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首例microRNA模拟物疗法进入临床试验阶段

已有 8445 次阅读 2013-7-11 03:49 |个人分类:论文交流|系统分类:科研笔记| MicroRNA, 临床治疗

       Nature出版社旗下著名期刊《Nature Biotechnology》于2013年7月9日在线发表一则新闻,题为:

First microRNA mimic enters clinic,指出首例miRNA模拟物——MRX34 已进入第一阶段临床试验

       哺乳动物miRNA是一种长度只有20-25nt的小分子非编码RNA,通过与其靶基因的相互作用调控靶基因的表达,这种相互作用通常是以不完全互补的方式发生在靶基因的3‘UTR区域,从而抑制靶基因的翻译。哺乳动物中很多miRNA与疾病相关,由于一种miRNA可能调控上百甚至更多基因的表达,因此一种miRNA可以调控多种不同的细胞途径,当这种调控作用被抑制的时候就有可能导致疾病的发生。


       miR-34是一种和肝癌有关的miRNA,这种miRNA几乎在全身组织细胞中都有表达,但其表达在肝癌病变细胞中被显著抑制,因此,miRNA模拟物疗法的策略就是通过引入miR-34的模拟物来恢复该miRNA在病变细胞中被抑制的调控功能。MRX34至少能够调控24个已知的癌基因,这些基因功能主要包括细胞周期和细胞增殖、抗凋亡、癌细胞转移、药物抗性、癌细胞自身更新以及癌基因转录等方面。 临床前期的实验表明MRX34可在体外以及患有癌症小鼠的体内引起癌细胞凋亡。在目前的第一阶段临床试验中,这中miRNA模拟物已应用到患有早期肝癌以及和肝脏相关的癌症转移患者身上。


       记得硕士毕业答辩的时候,和一位参加我答辩的老师谈到miRNA的应用前景问题,那位老师说对此他并不看好,因为miRNA的调控太靠上游了,调控的东西太多了,对此我很同意。的确miRNA的靶基因太多了,很多情况下针对特定性状的改良更有效的是直接针对能够产生该性状的(主效)基因的操作,像本文中的miR-34能够靶向肿瘤发生整个途径很多基因的例子如何应用到植物中还有待于深入研究。


文章链接:http://www.nature.com/nbt/journal/v31/n7/full/nbt0713-577.html

PDF nbt0713-577.pdf


 




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