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需人体试验回答异种器官移植的紧迫问题【FDA】 精选

已有 4513 次阅读 2022-7-7 10:43 |系统分类:海外观察

医学重视实用技术,重视能治疗疾病的技术。器官移植曾经是医学的技术革命,但人类器官供体非常缺乏。虽然利用干细胞和再生医学技术,重新制作完全来自自身基因组的器官,那是更远期的目标,短期内仍然不太现实。用猪的器官移植给人体,是解决人类器官供体不足问题的理想思路,应该是下一步最重要的医疗技术革命,将对于解决人类许多重要器官衰竭的问题提供相对可行的技术。

Clinical trials for pig-to-human organ transplants inch closer (nature.com)

几个月来,医生们证明将猪的器官移植到人体是可能的,研究人员一直在呼吁美国监管机构允许临床试验在人身上彻底测试这类程序。 上周,在美国食品和药物管理局(FDA)顾问委员会为期两天的会议上,机构官员和医生讨论了监管机构需要采取哪些措施。 大多数与会者一致认为,需要通过人体试验来帮助回答有关物种间移植(即异种移植)的最紧迫的研究问题。  

北卡罗来纳州达勒姆市杜克大学医学院的移植外科医生Allan Kirk在会议上发言说,这些数据支持对“适当选择的患者”进行“小型、集中”的临床试验。  

研究人员已经多次将猪的器官移植到非人灵长类动物身上,如狒狒,并取得了成功。 但这些实验并不能完美地模拟人体试验。 康涅狄格州纽黑文耶鲁大学医学院的兽医专家卡洛琳·蔡斯说,如果最终目标是在人体上进行移植,就需要进行人体试验。  

她说,这样的试验将有助于回答一系列问题,包括哪种免疫抑制药物的最佳组合能够帮助人体接受猪的器官,以及医生如何控制移植的器官可能携带猪病毒的风险。 研究人员还想知道哪种猪品种最适合种植移植器官,以及同时发生的健康状况,如糖尿病,会如何影响移植的成功。  

医生们看到了这种试验的迫切需求:仅在美国就有超过10万人在等待器官移植。 长期以来,研究人员一直希望异种移植能够帮助满足需求,从而拯救生命。 波士顿马萨诸塞总医院的移植传染病专家杰伊·菲什曼(Jay Fishman)参加了FDA的会议,他说:“每天都有人因为等待器官而死亡。”  

回答了一个大问题  

虽然到目前为止还没有正式的人类异种移植试验,但医生们在去年已经在机构伦理委员会的许可下进行了一些试验。 例如,在2021年底,外科医生将转基因猪肾脏移植给了两名合法死亡的人,他们没有明显的大脑功能,只能使用呼吸机。 54小时的测试中,肾脏功能正常,并似乎产生了尿液。  

今年1月,在马里兰州巴尔的摩市的一次手术中,一名重病男子成为第一个接受猪心脏的人。 (如果不这样做,这名男子肯定会面临死亡,因此FDA批准了该手术的同情使用许可。

心脏接受者从手术中恢复过来,他的身体没有排斥转基因器官,但他在两个月后死亡。 后来,医生在猪心脏中发现了猪巨细胞病毒(PCMV)的痕迹,现在认为这种病原体可能导致了这名男子的死亡。 调查正在进行中。  

菲什曼说,人们认为这种病毒不会感染人类细胞,但它与接受猪器官的非人灵长类动物的生存时间缩短有关。 研究人员说,为了弄清谜底,还需要进行更多的测试和试验。  

柯克说,尽管接受心脏移植的人已经去世,但这次手术代表了一个巨大的成就。 他说,异种移植的科学已经发展到可以回答最大问题的程度——猪的器官能支持一个本来会死亡的人的生命吗答案是肯定的。  

位于马里兰州银泉市的FDA组织和先进疗法办公室主任威尔逊·布莱恩(Wilson Bryan)在会议上说,这些备受瞩目的移植手术“提高了公众对该领域的认识”,并“使这成为公众对话和临床试验的最佳时机”。  

但在异种移植成为标准的临床实践之前,仍有许多问题需要解决。 在咨询会议期间,FDA就如何改进病毒筛选(PCMV可以在感染猪体内静默存在)以及如何降低猪的病毒感染繁殖风险向委员会成员寻求建议。 蔡司说,为了更适应人体试验,她希望看到有效的试验,可以消除PCMV和其他病毒潜伏在作为器官捐赠者饲养的猪身上的可能性。  

美国联合治疗公司(United Therapeutics)旗下的维吉尼亚州布莱克斯堡(Blacksburg)Revivicor等公司一直在培育用于异种移植的猪。 他们一直在为他们的猪寻找基因改造的正确组合,以帮助确保人类的免疫系统接受动物的器官。 这些公司“一直在创造性地制造这些猪希望他们能创造性地测试它们,”FDA调查员黛博拉·赫什在会议上说。  

其他小组成员讨论了是否有可能开发一种标准的“包”,包括用于人类的免疫抑制药物和用于猪的基因修改,以确保成功。 菲什曼说,可能不会有一种适合所有人的套装。 相反,它将需要根据被移植的器官和接受者的情况进行定制,就像在人与人之间的器官移植中所做的那样。  

阿拉巴马大学伯明翰分校和马里兰大学巴尔的摩医学中心的研究人员表示,他们希望尽快开始异种移植临床试验。 FDA尚未公开表示将如何处理会议期间收集的建议,但《华尔街日报》630日的一篇报道称,FDA正在制定计划,允许进行试验。



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