11月26日，Nature Communications杂志发表了遗传学界的大牛George M.Church领导哈佛医学院的团队，在人iPS细胞中进行了CRISPR基因编辑。他们将全基因组测序和靶向深度测序结合起来，评估了Cas9编辑iPS细胞时的脱靶效应，还鉴定了一个影响Cas9特异性的单核苷酸变异（SNV）。CRISPR是最时髦最有应用前景的基因编程技术，iPS则是最热门最有前途的干细胞技术，但是iPS细胞本身并不具备修改基因的能力，将CRISPR技术应用到iPS细胞，就好像是给iPS细胞这个导弹装备了核弹头。简直就是珠联璧合，是生物医学领域的大趋势，具有强大的转化应用前景。

11月30日，《波士顿环球报》对George M.Church进行了题为“ATool to edit DNA revolutionizing research in Boston area”的专访，本文根据这次专访进行改编。

CRISPR全称为clusteredregularly interspersed short palindromic repeats，是细菌及古细菌的一种后天免疫系统，它能用靶位点特异性RNA指导Cas蛋白对靶位点序列进行修饰。直到2014年，CRISPR才成功用于活体动物，作为动物基因删除或新基因插入的技术。CRISPR基因组编程技术是近两年兴起的新技术，CRISPR技术是2012年由美国和欧洲的科学家共同发现的，这一技术非常有希望获得诺贝尔奖。2013年两篇Science新闻将CRISPR技术进行了介绍，生命科学领域迅速刮起了 CRISPR风暴，迄今为止，CRISPR方法迅速席卷整个生物医学领域，成为DNA编辑的一种重要技术。

这种技术起源于对细菌免疫系统的研究。受到外界刺激后，细菌能迅速记住其中的模式，在下一次同一刺激到来时作出应对反应。科学家关心细菌免疫反应不仅仅是因为好奇心，更在于细菌这种现象具有的改造基因的潜力。

CRISPR技术不仅提高了科学家编辑基因组的精确度，而且提高了剪切或插入合成DNA片段的速度，也能创造许多人类癌症的动物模型或抵抗HIV病毒的红细胞。与其它任何方法相比，CRISPR的突出优点在于它只使用一种酶。这种酶不需要改变你设定目标的每一个点，你只需要使用一个不同的RNA副本对它进行重新编辑，这非常容易设计和实现。酶就好像一个剪刀，RNA好像就是地址编号，然后就可以定点操作。

许多优秀的科学家对这一技术肯定有加。德国亥姆霍兹感染研究中心的艾曼纽卡彭特及加州大学伯克利分校詹妮弗杜德纳表示，准确修改生物体基因特定部分，是我们认识生物体不可缺少的武器，CRISPR技术是生物学技术的巨大突破，它意味着任何人都能够使用这种技术对动物基因进行修改。

美国马萨诸塞州博大研究院创始人EricLander表示，细菌在10亿年前发明了这项技术，当我们将这种技术应用于人类和动物时，竟然不十分清楚其具体机制。CRISPR技术是一个强大的工具，从一个不太确定有用的idea，两年就成为生物医学领域的常识。

麻省总医院病理学副主任KeithJoung博士表示，当我第一眼看到CRISPR技术论文时，就觉得将导致游戏规则的改变。随后，博大研究院的Church和张锋展示了该技术的魅力，他们采用这项技术对小鼠和人源细胞的基因进行编辑，发现“CRISPR”可以在有机体内进行编辑，并对斑马鱼胚胎的基因组进行编程。

MIT科赫研究所综合癌症研究中心的Tyler Jacks表示，CRISPR方法真的很强大，现在我们实验室几乎每一项目都会用到。科赫研究所应用生物学DanielAnderson教授发现，CRISPR技术可治愈老鼠遗传性肝脏疾病，说明该技术可对庞大的DNA数据库作出高精度定位。

哈佛大学干细胞与再生生物学研究所也用到了这项技术，顺利删除了感染HIV病毒的CCR5必须基因。他们最新一项研究利用CRISPR Cas技术删除了从患者采集的造血干细胞和T细胞中的基因，构建出能阻断HIV侵袭和破坏患者免疫系统的方法。

哈佛大学诺贝尔奖获得者CraigMello表示，人类仅是刚刚迈入了复杂“生命”领域的边缘，但CRISPR技术使许多过去不实际的想法变成了现实。

我们不一定研究CRISPR技术，但是作为生物学人，你必须学习并了解这个技术，也要知道这个技术能成为我们研究中使用的技术之一，只要你需要对某个基因进行修饰，就可以采用这个技术达到目标。当前这方面最牛的是RudolfJaenisch 研究组，他们将Cas9与Te1和Tet2特异sgRNA共注射到小鼠的受精卵中，成功得到双基因敲除纯合子小鼠，效率高达80%。他们将Cas9/sgRNA与带突变序列的引物共注射，能准确在小鼠两个基因引入所要的点突变。在ES细胞中他们更是成功的一次敲除了五个基因。虽然多基因突变是许多疾病的基础，但是获得多基因突变动物，在过去简直就是天方夜谭，现在已经有了希望，因为CRISPR来了。