临床治疗手段进入市场前，必须经过严格的安全性和有效性检测，这是现代医学的最基本要求，是药物和其他医疗产品的国际统一要求。过去10多年，关于干细胞进入临床的问题，许多人一直试图打破这一规范。有人提出，干细胞产品不应该按照药物的政策来执行，也有人提出干细胞产品不需要证明有效就应该进入市场。到底干细胞是先市场后确定效果，还是应该先确定效果，然后进入市场，现在已经成为许多国家面临的政策难题。

干细胞市场化先行已经成为一场运动，这一运动已经对某些国家政策产生了影响，美国智囊团也试图用干细胞为武器挑战这一传统。

其实，在“选择自由”的市场力量面前，科学规范的有时十分无力。商业成功和效率和监管是否理想并没有必然联系，比较典型的是营养补充品和顺势疗法，虽然有巨大的市场份额，但并没有充分有效的确定证据。管理松懈能让一些公司和从业者获得商业利润，但患者肯定成为受屠宰的羔羊。更严重的是，不要求提供有效性的证据，研究也就没有必要，新的有效治疗方法也就难以被确定，甚至失去开发的机会。因此，开发新的医疗技术需要好的商业模式，但不应该以降低标准为代价。

有三个案例可形象说明目前在医疗领域的困局。2010年美国芝加哥哈兰研究院发起了自由选择医疗运动，该运动认为美国公司可销售经小规模临床研究证明有效的药物，小规模临床研究主要是针对初步的安全性，并不能提供有效性的确切证据。该运动的语言引自美国国会4月提出的《同情心自由选择法案》。该法案豁免那些向病危患者销售正在研究中的产品，并禁止FDA向这些公司要求提供临床研究报告。

由亚利桑那州华特研究所提议的《试验权利法》走地更远，在条文中规定，公务员如果对那些对想病危患者销售正在研究的药物、生物制剂和设备的医生实施监管，将受到刑事处罚。

上述针对医疗产品和实践的建议属于普通的医学试验规则，过去三年，自由选择已经成为干细胞和再生医学游说的战斗口号。在2012年《华尔街日报》发表的一个观点短文中，前FDA局长，曼哈顿政策研究所FDA项目组长Andrew von Eschenbach写到，对于再生医学产品等有前景的治疗方法，应该允许在有效性和安全性检测前进入市场，可采用事后效果评价方式。另一个前FDA资深官员，目前任职于美国公共政策企业研究院的Scott Gottlieb，也在该报纸上发表文章，倡议放宽对干细胞产品的审查标准，并警告读者说“FDA要控制你自己的细胞”。

最激烈的争论是关于自体细胞的问题，自体细胞是从患者身上采集，然后注射给患者自己。法庭、科学家、临床医生和伦理学家对将这类干细胞是否作为药物进行监管进行了反复争论。支持者认为，自体细胞作为医疗技术进行监管会阻碍技术的发展。例如，姆菲尔德再生科学公司认为FDA没有资格监管他们的人类细胞产品。曼哈顿政策研究所也从法律角度分析支持该公司的观点，但美国法院最终裁定FDA拥有对人类组织细胞类产品的监管权利。

2012年还发生另一个案例，由于德克萨斯州Celltex Therapeutics公司在该洲开展干细胞产品销售活动，FDA签发了一封给该公司的警告信。随后该公司将干细胞生意转到墨西哥。该事件细节可在曼哈顿政策研究所网站文章上查阅。

亚洲和南美洲许多国家已经开始大举进军干细胞产品市场，并直接刺激了医疗旅游的市场。澳大利亚已经停止对自体细胞作为药物进行监管，该国医药管理局已经授权进行10多项临床研究项目。

在针对Stamina基金会激烈辩论的同时，意大利也同意在一定范围内开展干细胞治疗研究。美国自由选择医疗拥护者，去年通过对意大利政府施压，获得开展缺血性心脏病和多发性硬化等疾病的干细胞治疗的小规模一期（安全评估）临床研究项目。这已经引起来自反对意见科学家的抗议(see page 333)。关于干细胞产品先市场化，然后检验有效性的最新倡议今年初发表。

2013年11月，日本颁布一项新条令允许公司对经过一期临床试验证明安全并暗示有效的再生医学产品投放市场，在7年内不需要提供临床有效的更多证据。至于7年后是否需要确定现在尚不清楚，境外干细胞公司已经开始大举进军日本市场。

将经过一期临床试验销售并注射给患者的想法让人不安，早期阶段的一期临床研究目的是确定产品的安全性，以决定是否能开展深入研究，并没有开展大规模应用的目的。数据表明，通过一期临床研究的产品80%最终失败，其中20%是安全性原因，50%是有效性原因。

如果让受试者为正在研究的产品支付费用，就难以确定有效性。双盲随机对照是确定有效性的标准，支付费用开展对照实验是不可能实施的。许多干细胞临床提供独特的程序，使市场后研究更为复杂。

以患者资助临床研究为幌子，美国和墨西哥的一些诊所劝说一些重病患者支付数万美元进行试验性治疗。因为这些患者事前被告知使用的产品处于实验阶段，一旦治疗失败，他们难以获得补偿。而公司则财源滚滚。如果自己的产品已经被批准上市，没有人有兴趣开展严格确定性的研究。

拥护者建议建立患者信息数据库能最终提供是否有效的证据。不要说这样的数据库尚没有影子，即使建立这样的数据库，还是需要花费公共经费，而且也难以保证他们主动参与。例如已经有超过360个关于间充质干细胞的临床研究注册信息，但没有任何研究结果的信息。

关于取消监管的建议，往往伴随着许多冠冕堂皇的语句，例如自由选择、给垂死患者希望、打破官僚主义、医学革命等等。但是这本质上是要破坏鼓励创新的模式，过去模式能鼓励寻找更好药物和治疗方法；这种新模式是将商业风险从投资者和企业转嫁给患者，让重病患者为创新付费不可能是理想的模式。

那么到底有没有好的模式来解决问题？

对过去模式的怀疑其实根源是现有模式在鼓励医药创新研究上的失败，美国和欧洲，管理的目标在于支持药物方法的创新，并鼓励对罕见疾病的治疗研究。基因治疗产品Glybera是2012年欧洲医药管理局批准的，该产品是用于治疗可威胁人类生命的胰腺炎，这是针对小规模严格临床研究成功的范例。

但是，更多公司并不具备设备和技术，难以满足今后5年内投资者对生物创新产品研究的需要。更不要说具备研究干细胞等复杂生物技术研究的势力。

监管机构将面临来自干细胞有效性评估的新挑战，政府需要建立更好的机制确定和支持根本性创新。包括利用公共投资银行和普通股权等投资手段。

对干细胞研究来说，要真正发挥潜力，科学、医学、经济和政策必须联合行动。假如真如广泛认可的说法，干细胞代表医学的未来，那么仍需要首先确保，患者在使用这个未来的医学技术时，必须明确安全和有效。