埃博拉病毒在西非显然成了一场瘟疫，虽然没有在世界范围内扩散，但潜在的危险让全世界人民难以释怀。好消息是美国两名患者采用一种实验治疗取得了初步疗效，给人们带来控制疫情的一丝希望，但这种没有经过临床研究确定的治疗方法能否用于临床却成了一个公众话题。

根据WHO的最新统计，目前4个西非郭嘉已经有1711名病例，其中死亡932名。昨天，WHO已经宣布西非埃博拉病毒感染为国际公共卫生紧急状态。但是返回美国治疗的2名患者使用一种抗体鸡尾酒疗法突然让国际医学界迅速达成了一个过去不可能达成的共识。

http://news.sciencemag.org/africa/2014/08/who-declares-escalating-ebola-outbreak-international-emergency

就在2周前，WHO曾经说不会随意使用任何未经严格临床实验证明的实验性药物和疫苗，一期临床是用健康人证明药物的安全性，而对埃博拉病毒感染，完成过一期临床研究的药物目前也没有一项，就是说埃博拉病毒感染患者无药可治。

7月16日，WHO的一名代表在给《科学》的一封电子邮件中说，对埃博拉病毒感染患者使用实验性疫苗不符合伦理学，也不明智。但就是在昨天，WHO的态度发生了转变，宣布将召集一个医学伦理学小组讨论实验性药物和疫苗可能性。

公告中专门提到2名在利比里亚感染了埃博拉病毒的美国患者Kent Brantly 和Nancy Writebol，返回美国后接受了一种混合单克隆抗体ZMapp治疗。他们本周返回美国，现在都已经康复。WHO总干事陈富珍说，面对一个没有任何药物后疫苗的高死亡率疾病，需要医学伦理学家给我们提出处理这一问题的建议。

今天美国众议院非洲、全球健康、全球人权和国际组织小组委员会聆讯会议上，美国疾控中心主任Tom Frieden强调，ZMapp只是媒体炒作，不属于严格的科学进展。真实的情况是，我们对这种药物的治疗效果、毒性或安全性一无所知。Frieden说，别说2个患者，甚至100个患者都不一定完全确定其效果。

无国界医生Armand Sprecher说，如果Brantly病情在恶化阶段因为接受治疗而迅速好转，就能提示这种治疗有效果，因为病情恶化后迅速好转的情况这在埃博拉患者中是非常罕见的。

7月29日，领导塞拉利昂对抗埃博拉疫情，年仅39岁医生舍克·汗，因感染埃博拉病毒逝世。舍克·汗亲自救治了一百余名患者，在他逝世前，已有数十名当地医疗工作者牺牲。Sprecher数周前曾经说过，使用未经过临床证明有效的药物和疫苗会适得其反，将导致这些患者成为西方医药公司的无辜受试者，这会导致抗击埃博拉病毒之战变得更为复杂。虽然他仍然有这些担心，但他最关注的问题是Brantly和Writebol使用的药物不能立刻给非洲患者使用。本周华尔街日报报道利比里亚死亡边沿的患者和家属已经请求使用这种药物。

美国杜兰大学健康科学中心病毒学家Robert Garry数周前和许多科学家一样，认为目前根本没有任何药物和疫苗治疗埃博拉病毒感染，但他也认为现在局面已经发生了切实改变。

但是挑战依然十分艰巨，许多在非人灵长类动物证明有效的药物和疫苗，都没有成功通过一期临床研究（过去曾经有几个通过一期临床，但最终因为科学原因被否决）。但是这并没有吓退两位美国患者使用实验性药物，他们都是医务工作者，理解治疗风险，当然也明白疾病的危险，不试验很可能会死，试验有可能活下来，权衡利弊，舍身试法，可以理解。

Garry 说起2009年的一个故事，一位德国科学家意外被一只被埃博拉病毒污染的针头刺中，他接受了一个没有经过人体试验的疫苗的治疗，后来没有患病，科学家并不知道是否这种疫苗有用。但这种没有经过人体安全性验证的药物是否能在非洲使用仍然是个问题。

另外一个现实问题是这种药物存量是否充足，例如Mapp公司的ZMapp是否有存储。在今天美国参议院的聆讯会议上，Frieden说，他不确定到底有多少ZMapp，据说能够100多人使用的，其他的埃博拉治疗的实验性药物存量也不十分清楚。Frieden说FDA正在和其他机构协调，看是否能提供其他新的治疗方法。

根据一位了解细节的人士透露，这次美国患者使用的抗体药物并不是在严格标准条件下生产，但埃默里大学医生根据EAP临床试验，申请并获得了FDA的批准。

这里有一个特殊的概念是EAP临床试验（expanded access program）。EAP临床试验是指制药企业为了让患有严重疾病且不适合参加对照试验的患者，在特定条件下，能够得到正处于临床试验阶段的研究新药的治疗，而开展的一类临床试验。绝大部分的新药临床试验采用对照的设计以评估新药的安全性和有效性。来自这些临床试验的数据通常可被用于决定该药是否安全有效，并作为药物上市申请的基本依据。但有时，病人由于自身健康状况，年龄及其他因素不符合参加这些对照试验的条件，或其他原因不能被入选。这些患有严重疾病的患者有可能能从新药的治疗中获益，但却不能参加该药的临床试验。为了使这一类的病人也能受益，美国国家药监局FDA允许这类药物的生产企业向那些病人提供在特定条件下获得新药治疗的机会，称之为“扩展的途径”。FDA的这种特殊政策可以让患者获得未经过验证的治疗方法和药物。

WHO公告中说伦理小组会议最早将在下周召开，但没有说具体那些人参加。讨论的议题之一是使用这些试验产品的规范。一些专家说，任何治疗都不能将同情心作为依据，但是可以作为临床试验的部分依据，以获得某些药物是否有效的更多信息。

Sprecher认为，和大多数新药和疫苗的临床试验不同，这些药物研究可不用安慰剂对照，埃博拉的死亡率高达50%以上（在非洲高达90%），只要死亡率明确下降，采用任何治疗方法都是有价值的。也不能选择某些地点进行试验，如果这样可能会招来抗议，因此可能要多个地区同时开展。也就是说，在这种特殊情况下，一些临床研究的通用原则将会被打破。

http://news.sciencemag.org/health/2014/08/how-two-u-s-patients-changed-debate-about-using-untested-ebola-drugs