癌症是威胁人类健康和生命的重大挑战，传统的癌症治疗方法一直难以走出长期效果不理想的怪圈，虽然以美国为首的世界各国在癌症机理和治疗药物方面研究的投入巨大，也先后开发出大量癌症治疗药物和方法，但是效果仍然不尽人意。癌症治疗效果不佳导致许多患者接受非标准癌症治疗方法，最典型的是在中国许多患者在西医无效后转求中医治疗，而且确实有许多效果明显的情况。更有甚者，有一些人用所谓偏方也获得效果，所谓偏方气死名医，就是这种写照。

许多人可能觉得这种情况是中国特色的，但其实这是人类特色的，或者大家在对待不治之症的时候，都有寻找一线希望的无奈举动。不过美国的非标治疗方法和中国的偏方不同，一般美国医生也会根据患者的各种相关信息确定使用何种药物，在美国医生开处方用非标药物是合法的，不过药物制造商如果鼓励医生使用他们的药物用于未经授权的适应症会受到高昂罚款。或者说医生有权利使用非标药物，但医药企业严格禁止任何鼓励行为。在美国大约超过60%的患者使用非标药物，这些药物经常这成为患者战胜病魔唯一的希望而被广泛接受，虽然这种非标治疗方法非常常见，但是关于这些方法的临床效果往往无法被系统研究确认。

杜克大学肿瘤学家Amy Abernethy说，在肿瘤治疗方面，成千上万个小规模临床研究在许多诊所和医院开展，但是这些研究很难获得明确结论。

11月21日，科学家汇集到美国首都华盛顿参加临床癌症研究年会，今年学术年会重点讨论明年要开展的两个项目，一个是如何收集这种小型临床研究的数据，目的是给科学家提供数据挖掘潜在有效的治疗方法，另外希望从个体上找到癌症耐药和药物敏感的细胞线索。

提供肿瘤基因诊断的麻省医学基金公司首席医疗官Vincent Miller说，向患者学习能让我们更好地理解癌症生物学特征。

非标药物会成为癌症治疗的常规方法，这和西方药物申报制度有关系，医药开发公司为了减少研发费用并尽快获得批准，往往是选择最可靠风险最小的目标患者，导致一些潜在有效的患者被排斥在一些新药适应症以外。按照规定，针对基因突变的癌症适应症，只能在同一组织的癌症，例如Vemurafenib 和 dabrafenib的目标突变基因是BRAF，存在该基因突变的黑色素瘤是治疗适应症，不过某些肺癌和甲状腺癌也存在同样的突变，但这些癌症并没有被批准。美国临床肿瘤学会首席医学官Richard Schilsky认为，导致这种后果也存在发病率和患者规模的原因，如果某一类患者数量比较少，给临床研究带来的经费压力就比较大，恰好是因为患者数量少，药物获利的潜力也会很小，费用高效益小的事情显然少有人积极开展。为克服这一局限，Schilsky正推进一个研究项目TAPUR(Targeted Agent andProfiling Utilization Registry)，这一项目主要是针对未经授权的药物适应症患者进行治疗效果观察。医药公司愿意给这类研究项目提供帮助，给患者提供完全免费的治疗药物，这当然受到医生和患者的欢迎。但作为交换，医药公司将有机会收集到更多研究数据。

非标药物的使用在全世界都很普遍，这种模式不仅能将更多地下使用的不规范治疗拿到台面上，而且能进一步挖掘新的药物治疗适应症，应该收到大力提倡和鼓励。