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美国食品药物管理局新批治癌靶向新药
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今天美国食品药物管理局批准临床使用vismodegib 治疗癌症. 去年四月,我曾报道这一药物在临床III 期中的卓越表现(http://blog.sciencenet.cn/home.php?mod=space&uid=4680&do=blog&id=429751). 所以早知这一药物迟早要上市,事隔不到一年FDA就批下来,还是出乎意料.
治癌靶向新药是指药物抑制特异的靶标分子. 那么,vismodegib 到底抑制甚么分子哪? 说来话长, 1980年德国遗传学家Nusslein-Volhard 和 Wieschaus 发现一类控制发育的基因, 包括"刺猬 (hedgehog)", "没翅 (wingless)" 和"品味(Notch)”. 他们还因此在1995年获得诺贝尔奖(http://www.nobelprize.org/nobel_prizes/medicine/laureates/1995/). 后来,人们发现这一类基因在成体一般不表达,在癌症组织又被激活. 有人甚至认为这一类基因是控制干细胞趋向的,这里包括肿瘤干细胞. 话归正传, vismodegib 的靶标是刺猬信号通路的“润滑(Smoothened)”分子. 润滑是七穿膜蛋白,很多药物是真对这类分子. 早在1996-1998期间, 我等曾报道了刺猬信号通路在皮肤癌中的遗传缺陷。2003年, 抑制这一信号通路的药物已合成出来。2009年，药物临床一期成功。vismodegib 服用一年以上也有副作用，比如掉头发，没味觉。
目前,大约有30%的癌症有刺猬信号通路被激活, 包括食道癌,胃癌,肝癌,胰腺癌,肺癌及皮肤癌. 现在批准的使用范围只包括恶性和局部恶化的基地细胞癌(皮肤癌的一种). 能否将vismodegib用在其他癌症需要更多的临床试验. 最早成功研制的靶向药物格列卫（Gleevec）当年只用来治疗一种特殊类型白血病, 后来发现可以治疗多种癌症. 我们都希望vismodegib 能很快地用来治疗多种癌症. 如果刺猬信号通路时控制肿瘤干细胞的关键,这种希望还是我们期目以待.
https://blog.sciencenet.cn/blog-4680-532890.html
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