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CRISPR之所以吸引了科学家,是因为它是一种非常简单的基因编辑方法,它是如此新颖,以至于其风险还不完全清楚。但研究人员认为,它有很大的潜力治愈或治疗许多由基因缺陷引起的疾病,而目前还没有很好的治疗方法。
CRISPR失明研究是针对患有一种莱伯先天性黑蒙症(Leber congenital amaurosis)的人。这是遗传性儿童失明最常见的原因,每10万个新生儿中约有2到3个会发生失明。患有此病的人眼睛正常,但缺少一种能将光转化为信号的基因,而这种信号会传递给大脑,使人能够看到。
这项实验性治疗的目的是为儿童和成人提供他们所缺少的健康基因,使用一种在特定部位切割或“编辑”DNA的工具。它的目的是作为一种一次性治疗,永久性地改变人的DNA。
从今年秋天开始,伊迪亚斯医药公司(Editas Medicine)和爱力根公司(Allergan)将在美国18个人中进行测试。
这种对出生后的人进行的基因编辑不同于中国科学家去年所做的有争议的工作——改变受孕胚胎的DNA,从而将这些变化传递给后代。这项新研究的目标是使成人的DNA变化不会被任何后代遗传。
一种被称为Luxturna的基因疗法已经被出售用于其他形式的疾病,而且这种疗法类似——一种改良的病毒被用来携带替代基因进入眼睛后部视网膜的细胞。它是在一个短暂的手术过程中作为注射物提供的。
https://apnews.com/132d29e760834699b12c0c5b0a77e4c0
https://www.statnews.com/2019/07/25/first-crispr-study-inside-body-starting
https://abcnews.go.com/Health/wireStory/crispr-study-inside-body-start-us-64562130
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