转化医学已经成为一个非常热的话题，似乎做生物医学相关研究的人，不谈谈转化医学就觉得落伍了一样。转化医学是最早来自美国，目前美国在转化医学方面的工作也是最好的，如果希望了解转化医学，合适的一个手段是详细了解美国转化医学主要在忙什么。通过美国NIH主任Collins教授去年对美国NIH的国家转化医学中心的任务介绍，应该是一个比较好的渠道。网上很容易可以找到Collins教授关于美国转化医学中心成立的报告幻灯。

该报告引用奥巴马总统的2011年2月5日讲的一句话“To win the future, America needs to out-educate, out-innovate, and out-build the rest of the world.”（为了赢得未来，美国需要超越世界其他国家的一流的教育，一流的创新，一流的基础建设。）作为引言，以说明其目的是：赢得未来。随后对NIH2012年四大任务Accelerating Discovery Through Technology， Advancing Translational Sciences，Enhancing the Evidence Base for Health-Care Decisions，Encouraging New Investigators and New Ideas之一Advancing Translational Sciences进行深入阐述。新药开发是NIH最关注的问题，为说明这个问题他引用阿什利•J•史蒂文斯等发表在《新英格兰医学杂志》的文章The Role of Public-Sector Research in the Discovery of Drugs and Vaccines，该文章认为：历史上，公营机构研究者进行上游的基础研究，阐明疾病的根本机制，识别出了有前景的干预靶点，公司研究者进行下游的应用研究，从而导致疾病治疗药物的发现，并且已经完成了将它们带入市场的开发活动。然而，自从生物技术时代的到来，公营与私营机构所扮演角色间的界线已发生了很大改变，目前公营机构在药物开发的应用研究阶段已起到一种更加直接的作用。他重点指出这些重大创新药物Lovastatin (Mevacor)• Imatinib (Gleevec)• Paclitaxel (Taxol)• Sunitib (Sutent)• Abciximab (ReoPro)• Filgrastim (Neupogen)• HPV vaccine (Gardasil)• Ganciclovir (Vitrasert)• Ketoconazole (Nizoral)都是在政府主导的经费直接支持下研发出来的。引用这个文章的目的当然是要说明，在疾病治疗和诊断的一线，国家机构应该作的更多。

美国国家转化医学中心成立的目的是：To advance the discipline of translational science and catalyze the development and testing of novel diagnostics and therapeutics across a wide range of human diseases and conditions。（为加强转化科学的发展，促进广泛性人类疾病诊断和治疗新技术的发展（翻译不一定准确））美国国家转化医学中心的任务主要包括：Cures Acceleration Network、Molecular Libraries Program、Therapeutics for Rare and Neglected Diseases、Rapid Access to Interventional Development、Clinical and Translational Science Awards、FDA-NIH Regulatory Science、Additional programs identified by NCATS Working Group。

在基础向临床转化方面，主要是通过开放模式，选择新型治疗研究技术促进新治疗诊断技术的转化速度，在寻找新型治疗和诊断技术方面加强合作、交流和人员培训的力度。NCATS的工作态度将是“对转化研究进行支持和指导，是促进而非简单复制；对私营机构补充而非竞争；对基础研究是加强而非削弱”。其中，Molecular Libraries Program重点是建立分子文库、高通量筛选技术、临床前毒性研究；Therapeutics for Rare and Neglected Diseases，少见罕见病也被作为重点支持项目。Clinical and Translational Science Awards主要是资助多家转化医学研究中心开展转化医学研究和人才培养的项目。FDA-NIH Regulatory Science这个当然需要重视，你开发什么药物最终要FDA批准才算成功，他们专门成立由两个机构人员组成的委员会，主要就是做好组织协调工作。他们现在特别提出重视联合或复方治疗手段的开发，对过去一次只针对一种药物开发思路的反思，将鼓励开展联合治疗手段的联合开发研究，这和我们中医重视复方的理念是一致的。自适应性临床试验也将受到重视。对老药的新用途，甚至对禁止药物的重新开发都将受到重视。

 至少从美国国家转化医学中心的运行目的上看，美国转化医学中心最关心的问题就是如何将基础转化为临床应用，对什么学者所提出的什么修改卫生政策的所谓T2甚至T3并不十分关心。

参考资料：