基于CRISPR的工具已经彻底改变了我们针对疾病相关基因突变的能力。CRISPR技术包括一个不断增长的工具家族来操纵基因及其表达，包括通过酶Cas9和Cas12靶向DNA和通过酶Cas13靶向RNA。这个工具集合提供了处理突变的不同策略。以相对短命的RNA中与疾病相关的突变为目标，可以避免对基因组进行永久性改变。此外，一些细胞类型，如神经元，很难通过CRISPR/Cas9介导编辑，因此需要新的策略来治疗影响大脑的破坏性疾病。

麦戈文研究所研究员和麻省理工学院博大研究所以及哈佛大学核心成员张峰和他的团队现在已经开发出一种类似的策略，叫做“RESCUE(RNA Editing for Specific C to U Exchange，针对特异C到U互换的RNA编辑）”，发表在《科学》杂志上。他们利用一种失活的Cas13来指导RESCUE，以RNA转录物为靶向的胞嘧啶，并使用一种新的、进化的、可编程的酶将不需要的胞嘧啶转化为尿苷--从而指导RNA指令的改变。

RESCUE大大扩展了CRISPR工具可以瞄准的领域，包括蛋白质中可修改的位置，如磷酸化位点。这些位点作为蛋白质活性的开/关开关，在信号分子和癌症相关通路中尤为明显。

New CRISPR platform expands RNA editing capabilities

The new system, dubbed RESCUE, allows RNA edits to be made that were not previously possible

https://www.sciencedaily.com/releases/2019/07/190711141338.htm

Journal Reference:

1. Omar O. Abudayyeh, Jonathan S. Gootenberg, Brian Franklin, Jeremy Koob, Max J. Kellner, Alim Ladha, Julia Joung, Paul Kirchgatterer, David B. T. Cox, Feng Zhang. A cytosine deaminase for programmable single-base RNA editing. Science, 2019; eaax7063 DOI: 10.1126/science.aax7063