疗性抗体。

"我们特有的科学平台可以帮助我们开发出独特的AAV基因疗法，旨在敲出致病基因以阻止其表达，增加缺失蛋白质的表达，或者通过向量化以增强治疗性抗体的表达，”Voyager总裁兼首席执行官Andre Turenne在一份声明中说道，“鉴于α-突触核蛋白在疾病进展中的作用，我们很高兴能够扩大扩展我们的技术应用，而AbbVie是推进这一新目标和治疗方式的理想伙伴。”

帕金森病是Voyager研究的重点领域。就在上个月，Neurocrine Biosciences同意开发和商业化Voyager的帕金森病与遗传性共济失调的基因治疗项目，再加上两个仍未确定的项目，这些合作项目可以为Voyager带来超过18.65亿美元。