北京时间10月7日，“2024年诺贝尔生理学或医学奖”授予美国马萨诸塞大学医学院（University of Massachusetts Medical School）的维克多·安布罗斯（Victor Ambros）和美国哈佛医学院（Harvard Medical School）的加里·鲁夫昆（Gary Ruvkun），以表彰他们发现了microRNA及其在转录后基因调控中的作用。他们将共享1100万瑞典克朗奖金（约合745万元人民币）。

诺贝尔奖委员会表示，microRNA是一类新型的微小RNA分子，在基因调控中发挥着至关重要的作用。维克多·安布罗斯和加里·鲁夫昆的突破性发现揭示了一种全新的基因调控原理，该原理对于包括人类在内的多细胞生物至关重要，开辟了基因调控的全新维度。目前已知人类基因组编码多达1000个microRNA。

不难发现，连续两年诺贝尔生理学或医学奖都花落在RNA领域。10月7日晚，2024年诺贝尔生理学或医学奖开奖后，网友们的纷纷发出：关于microRNA的研究，到底有什么用？

两位诺奖获得者的科学发现，这不仅展现了生命的进化，更体现了microRNA对于疾病治疗“有大用”。南京大学生命科学学院陈熹教授介绍，利用这段短基因序列实现“有用”才是最终目标。研究显示，microRNA调控的异常可能导致癌症，目前已经发现编码microRNA的基因突变可能在人类中引起先天性听力丧失、眼部和骨骼疾病等，所以，如果能够实现人为的调控，microRNA能够在疾病治疗中派上大作用。microRNA现在被视为一个癌症治疗的新型靶点。研究者们试图用人工制造的反义序列干预这些microRNA的作用，由此实现对肿瘤组织的控制。

此外，在神经系统疾病、心血管疾病的药物研发中，microRNA同样能起到大作用。其实，除了药物治疗作用，microRNA还能发挥诊断监测作用，可以检测血清中的循环microRNA可以提前预警并监测肝癌的发生。因此，利用microRNA来诊断及治疗的疾病的潜力不可估量！

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